T-regulatoriske celler i ALS (Tregs in ALS)

Inklusjonskriterier:

• ALS oppfyller El Escorial-kriteriene for mulig, sannsynlig, lab-støttet sannsynlig eller sikker ALS.
• Minst 18 år gammel.
• Forutsatt informert samtykke og autorisert bruk av beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale pasientvernforskrifter.
• I stand til å overholde alle studieprosedyrer, inkludert studiemedikamentleveringsprosedyren, etter etterforskerens mening.
• På et stabilt regime med riluzol i minst 30 dager på tidspunktet for screening. Hvis ikke på riluzol på tidspunktet for studiestart, villig til å avstå fra initiering av agenten så lenge forsøket varer.
• Pasienter på edaravone som er villige til å avstå fra å ta edaravone samme dag som de vil motta Tregs-infusjonen i løpet av forsøket. Hvis ikke på edaravone på tidspunktet for studiestart, villig til å avstå fra initiering av agenten i løpet av prøveperioden.
• Medisinsk dokumentasjon på en nedgang i ALSFRS-R totalscore på minst to poeng i løpet av de 90 dagene før screening eller minst fire poeng i løpet av de 180 dagene før screening.
• Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥65 % av antatt kapasitet for alder, høyde og kjønn ved screening.
• Pasient i stand og villig til å gjennomgå leukaferese.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse av noen av følgende kliniske tilstander som vil forstyrre sikker gjennomføring av studien, som bestemt av etterforskeren:

  • Ustabil nevrologisk, kardiovaskulær, cerebrovaskulær, pulmonal, nyre-, lever-, endokrin eller hematologisk sykdom; aktiv malignitet eller infeksjonssykdom; eller annen medisinsk sykdom.
  • Ustabil psykiatrisk sykdom definert som psykose (hallusinasjoner eller vrangforestillinger), ustabil alvorlig depresjon eller rusmisbruk innen 180 dager før screening.
  • Vedvarende astma, tidligere akutte systemiske reaksjoner som involverer immunglobulin E (IgE)-avhengige mekanismer, historie med angioødem eller anamnes med anafylaktiske reaksjoner på medisiner.
• Serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større enn 3 ganger øvre normalgrense (ULN) ved screening.
• Serumkreatinin større enn 1,8 mg/dL eller kreatininclearance mindre enn 40 ml/min ved screening.
• Anamnese med eller positivt testresultat for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus eller hepatitt B-virus (dvs. positivt for både hepatitt B-overflateantigen og hepatitt B-kjerneantistoff) ved screening.
• Trakeostomi.
• Hvis kvinne, ammer, kjent for å være gravid, planlegger å bli gravid under studien, eller uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 90 dager etter behandling.
• Hvis mann med reproduksjonsevne, uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 90 dager etter behandling.
• Påmelding til enhver annen intervensjonsstudie.
• Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 30 dager eller 5 halveringstider etter screening, avhengig av hva som er lengst. Pasientdeltakelse i en observasjons-/ikke-intervensjonell klinisk studie skal diskuteres med Medical Monitor.
• Tidligere gen- eller celleterapibehandlinger for ALS.