T-regulatoriska celler i ALS (Tregs in ALS)

Inklusionskriterier:

• ALS som uppfyller El Escorial-kriterierna för möjlig, sannolik, labbstödd sannolik eller definitiv ALS.
• Minst 18 år gammal.
• Förutsatt informerat samtycke och auktoriserad användning av skyddad hälsoinformation (PHI) i enlighet med nationella och lokala regler för patientintegritet.
• Kapabel att följa alla studieprocedurer, inklusive studieläkemedelstillförselproceduren, enligt utredarens uppfattning.
• På en stabil regim med riluzol i minst 30 dagar vid tidpunkten för screening. Om inte på riluzol vid tidpunkten för studiestart, villig att avstå från att påbörja medlet under hela försöket.
• Patienter på edaravon som är villiga att avstå från att ta edaravon samma dag som de kommer att få Tregs-infusionen under hela prövningen. Om inte på edaravone vid tidpunkten för studieinträde, villig att avstå från initiering av agenten under hela försöket.
• Journaldokumentation om en minskning av ALSFRS-R totalpoäng på minst två poäng under de 90 dagarna före screening eller minst fyra poäng under de 180 dagarna före screening.
• Forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥65 % av förväntad kapacitet för ålder, längd och kön vid screening.
• Patienten kan och vill genomgå leukaferes.

Exklusions kriterier:

• Förekomst av något av följande kliniska tillstånd som skulle störa det säkra genomförandet av studien, som fastställts av utredaren:

  • Instabil neurologisk, kardiovaskulär, cerebrovaskulär, pulmonell, njur-, lever-, endokrin eller hematologisk sjukdom; aktiv malignitet eller infektionssjukdom; eller annan medicinsk sjukdom.
  • Instabil psykiatrisk sjukdom definierad som psykos (hallucinationer eller vanföreställningar), instabil allvarlig depression eller missbruk inom 180 dagar före screening.
  • Ihållande astma, tidigare anamnes på akuta systemreaktioner som involverar immunglobulin E (IgE)-beroende mekanismer, historia av angioödem eller anamnes på anafylaktiska reaktioner på något läkemedel.
• Serumalaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) högre än 3 gånger den övre normalgränsen (ULN) vid screening.
• Serumkreatinin högre än 1,8 mg/dL eller kreatininclearance mindre än 40 ml/min vid screening.
• Historik eller positivt testresultat för humant immunbristvirus (HIV), hepatit C-virus eller hepatit B-virus (dvs positivt för både hepatit B-ytantigen och hepatit B-kärnantikropp) vid screening.
• Trakeostomi.
• Om kvinnan, ammar, känd för att vara gravid, planerar att bli gravid under studien eller ovillig att använda effektiva preventivmedel under hela försöket och i 90 dagar efter behandling.
• Om en man med reproduktionsförmåga, ovillig att använda effektiv preventivmedel under hela försöket och i 90 dagar efter behandling.
• Inskrivning i någon annan interventionsstudie.
• Behandling med annat prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 30 dagar eller 5 halveringstider efter screening, beroende på vilket som är längst. Patientdeltagande i en observationell/icke-interventionell klinisk studie ska diskuteras med Medical Monitor.
• Tidigare gen- eller cellterapibehandlingar för ALS.