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Resultados Clínicos da Terapia de Combinação Tripla na Doença de Fibrose Cística Grave.

9 de março de 2021 atualizado por: National Jewish Health

Um Estudo Observacional dos Efeitos nos Resultados Clínicos do Programa de Acesso Expandido da Terapia de Combinação Tripla Vertex.

Este é um estudo observacional de pessoas com fibrose cística grave que são elegíveis para a terapia de combinação tripla da Vertex por meio de seu acesso expandido. A saúde pulmonar, a saúde intestinal e a saúde geral dos indivíduos serão monitoradas por um ano para ver a eficácia da terapia de combinação tripla nessas pessoas com doença grave de fibrose cística.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

8

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes do National Jewish Health com Fibrose Cística que são elegíveis para se inscrever no programa de acesso expandido de terapia de combinação tripla da Vertex.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de Fibrose Cística
  • Capacidade de realizar espirometria de forma reprodutível (de acordo com os critérios da ATS)
  • Decisão do médico de tratar com TCT por meio do programa EAP
  • Capacidade de entender e assinar um consentimento informado por escrito ou consentimento e cumprir os requisitos do estudo

Critério de exclusão:

  • História de hipersensibilidade ao VX 445, VX 659, tezacaftor e/ou ivacaftor
  • Quaisquer sintomas respiratórios inferiores agudos tratados com antibióticos orais, inalatórios ou IV ou corticosteróides sistêmicos nas 2 semanas anteriores à Visita 1.
  • Cirurgia importante ou traumática dentro de 12 semanas antes da Visita 1.
  • Início de qualquer nova terapia crônica (por exemplo, ibuprofeno, Pulmozyme®, solução salina hipertônica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de 4 semanas antes da Visita 1.
  • Uso de um agente experimental dentro de 28 dias antes da Visita 1.
  • Histórico de transplante de pulmão ou fígado ou lista para transplante de órgão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com doença grave
Pacientes elegíveis para se inscrever na terapia de combinação tripla da Vertex por meio do programa de acesso expandido.
Medicamento: Terapia de combinação tripla
A combinação tripla está comprometida das drogas ivacaftor, tezacaftor e o modulador de próxima geração da Vertex.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
função pulmonar
Prazo: Por um ano após o início da terapia.
Valores de VEF1.
Por um ano após o início da terapia.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação do CFQ-R
Prazo: Por um ano após o início da terapia de combinação tripla.
questionário de fibrose cística - revisado tem seções para medir a saúde pulmonar e a saúde gastrointestinal.
Por um ano após o início da terapia de combinação tripla.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Jewish Health

Investigadores

  • Investigador principal: Derek Low, MD, National Jewish Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

26 de fevereiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de fevereiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

31 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HS-3235

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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