Kliniska resultat av trippelkombinationsterapi vid svår cystisk fibrossjukdom.
9 mars 2021 uppdaterad av: National Jewish Health
En observationsstudie av effekterna på kliniska resultat av utökat åtkomstprogram för Vertex Trippelkombinationsterapi.
Detta är en observationsstudie av personer med svår cystisk fibros som är berättigade till Vertex trippelkombinationsterapi genom dess utökade tillgång.
Lunghälsa, tarmhälsa och individers allmänna hälsa kommer att spåras under ett år för att se hur effektiv trippelkombinationsterapi är hos dessa personer med svår cystisk fibrossjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
8
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter på National Jewish Health med cystisk fibros som är berättigade att anmäla sig till Vertexs program för utökad tillgång för trippelkombinationsterapi.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av cystisk fibros
- Förmåga att reproducerbart utföra spirometri (enligt ATS-kriterier)
- Läkarens beslut att behandla med TCT genom EAP-programmet
- Förmåga att förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke eller samtycke och följa studiens krav
Exklusions kriterier:
- Historik med överkänslighet mot VX 445, VX 659, tezacaftor och/eller ivacaftor
- Alla akuta nedre luftvägssymtom som behandlats med orala, inhalerade eller IV-antibiotika eller systemiska kortikosteroider inom 2 veckor före besök 1.
- Större eller traumatisk operation inom 12 veckor före besök 1.
- Initiering av ny kronisk behandling (t.ex. ibuprofen, Pulmozyme®, hyperton saltlösning, azitromycin, TOBI®, Cayston®) inom 4 veckor före besök 1.
- Användning av ett undersökningsmedel inom 28 dagar före besök 1.
- Historik om lung- eller levertransplantation eller notering för organtransplantation.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med svår sjukdom
Patienter som är berättigade att anmäla sig till Vertex trippelkombinationsterapi genom programmet för utökad tillgång.
|
Trippelkombinationen är äventyrad av läkemedlen ivacaftor, tezacaftor och Vertex nästa generations modulator.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
lungfunktion
Tidsram: I ett år efter påbörjad terapi.
|
FEV1-värden.
|
I ett år efter påbörjad terapi.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
CFQ-R poäng
Tidsram: I ett år efter påbörjad trippelkombinationsbehandling.
|
cystisk fibros frågeformulär - reviderad har avsnitt för att mäta lunghälsa och mag-tarmhälsa.
|
I ett år efter påbörjad trippelkombinationsbehandling.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Derek Low, MD, National Jewish Health
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 september 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
26 februari 2021
Avslutad studie (Faktisk)
26 februari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2019
Första postat (Faktisk)
31 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 mars 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2021
Senast verifierad
1 mars 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HS-3235
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .