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Resultados clínicos de la terapia de combinación triple en la enfermedad de fibrosis quística grave.

9 de marzo de 2021 actualizado por: National Jewish Health

Un estudio observacional de los efectos sobre los resultados clínicos del programa de acceso ampliado de la terapia de combinación triple Vertex.

Este es un estudio observacional de personas con fibrosis quística severa que son elegibles para la terapia de combinación triple de Vertex a través de su acceso ampliado. Se hará un seguimiento de la salud pulmonar, la salud intestinal y la salud general de las personas durante un año para ver qué tan efectiva es la terapia de combinación triple en estas personas con enfermedad de fibrosis quística grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

8

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes de National Jewish Health con fibrosis quística que son elegibles para inscribirse en el programa de acceso ampliado de terapia de combinación triple de Vertex.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de Fibrosis Quística
  • Capacidad para realizar espirometrías de forma reproducible (según los criterios de la ATS)
  • Decisión del médico de tratar con TCT a través del programa EAP
  • Capacidad para comprender y firmar un consentimiento informado o asentimiento por escrito y cumplir con los requisitos del estudio

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de hipersensibilidad a VX 445, VX 659, tezacaftor y/o ivacaftor
  • Cualquier síntoma agudo de las vías respiratorias inferiores tratado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos o corticosteroides sistémicos en las 2 semanas anteriores a la Visita 1.
  • Cirugía mayor o traumática dentro de las 12 semanas anteriores a la Visita 1.
  • Inicio de cualquier terapia crónica nueva (p. ej., ibuprofeno, Pulmozyme®, solución salina hipertónica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1.
  • Uso de un agente en investigación dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
  • Antecedentes de trasplante de pulmón o hígado o listado para trasplante de órganos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con enfermedad grave
Pacientes que son elegibles para inscribirse en la terapia de combinación triple de Vertex a través del programa de acceso ampliado.
Droga: Terapia de combinación triple
La combinación triple está compuesta por los medicamentos ivacaftor, tezacaftor y el modulador de próxima generación de Vertex.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
función pulmonar
Periodo de tiempo: Durante un año después del inicio de la terapia.
Valores FEV1.
Durante un año después del inicio de la terapia.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación CFQ-R
Periodo de tiempo: Durante un año después del inicio de la terapia de combinación triple.
cuestionario de fibrosis quística - revisado tiene secciones para medir la salud pulmonar y la salud gastrointestinal.
Durante un año después del inicio de la terapia de combinación triple.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Jewish Health

Investigadores

  • Investigador principal: Derek Low, MD, National Jewish Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

26 de febrero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

31 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HS-3235

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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