T-regulační buňky v ALS (Tregs in ALS)

Kritéria pro zařazení:

• ALS splňující kritéria El Escorial pro možnou, pravděpodobnou, pravděpodobnou nebo definitivní ALS podporovanou laboratoří.
• Minimálně 18 let.
• Poskytnutý informovaný souhlas a oprávněné použití chráněných zdravotních informací (PHI) v souladu s národními a místními předpisy na ochranu soukromí pacientů.
• Podle názoru zkoušejícího je schopen dodržet všechny postupy studie, včetně postupu podávání studovaného léku.
• Na stabilním režimu riluzolu po dobu nejméně 30 dnů v době screeningu. Pokud v době vstupu do studie neužíval riluzol, ochotni zdržet se zahájení léčby po dobu trvání studie.
• Pacienti užívající edaravon, kteří jsou ochotni upustit od užívání edaravonu ve stejný den, kdy budou dostávat infuzi Tregs po dobu trvání studie. Pokud v době vstupu do studie neužíval edaravon, ochotni zdržet se zahájení léčby po dobu trvání studie.
• Dokumentace lékařského záznamu o poklesu celkového skóre ALSFRS-R alespoň o dva body během 90 dnů před screeningem nebo alespoň o čtyři body během 180 dnů před screeningem.
• Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 65 % předpokládané kapacity pro věk, výšku a pohlaví při screeningu.
• Pacient schopný a ochotný podstoupit leukaferézu.

Kritéria vyloučení:

• Přítomnost některého z následujících klinických stavů, které by narušovaly bezpečné provedení studie, jak určil zkoušející:

  • Nestabilní neurologické, kardiovaskulární, cerebrovaskulární, plicní, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo hematologické onemocnění; aktivní malignita nebo infekční onemocnění; nebo jiné zdravotní onemocnění.
  • Nestabilní psychiatrické onemocnění definované jako psychóza (halucinace nebo bludy), nestabilní velká deprese nebo zneužívání návykových látek během 180 dnů před screeningem.
  • Perzistující astma, předchozí anamnéza akutních systémových reakcí zahrnujících mechanismy závislé na imunoglobulinu E (IgE), anamnéza angioedému nebo anamnéza anafylaktických reakcí na jakýkoli lék.
• Sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) vyšší než trojnásobek horní hranice normy (ULN) při screeningu.
• Sérový kreatinin vyšší než 1,8 mg/dl nebo clearance kreatininu nižší než 40 ml/min při screeningu.
• Anamnéza nebo pozitivní výsledek testu na virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy C nebo virus hepatitidy B (tj. pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B i jádrovou protilátku hepatitidy B) při screeningu.
• Tracheostomie.
• Pokud žena, kojící žena, o které je známo, že je těhotná, plánuje otěhotnět během studie nebo není ochotna používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po léčbě.
• Pokud je muž s reprodukční schopností, neochotný používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie a 90 dnů po léčbě.
• Zápis do jakékoli jiné intervenční studie.
• Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 30 dnů nebo 5 poločasů screeningu, podle toho, co je delší. Účast pacienta v observační/neintervenční klinické studii je třeba projednat s lékařským monitorem.
• Předchozí léčba ALS genovou nebo buněčnou terapií.