Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki kliniczne potrójnej terapii skojarzonej w ciężkiej chorobie mukowiscydozy.

9 marca 2021 zaktualizowane przez: National Jewish Health

Badanie obserwacyjne wpływu na wyniki kliniczne programu rozszerzonego dostępu potrójnej terapii skojarzonej wierzchołków.

Jest to obserwacyjne badanie osób z ciężkim mukowiscydozą, które kwalifikują się do potrójnej terapii skojarzonej firmy Vertex dzięki rozszerzonemu dostępowi. Zdrowie płuc, zdrowie jelit i ogólny stan zdrowia poszczególnych osób będą monitorowane przez rok, aby zobaczyć, jak skuteczna jest potrójna terapia skojarzona u osób z ciężką chorobą mukowiscydozy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z National Jewish Health z mukowiscydozą, którzy kwalifikują się do zapisania się do programu rozszerzonego dostępu Vertex do potrójnej terapii skojarzonej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
  • Możliwość powtarzalnego wykonywania spirometrii (zgodnie z kryteriami ATS)
  • Decyzja lekarza o leczeniu za pomocą TCT w ramach programu EAP
  • Umiejętność zrozumienia i podpisania pisemnej świadomej zgody lub zgody oraz przestrzegania wymagań badania

Kryteria wyłączenia:

  • Historia nadwrażliwości na VX 445, VX 659, tezakaftor i (lub) iwakaftor
  • Wszelkie ostre objawy ze strony dolnych dróg oddechowych leczone antybiotykami doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi lub ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu 2 tygodni przed Wizytą 1.
  • Poważna lub traumatyczna operacja w ciągu 12 tygodni przed Wizytą 1.
  • Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, Pulmozyme®, hipertoniczny roztwór soli, azytromycyna, TOBI®, Cayston®) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 1.
  • Korzystanie z agenta badawczego w ciągu 28 dni przed Wizytą 1.
  • Historia przeszczepu płuc lub wątroby lub wpis do przeszczepu narządu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z ciężką chorobą
Pacjenci kwalifikujący się do udziału w potrójnej terapii skojarzonej firmy Vertex w ramach programu rozszerzonego dostępu.
Lek: Potrójna terapia skojarzona
Potrójna kombinacja leków iwakaftoru, tezakaftoru i modulatora nowej generacji firmy Vertex jest zagrożona.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
czynność płuc
Ramy czasowe: Przez rok od rozpoczęcia terapii.
Wartości FEV1.
Przez rok od rozpoczęcia terapii.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik CFQ-R
Ramy czasowe: Przez rok od rozpoczęcia potrójnej terapii skojarzonej.
kwestionariusz mukowiscydozy - poprawiony zawiera sekcje do pomiaru zdrowia płuc i zdrowia przewodu pokarmowego.
Przez rok od rozpoczęcia potrójnej terapii skojarzonej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Jewish Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Derek Low, MD, National Jewish Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HS-3235

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Potrójna terapia skojarzona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj