Résultats cliniques de la trithérapie dans la fibrose kystique sévère.
9 mars 2021 mis à jour par: National Jewish Health
Une étude observationnelle des effets sur les résultats cliniques du programme d'accès élargi de Vertex Triple Combination Therapy.
Il s'agit d'une étude observationnelle portant sur des personnes atteintes de mucoviscidose sévère éligibles à la trithérapie de Vertex grâce à son accès élargi.
La santé pulmonaire, la santé intestinale et la santé globale des individus seront suivies pendant un an pour voir l'efficacité de la trithérapie chez ces personnes atteintes d'une maladie grave de la mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
8
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients de National Jewish Health atteints de fibrose kystique qui sont éligibles pour s'inscrire au programme d'accès élargi à la trithérapie de Vertex.
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de fibrose kystique
- Capacité à effectuer une spirométrie de manière reproductible (selon les critères ATS)
- Décision du médecin de traiter avec TCT dans le cadre du programme EAP
- Capacité à comprendre et à signer un consentement éclairé écrit ou un consentement et à se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'hypersensibilité au VX 445, VX 659, tezacaftor et/ou ivacaftor
- Tout symptôme aigu des voies respiratoires inférieures traité avec des antibiotiques oraux, inhalés ou IV ou des corticostéroïdes systémiques dans les 2 semaines précédant la visite 1.
- Chirurgie majeure ou traumatique dans les 12 semaines précédant la visite 1.
- Initiation de tout nouveau traitement chronique (par exemple, ibuprofène, Pulmozyme®, solution saline hypertonique, azithromycine, TOBI®, Cayston®) dans les 4 semaines précédant la visite 1.
- Utilisation d'un agent expérimental dans les 28 jours précédant la visite 1.
- Antécédents de transplantation pulmonaire ou hépatique ou inscription en vue d'une transplantation d'organe.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Patients atteints d'une maladie grave
Patients éligibles pour s'inscrire à la trithérapie de Vertex dans le cadre du programme d'accès élargi.
|
La triple combinaison est composée des médicaments ivacaftor, tezacaftor et du modulateur de nouvelle génération de Vertex.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
fonction pulmonaire
Délai: Pendant un an après le début de la thérapie.
|
Valeurs FEV1.
|
Pendant un an après le début de la thérapie.
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Score CFQ-R
Délai: Pendant un an après le début de la trithérapie.
|
questionnaire sur la fibrose kystique - révisé comporte des sections pour mesurer la santé pulmonaire et la santé gastro-intestinale.
|
Pendant un an après le début de la trithérapie.
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Derek Low, MD, National Jewish Health
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 septembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
26 février 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
26 février 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 juillet 2019
Première publication (Réel)
31 juillet 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mars 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mars 2021
Dernière vérification
1 mars 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HS-3235
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .