중증 낭포성 섬유증 환자에서 삼중 병용요법의 임상적 결과
2021년 3월 9일 업데이트: National Jewish Health
정점 삼중 병용 요법의 확장 접근 프로그램이 임상 결과에 미치는 영향에 관한 관찰 연구.
이것은 확장된 액세스를 통해 Vertex의 3중 병용 요법을 받을 자격이 있는 중증 낭포성 섬유증 환자에 대한 관찰 연구입니다.
폐 건강, 장 건강 및 개인의 전반적인 건강을 1년 동안 추적하여 중증 낭포성 섬유증 환자에게 삼중 병용 요법이 얼마나 효과적인지 확인할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
8
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Vertex의 삼중 병용 요법 확장 액세스 프로그램에 등록할 자격이 있는 National Jewish Health의 낭포성 섬유증 환자.
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증 진단 확정
- 폐활량 측정을 재현 가능하게 수행하는 능력(ATS 기준에 따름)
- EAP 프로그램을 통해 TCT로 치료하기로 한 의사의 결정
- 서면 동의서를 이해하고 서명하고 연구 요구 사항을 준수하는 능력
제외 기준:
- VX 445, VX 659, tezacaftor 및/또는 ivacaftor에 대한 과민증 병력
- 방문 1 이전 2주 이내에 경구, 흡입 또는 IV 항생제 또는 전신 코르티코스테로이드로 치료된 모든 급성 하기도 증상.
- 방문 1 이전 12주 이내에 대수술 또는 외상성 수술.
- 방문 1 이전 4주 이내에 임의의 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, Pulmozyme®, 고장성 식염수, 아지스로마이신, TOBI®, Cayston®)의 시작.
- 방문 1 이전 28일 이내에 연구용 제제 사용.
- 폐 또는 간 이식 이력 또는 장기 이식 목록.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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중증 질환 환자
확장 액세스 프로그램을 통해 Vertex의 삼중 병용 요법에 등록할 자격이 있는 환자.
|
삼중 조합은 약물 ivacaftor, tezacaftor 및 Vertex의 차세대 변조기로 손상되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐 기능
기간: 치료 시작 후 1년 동안.
|
FEV1 값.
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치료 시작 후 1년 동안.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CFQ-R 점수
기간: 삼중 병용 요법을 시작한 후 1년 동안.
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낭포성 섬유증 설문지 - 폐 건강 및 위장 건강을 측정하는 섹션이 개정되었습니다.
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삼중 병용 요법을 시작한 후 1년 동안.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Derek Low, MD, National Jewish Health
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 5일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 26일
연구 완료 (실제)
2021년 2월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
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