Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Esiti clinici della terapia a tripla combinazione nella malattia da fibrosi cistica grave.

9 marzo 2021 aggiornato da: National Jewish Health

Uno studio osservazionale sugli effetti sugli esiti clinici del programma di accesso ampliato della terapia a tripla combinazione Vertex.

Questo è uno studio osservazionale su persone con fibrosi cistica grave che possono beneficiare della terapia a tripla combinazione di Vertex attraverso il suo accesso allargato. La salute polmonare, la salute intestinale e la salute generale delle persone saranno monitorate per un anno per vedere quanto sia efficace la terapia a tripla combinazione in queste persone con grave malattia da fibrosi cistica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

8

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti presso la National Jewish Health con fibrosi cistica che possono iscriversi al programma di accesso ampliato alla terapia a tripla combinazione di Vertex.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di fibrosi cistica
  • Capacità di eseguire in modo riproducibile la spirometria (secondo i criteri ATS)
  • Decisione del medico di trattare con TCT attraverso il programma EAP
  • Capacità di comprendere e firmare un consenso informato scritto o assenso e rispettare i requisiti dello studio

Criteri di esclusione:

  • Storia di ipersensibilità a VX 445, VX 659, tezacaftor e/o ivacaftor
  • Qualsiasi sintomo acuto delle vie respiratorie inferiori trattato con antibiotici per via orale, inalatoria o EV o corticosteroidi sistemici nelle 2 settimane precedenti la Visita 1.
  • Chirurgia maggiore o traumatica entro 12 settimane prima della Visita 1.
  • Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. ibuprofene, Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) entro 4 settimane prima della Visita 1.
  • Uso di un agente sperimentale entro 28 giorni prima della Visita 1.
  • Storia di trapianto di polmone o fegato o elenco per trapianto di organi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con malattia grave
Pazienti idonei a iscriversi alla terapia a tripla combinazione di Vertex attraverso il programma di accesso ampliato.
Droga: Terapia a tripla combinazione
La tripla combinazione è compromessa dai farmaci ivacaftor, tezacaftor e il modulatore di nuova generazione di Vertex.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
funzione polmonare
Lasso di tempo: Per un anno dopo l'inizio della terapia.
Valori FEV1.
Per un anno dopo l'inizio della terapia.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio CFQ-R
Lasso di tempo: Per un anno dopo l'inizio della terapia a tripla combinazione.
questionario sulla fibrosi cistica - rivisto ha sezioni per misurare la salute polmonare e la salute gastrointestinale.
Per un anno dopo l'inizio della terapia a tripla combinazione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Jewish Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Derek Low, MD, National Jewish Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

26 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

31 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HS-3235

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Terapia a tripla combinazione

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Pakistan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi