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Klinische Ergebnisse der Dreifachkombinationstherapie bei schwerer Mukoviszidose.

9. März 2021 aktualisiert von: National Jewish Health

Eine Beobachtungsstudie über die Auswirkungen des Expanded-Access-Programms der Vertex-Dreifachkombinationstherapie auf die klinischen Ergebnisse.

Hierbei handelt es sich um eine Beobachtungsstudie an Menschen mit schwerer Mukoviszidose, die aufgrund des erweiterten Zugangs für die Dreifachkombinationstherapie von Vertex in Frage kommen. Die Lungengesundheit, die Darmgesundheit und die allgemeine Gesundheit einzelner Personen werden ein Jahr lang überwacht, um festzustellen, wie wirksam die Dreifachkombinationstherapie bei diesen Menschen mit schwerer Mukoviszidose-Erkrankung ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten von National Jewish Health mit Mukoviszidose, die berechtigt sind, sich für das erweiterte Zugangsprogramm zur Dreifachkombinationstherapie von Vertex anzumelden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose
  • Fähigkeit zur reproduzierbaren Durchführung einer Spirometrie (nach ATS-Kriterien)
  • Entscheidung des Arztes zur Behandlung mit TCT im Rahmen des EAP-Programms
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung zu verstehen und zu unterzeichnen und die Anforderungen der Studie einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen VX 445, VX 659, Tezacaftor und/oder Ivacaftor in der Vorgeschichte
  • Alle akuten Symptome der unteren Atemwege, die innerhalb der 2 Wochen vor Besuch 1 mit oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotika oder systemischen Kortikosteroiden behandelt wurden.
  • Größere oder traumatische Operation innerhalb von 12 Wochen vor Besuch 1.
  • Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innerhalb von 4 Wochen vor Besuch 1.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1.
  • Vorgeschichte einer Lungen- oder Lebertransplantation oder Aufnahme in die Organtransplantation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit schwerer Erkrankung
Patienten, die berechtigt sind, sich über das erweiterte Zugangsprogramm für die Dreifachkombinationstherapie von Vertex anzumelden.
Arzneimittel: Dreifache Kombinationstherapie
Die Dreifachkombination besteht aus den Medikamenten Ivacaftor, Tezacaftor und dem Modulator der nächsten Generation von Vertex.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lungenfunktion
Zeitfenster: Für ein Jahr nach Beginn der Therapie.
FEV1-Werte.
Für ein Jahr nach Beginn der Therapie.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CFQ-R-Score
Zeitfenster: Für ein Jahr nach Beginn der Dreifachkombinationstherapie.
Der überarbeitete Fragebogen zur Mukoviszidose enthält Abschnitte zur Messung der Lungengesundheit und der Magen-Darm-Gesundheit.
Für ein Jahr nach Beginn der Dreifachkombinationstherapie.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Jewish Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Derek Low, MD, National Jewish Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HS-3235

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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