Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske resultater av trippelkombinasjonsterapi ved alvorlig cystisk fibrosesykdom.

9. mars 2021 oppdatert av: National Jewish Health

En observasjonsstudie av effektene på kliniske resultater av utvidet tilgangsprogram for vertex trippelkombinasjonsterapi.

Dette er en observasjonsstudie av personer med alvorlig cystisk fibrose som er kvalifisert for Vertex sin trippelkombinasjonsbehandling gjennom utvidet tilgang. Lungehelse, tarmhelse og den generelle helsen til individer vil bli sporet i et år for å se hvor effektiv trippelkombinasjonsterapi er hos disse personene med alvorlig cystisk fibrose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

8

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter ved National Jewish Health med cystisk fibrose som er kvalifisert til å melde seg på Vertex sitt utvidede tilgangsprogram for trippelkombinasjonsterapi.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av cystisk fibrose
  • Evne til å reproduserbart utføre spirometri (i henhold til ATS-kriterier)
  • Legens beslutning om å behandle med TCT gjennom EAP-programmet
  • Evne til å forstå og signere et skriftlig informert samtykke eller samtykke og overholde kravene til studien

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhet overfor VX 445, VX 659, tezacaftor og/eller ivacaftor
  • Eventuelle akutte nedre luftveissymptomer behandlet med orale, inhalerte eller IV-antibiotika eller systemiske kortikosteroider innen 2 uker før besøk 1.
  • Større eller traumatisk kirurgi innen 12 uker før besøk 1.
  • Oppstart av ny kronisk behandling (f.eks. ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonisk saltvann, azitromycin, TOBI®, Cayston®) innen 4 uker før besøk 1.
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel innen 28 dager før besøk 1.
  • Historie om lunge- eller levertransplantasjon eller liste for organtransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med alvorlig sykdom
Pasienter som er kvalifisert til å melde seg på Vertex sin trippelkombinasjonsterapi gjennom utvidet tilgangsprogrammet.
Legemiddel: Trippel kombinasjonsterapi
Trippelkombinasjon er kompromittert av legemidlene ivacaftor, tezacaftor og Vertex neste generasjons modulator.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
lungefunksjon
Tidsramme: I et år etter oppstart av terapi.
FEV1-verdier.
I et år etter oppstart av terapi.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
CFQ-R-poengsum
Tidsramme: I ett år etter oppstart av trippelkombinasjonsbehandling.
cystisk fibrose spørreskjema - revidert har seksjoner for å måle lungehelse og gastrointestinal helse.
I ett år etter oppstart av trippelkombinasjonsbehandling.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Jewish Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Derek Low, MD, National Jewish Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

26. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

31. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HS-3235

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Trippel kombinasjonsterapi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere