Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kliniske resultater af tredobbelt kombinationsterapi ved svær cystisk fibrose-sygdom.

9. marts 2021 opdateret af: National Jewish Health

En observationsundersøgelse af virkningerne på kliniske resultater af udvidet adgangsprogram for Vertex Triple Combination Therapy.

Dette er en observationsundersøgelse af mennesker med svær cystisk fibrose, som er berettiget til Vertex's tredobbelte kombinationsbehandling gennem dens udvidede adgang. Lungesundhed, tarmsundhed og individers generelle helbred vil blive sporet i et år for at se, hvor effektiv tredobbelt kombinationsterapi er hos disse mennesker med svær cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

8

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter på National Jewish Health med cystisk fibrose, som er berettiget til at tilmelde sig Vertex's triple kombinationsterapi udvidede adgangsprogram.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af cystisk fibrose
  • Evne til reproducerbart at udføre spirometri (i henhold til ATS-kriterier)
  • Lægens beslutning om at behandle med TCT gennem EAP-programmet
  • Evne til at forstå og underskrive et skriftligt informeret samtykke eller samtykke og overholde kravene i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhed over for VX 445, VX 659, tezacaftor og/eller ivacaftor
  • Eventuelle akutte nedre luftvejssymptomer behandlet med orale, inhalerede eller IV-antibiotika eller systemiske kortikosteroider inden for 2 uger før besøg 1.
  • Større eller traumatisk operation inden for 12 uger før besøg 1.
  • Påbegyndelse af enhver ny kronisk behandling (f.eks. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, azithromycin, TOBI®, Cayston®) inden for 4 uger før besøg 1.
  • Brug af et forsøgsmiddel inden for 28 dage før besøg 1.
  • Historie om lunge- eller levertransplantation eller notering for organtransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med svær sygdom
Patienter, der er berettiget til at tilmelde sig Vertex's tredobbelte kombinationsbehandling gennem det udvidede adgangsprogram.
Medicin: Tredobbelt kombinationsterapi
Tredobbelt kombination er kompromitteret af lægemidlerne ivacaftor, tezacaftor og Vertex' næste generations modulator.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
lungefunktion
Tidsramme: I et år efter behandlingsstart.
FEV1 værdier.
I et år efter behandlingsstart.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CFQ-R score
Tidsramme: I et år efter påbegyndelse af tripel kombinationsbehandling.
cystisk fibrose spørgeskema - revideret har sektioner til at måle lungesundhed og mave-tarmsundhed.
I et år efter påbegyndelse af tripel kombinationsbehandling.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Jewish Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Derek Low, MD, National Jewish Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

31. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HS-3235

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tredobbelt kombinationsterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner