Cellule T regolatorie nella SLA (Tregs in ALS)

Criterio di inclusione:

• SLA che soddisfa i criteri El Escorial per SLA possibile, probabile, probabile supportata dal laboratorio o definita.
• Almeno 18 anni.
• Fornito consenso informato e uso autorizzato di informazioni sanitarie protette (PHI) in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy dei pazienti.
• In grado di rispettare tutte le procedure dello studio, inclusa la procedura di somministrazione del farmaco oggetto dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore.
• In regime stabile di riluzolo per almeno 30 giorni al momento dello screening. Se non su riluzolo al momento dell'ingresso nello studio, disposto ad astenersi dall'inizio dell'agente per la durata del processo.
• Pazienti trattati con edaravone disposti ad astenersi dall'assumere edaravone lo stesso giorno in cui riceveranno l'infusione di Tregs per tutta la durata della sperimentazione. Se non su edaravone al momento dell'ingresso nello studio, disposto ad astenersi dall'inizio dell'agente per la durata del processo.
• Documentazione della cartella clinica di un calo del punteggio totale ALSFRS-R di almeno due punti nei 90 giorni precedenti lo screening o di almeno quattro punti nei 180 giorni precedenti lo screening.
• Capacità vitale forzata (FVC) ≥65% della capacità prevista per età, altezza e sesso allo screening.
• Paziente in grado e disposto a sottoporsi a leucaferesi.

Criteri di esclusione:

• Presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni cliniche che interferirebbero con la conduzione sicura dello studio, come determinato dallo sperimentatore:

  • Malattia neurologica, cardiovascolare, cerebrovascolare, polmonare, renale, epatica, endocrina o ematologica instabile; malignità attiva o malattia infettiva; o altra malattia medica.
  • Malattia psichiatrica instabile definita come psicosi (allucinazioni o deliri), depressione maggiore instabile o abuso di sostanze entro 180 giorni prima dello screening.
  • Asma persistente, precedente storia di reazioni sistemiche acute che coinvolgono meccanismi dipendenti dalle immunoglobuline E (IgE), storia di angioedema o storia di reazioni anafilattiche a qualsiasi farmaco.
• Alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
• Creatinina sierica superiore a 1,8 mg/dL o clearance della creatinina inferiore a 40 ml/min allo screening.
• Anamnesi o risultato positivo del test per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), il virus dell'epatite C o il virus dell'epatite B (ovvero, positivo sia per l'antigene di superficie dell'epatite B che per l'anticorpo centrale dell'epatite B) allo screening.
• Tracheotomia.
• Se donna, allattamento al seno, gravidanza nota, pianificazione di una gravidanza durante lo studio o non disposta a utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio e per 90 giorni dopo il trattamento.
• Se maschio di capacità riproduttiva, non disposto a utilizzare una contraccezione efficace per la durata della sperimentazione e per 90 giorni dopo il trattamento.
• Iscrizione a qualsiasi altro studio interventistico.
• Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 30 giorni o 5 emivite dallo screening, a seconda di quale sia il più lungo. La partecipazione del paziente a uno studio clinico osservazionale/non interventistico deve essere discussa con il Medical Monitor.
• Precedenti trattamenti di terapia genica o cellulare per la SLA.