A hármas kombinációs terápia klinikai eredményei súlyos cisztás fibrózisos betegségben.
2021. március 9. frissítette: National Jewish Health
Megfigyelési tanulmány a Vertex hármas kombinációs terápia kiterjesztett hozzáférési programjának klinikai eredményeire gyakorolt hatásáról.
Ez egy megfigyeléses vizsgálat olyan súlyos cisztás fibrózisban szenvedő embereken, akik jogosultak a Vertex hármas kombinációs terápiájára a kiterjesztett hozzáférés révén.
A tüdő egészségét, a bélrendszer egészségét és az egyének általános egészségi állapotát egy éven keresztül nyomon követik, hogy megtudják, mennyire hatékony a hármas kombinációs terápia ezeknél a súlyos cisztás fibrózisos betegségben szenvedőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
8
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A National Jewish Health cisztás fibrózisban szenvedő betegei, akik jogosultak a Vertex hármas kombinációs terápia kiterjesztett hozzáférésű programjába való felvételre.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A cisztás fibrózis megerősített diagnózisa
- Reprodukálható spirometria elvégzésének képessége (ATS kritériumok szerint)
- Az orvos döntése az EAP programon keresztül történő TCT-kezelésről
- Képes megérteni és aláírni az írásos beleegyező nyilatkozatot vagy hozzájárulást, és megfelelni a vizsgálat követelményeinek
Kizárási kritériumok:
- A VX 445, VX 659, tezakaftor és/vagy ivakaftor elleni túlérzékenység anamnézisében
- Bármilyen akut alsó légúti tünet, amelyet orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikumokkal vagy szisztémás kortikoszteroidokkal kezeltek az 1. látogatást megelőző 2 héten belül.
- Súlyos vagy traumás műtét az 1. látogatást megelőző 12 héten belül.
- Bármilyen új krónikus terápia (pl. ibuprofen, Pulmozyme®, hipertóniás sóoldat, azitromicin, TOBI®, Cayston®) megkezdése az 1. látogatást megelőző 4 héten belül.
- Vizsgálati szer használata az 1. látogatást megelőző 28 napon belül.
- Tüdő- vagy májtranszplantáció anamnézisében vagy szervátültetésre való felvétel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Súlyos betegségben szenvedő betegek
Azok a betegek, akik jogosultak a Vertex hármas kombinációs terápiájára a kiterjesztett hozzáférési programon keresztül.
|
A hármas kombinációt az ivakaftor, a tezakaftor és a Vertex következő generációs modulátora veszélyezteti.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
tüdőfunkció
Időkeret: A terápia megkezdése után egy évig.
|
FEV1 értékek.
|
A terápia megkezdése után egy évig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
CFQ-R pontszám
Időkeret: A hármas kombinációs terápia megkezdését követő egy évig.
|
cisztás fibrózis kérdőív – a felülvizsgált részeket tartalmazza a tüdő egészségének és a gyomor-bélrendszer egészségének mérésére.
|
A hármas kombinációs terápia megkezdését követő egy évig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Derek Low, MD, National Jewish Health
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. szeptember 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. február 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. február 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 26.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 9.
Utolsó ellenőrzés
2021. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HS-3235
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .