Cellules T régulatrices dans la SLA (Tregs in ALS)

Critère d'intégration:

• SLA répondant aux critères d'El Escorial pour une SLA possible, probable, probable soutenue par un laboratoire ou certaine.
• Au moins 18 ans.
• Fourni un consentement éclairé et autorisé l'utilisation des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des patients.
• Capable de se conformer à toutes les procédures d'étude, y compris la procédure d'administration du médicament à l'étude, de l'avis de l'investigateur.
• Sous régime stable de riluzole pendant au moins 30 jours au moment du dépistage. S'il n'est pas sous riluzole au moment de l'entrée dans l'étude, disposé à s'abstenir d'initier l'agent pendant la durée de l'essai.
• Patients sous édaravone souhaitant s'abstenir de prendre de l'édaravone le jour même où ils recevront la perfusion de Tregs pendant la durée de l'essai. S'il n'est pas sous édaravone au moment de l'entrée dans l'étude, disposé à s'abstenir d'initier l'agent pendant la durée de l'essai.
• Documentation dans le dossier médical d'une baisse du score total ALSFRS-R d'au moins deux points dans les 90 jours précédant le dépistage ou d'au moins quatre points au cours des 180 jours précédant le dépistage.
• Capacité vitale forcée (CVF) ≥ 65 % de la capacité prévue pour l'âge, la taille et le sexe au moment du dépistage.
• Patient capable et désireux de subir une leucaphérèse.

Critère d'exclusion:

• Présence de l'une des conditions cliniques suivantes qui interféreraient avec le déroulement sûr de l'étude, tel que déterminé par l'investigateur :

  • Maladie instable neurologique, cardiovasculaire, cérébrovasculaire, pulmonaire, rénale, hépatique, endocrinienne ou hématologique ; malignité active ou maladie infectieuse ; ou autre maladie médicale.
  • Maladie psychiatrique instable définie comme psychose (hallucinations ou idées délirantes), dépression majeure instable ou toxicomanie dans les 180 jours précédant le dépistage.
  • Asthme persistant, antécédents de réactions systémiques aiguës impliquant des mécanismes dépendants de l'immunoglobuline E (IgE), antécédents d'œdème de Quincke ou antécédents de réactions anaphylactiques à tout médicament.
• Alanine aminotransférase sérique (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
• Créatinine sérique supérieure à 1,8 mg/dL ou clairance de la créatinine inférieure à 40 mL/min au moment du dépistage.
• Antécédents ou résultat de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite C ou le virus de l'hépatite B (c'est-à-dire positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B et l'anticorps de base de l'hépatite B) lors du dépistage.
• Trachéotomie.
• Si femme, allaitante, connue pour être enceinte, prévoyant de devenir enceinte pendant l'étude, ou refusant d'utiliser une contraception efficace pendant la durée de l'essai et pendant 90 jours après le traitement.
• S'il s'agit d'un homme en capacité de procréer, refusant d'utiliser une contraception efficace pendant la durée de l'essai et pendant 90 jours après le traitement.
• Inscription à toute autre étude interventionnelle.
• Traitement avec un autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans les 30 jours ou 5 demi-vies suivant le dépistage, selon la plus longue des deux. La participation du patient à une étude clinique observationnelle/non interventionnelle doit être discutée avec le Moniteur Médical.
• Traitements antérieurs par thérapie génique ou cellulaire pour la SLA.