Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische resultaten van drievoudige combinatietherapie bij ernstige cystische fibrose.

9 maart 2021 bijgewerkt door: National Jewish Health

Een observationele studie van de effecten op de klinische resultaten van het uitgebreide toegangsprogramma van Vertex drievoudige combinatietherapie.

Dit is een observationele studie van mensen met ernstige cystische fibrose die in aanmerking komen voor de drievoudige combinatietherapie van Vertex dankzij de uitgebreide toegang. Longgezondheid, darmgezondheid en de algehele gezondheid van individuen zullen een jaar lang worden gevolgd om te zien hoe effectief drievoudige combinatietherapie is bij deze mensen met ernstige cystische fibrose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

8

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten bij National Jewish Health met Cystic Fibrosis die in aanmerking komen om zich in te schrijven voor Vertex's uitgebreide toegangsprogramma voor drievoudige combinatietherapie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose Cystic Fibrosis
  • Mogelijkheid om spirometrie reproduceerbaar uit te voeren (volgens ATS-criteria)
  • Beslissing van de arts om met TCT te behandelen via het EAP-programma
  • Mogelijkheid om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming of instemming te begrijpen en te ondertekenen en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor VX 445, VX 659, tezacaftor en/of ivacaftor
  • Alle acute symptomen van de onderste luchtwegen die zijn behandeld met orale, inhalatie- of IV-antibiotica of systemische corticosteroïden binnen de 2 weken voorafgaand aan bezoek 1.
  • Grote of traumatische operatie binnen 12 weken voorafgaand aan Bezoek 1.
  • Start van een nieuwe chronische therapie (bijv. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertone zoutoplossing, azithromycine, TOBI®, Cayston®) binnen 4 weken voorafgaand aan bezoek 1.
  • Gebruik van een onderzoeksagent binnen 28 dagen voorafgaand aan Bezoek 1.
  • Geschiedenis van long- of levertransplantatie of vermelding voor orgaantransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met een ernstige ziekte
Patiënten die in aanmerking komen om zich in te schrijven voor de drievoudige combinatietherapie van Vertex via het uitgebreide toegangsprogramma.
Geneesmiddel: Drievoudige combinatietherapie
Een drievoudige combinatie van de medicijnen ivacaftor, tezacaftor en de volgende generatie modulator van Vertex.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
longfunctie
Tijdsspanne: Gedurende een jaar na aanvang van de therapie.
FEV1-waarden.
Gedurende een jaar na aanvang van de therapie.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
CFQ-R-score
Tijdsspanne: Gedurende een jaar na de start van de drievoudige combinatietherapie.
vragenlijst voor cystische fibrose - herzien heeft secties om de gezondheid van de longen en de gastro-intestinale gezondheid te meten.
Gedurende een jaar na de start van de drievoudige combinatietherapie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Jewish Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Derek Low, MD, National Jewish Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 september 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HS-3235

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Drievoudige combinatietherapie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren