T-regulatorische Zellen bei ALS (Tregs in ALS)

Einschlusskriterien:

• ALS, das die El Escorial-Kriterien für mögliche, wahrscheinliche, laborgestützte wahrscheinliche oder eindeutige ALS erfüllt.
• Mindestens 18 Jahre alt.
• Bereitgestellte Einverständniserklärung und autorisierte Verwendung von geschützten Gesundheitsinformationen (PHI) in Übereinstimmung mit den nationalen und lokalen Datenschutzbestimmungen für Patienten.
• Nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten, einschließlich des Verfahrens zur Verabreichung des Studienmedikaments.
• Auf einem stabilen Riluzol-Regime für mindestens 30 Tage zum Zeitpunkt des Screenings. Wenn zum Zeitpunkt des Studieneintritts kein Riluzol eingenommen wird, bereit, für die Dauer der Studie von der Einleitung des Wirkstoffs abzusehen.
• Patienten unter Edaravone, die bereit sind, am selben Tag, an dem sie Edaravone einnehmen, auf die Einnahme von Edaravone zu verzichten, erhalten die Tregs-Infusion für die Dauer der Studie. Wenn zum Zeitpunkt des Studieneintritts kein Edaravon eingenommen wird, bereit, für die Dauer der Studie von der Einleitung des Wirkstoffs abzusehen.
• Krankenaktendokumentation eines Rückgangs des ALSFRS-R-Gesamtscores um mindestens zwei Punkte in den 90 Tagen vor dem Screening oder mindestens vier Punkte in den 180 Tagen vor dem Screening.
• Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥65 % der prognostizierten Kapazität für Alter, Größe und Geschlecht beim Screening.
• Patient, der in der Lage und bereit ist, sich einer Leukapherese zu unterziehen.

Ausschlusskriterien:

• Vorhandensein einer der folgenden klinischen Bedingungen, die die sichere Durchführung der Studie beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt festgestellt:

  • Instabile neurologische, kardiovaskuläre, zerebrovaskuläre, pulmonale, renale, hepatische, endokrine oder hämatologische Erkrankung; aktive Malignität oder Infektionskrankheit; oder andere medizinische Erkrankungen.
  • Instabile psychiatrische Erkrankung, definiert als Psychose (Halluzinationen oder Wahnvorstellungen), instabile schwere Depression oder Drogenmissbrauch innerhalb von 180 Tagen vor dem Screening.
  • Persistierendes Asthma, akute systemische Reaktionen in der Vorgeschichte mit Immunglobulin E (IgE)-abhängigen Mechanismen, Angioödem in der Vorgeschichte oder anaphylaktische Reaktionen auf Medikamente in der Vorgeschichte.
• Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) größer als das 3-fache der oberen Normgrenze (ULN) beim Screening.
• Serum-Kreatinin größer als 1,8 mg/dl oder Kreatinin-Clearance kleiner als 40 ml/min beim Screening.
• Vorgeschichte oder positives Testergebnis für das humane Immundefizienzvirus (HIV), das Hepatitis-C-Virus oder das Hepatitis-B-Virus (d. h. positiv sowohl für das Hepatitis-B-Oberflächenantigen als auch für den Hepatitis-B-Core-Antikörper) beim Screening.
• Tracheotomie.
• Wenn Sie weiblich sind, stillen, bekanntermaßen schwanger sind, planen, während der Studie schwanger zu werden, oder nicht bereit sind, für die Dauer der Studie und für 90 Tage nach der Behandlung eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
• Bei gebärfähigem Mann, der nicht bereit ist, für die Dauer der Studie und für 90 Tage nach der Behandlung eine wirksame Verhütung anzuwenden.
• Einschreibung in eine andere interventionelle Studie.
• Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Die Teilnahme des Patienten an einer beobachtenden/nicht-interventionellen klinischen Studie ist mit dem Medical Monitor zu besprechen.
• Vorherige Gen- oder Zelltherapiebehandlungen für ALS.