Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické výsledky trojkombinační terapie u těžké cystické fibrózy.

9. března 2021 aktualizováno: National Jewish Health

Observační studie účinků na klinické výsledky programu rozšířeného přístupu trojkombinační terapie Vertex.

Toto je observační studie lidí s těžkou cystickou fibrózou, kteří jsou způsobilí pro trojkombinační terapii Vertex díky jejímu rozšířenému přístupu. Plicní zdraví, zdraví střev a celkové zdraví jednotlivců bude sledováno po dobu jednoho roku, abychom viděli, jak účinná je trojkombinační terapie u těchto lidí s těžkou cystickou fibrózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

8

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti v National Jewish Health s cystickou fibrózou, kteří se mohou zapsat do programu rozšířeného přístupu společnosti Vertex s trojkombinační terapií.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza cystické fibrózy
  • Schopnost reprodukovatelného provádění spirometrie (podle kritérií ATS)
  • Rozhodnutí lékaře léčit pomocí TCT prostřednictvím programu EAP
  • Schopnost porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas nebo souhlas a splnit požadavky studie

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza přecitlivělosti na VX 445, VX 659, tezakaftor a/nebo ivakaftor
  • Jakékoli akutní symptomy dolních cest dýchacích léčených perorálními, inhalačními nebo IV antibiotiky nebo systémovými kortikosteroidy během 2 týdnů před návštěvou 1.
  • Velký nebo traumatický chirurgický zákrok do 12 týdnů před návštěvou 1.
  • Zahájení jakékoli nové chronické terapie (např. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonický fyziologický roztok, azithromycin, TOBI®, Cayston®) během 4 týdnů před návštěvou 1.
  • Použití vyšetřovaného činidla během 28 dnů před návštěvou 1.
  • Transplantace plic nebo jater v anamnéze nebo zařazení do seznamu pro transplantaci orgánů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s těžkým onemocněním
Pacienti, kteří jsou způsobilí zapsat se do trojkombinační terapie Vertex prostřednictvím programu rozšířeného přístupu.
Lék: Trojkombinační terapie
Trojkombinace je kompromitována léky ivakaftor, tezacaftor a modulátor nové generace Vertex.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
plicní funkce
Časové okno: Po dobu jednoho roku po zahájení terapie.
Hodnoty FEV1.
Po dobu jednoho roku po zahájení terapie.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CFQ-R skóre
Časové okno: Po dobu jednoho roku od zahájení trojkombinační terapie.
Dotazník o cystické fibróze – revidovaný má sekce pro měření zdraví plic a gastrointestinálního zdraví.
Po dobu jednoho roku od zahájení trojkombinační terapie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Jewish Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Derek Low, MD, National Jewish Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

26. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

31. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HS-3235

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Trojkombinační terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit