T-regulerende cellen bij ALS (Tregs in ALS)

Inclusiecriteria:

• ALS voldoet aan de El Escorial-criteria voor mogelijke, waarschijnlijke, laboratoriumondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS.
• Minstens 18 jaar oud.
• Geïnformeerde toestemming gegeven en geautoriseerd gebruik van beschermde gezondheidsinformatie (PHI) in overeenstemming met nationale en lokale privacyregels voor patiënten.
• In staat om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures, met inbegrip van de toedieningsprocedure voor het onderzoeksgeneesmiddel, naar de mening van de onderzoeker.
• Op een stabiel regime van riluzol gedurende ten minste 30 dagen op het moment van screening. Indien niet op riluzol op het moment van aanvang van de studie, bereid om af te zien van het starten van het middel voor de duur van het onderzoek.
• Patiënten op edaravone die bereid zijn af te zien van het innemen van edaravone op dezelfde dag dat ze de Tregs-infusie zullen krijgen voor de duur van het onderzoek. Als u geen edaravone gebruikt op het moment dat u aan de studie begint, bereid bent om af te zien van het starten van het middel voor de duur van het onderzoek.
• Documentatie in het medisch dossier van een afname van de ALSFRS-R-totaalscore van ten minste twee punten in de 90 dagen voorafgaand aan de screening of ten minste vier punten in de 180 dagen voorafgaand aan de screening.
• Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥65% van de voorspelde capaciteit voor leeftijd, lengte en geslacht bij screening.
• Patiënt in staat en bereid om leukaferese te ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van een van de volgende klinische aandoeningen die de veilige uitvoering van het onderzoek zouden verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker:

  • Onstabiele neurologische, cardiovasculaire, cerebrovasculaire, pulmonale, nier-, lever-, endocriene of hematologische ziekte; actieve maligniteit of infectieziekte; of andere medische aandoening.
  • Instabiele psychiatrische ziekte gedefinieerd als psychose (hallucinaties of wanen), instabiele ernstige depressie of middelenmisbruik binnen 180 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Aanhoudend astma, voorgeschiedenis van acute systemische reacties met immunoglobuline E (IgE)-afhankelijke mechanismen, voorgeschiedenis van angio-oedeem of voorgeschiedenis van anafylactische reacties op medicatie.
• Serum alanine aminotransferase (ALT) of aspartaat aminotransferase (AST) hoger dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
• Serumcreatinine groter dan 1,8 mg/dl of creatinineklaring minder dan 40 ml/min bij screening.
• Geschiedenis van of positief testresultaat voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis C-virus of hepatitis B-virus (d.w.z. positief voor zowel hepatitis B-oppervlakteantigeen als hepatitis B-kernantilichaam) bij screening.
• Tracheostomie.
• Als vrouw, borstvoeding geeft, waarvan bekend is dat ze zwanger is, van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek, of niet bereid is om effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen na de behandeling.
• Als man met reproductieve capaciteit, niet bereid is om effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen na de behandeling.
• Inschrijving in een andere interventionele studie.
• Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch agens of apparaat binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden na screening, welke van de twee het langst is. Patiëntdeelname aan een observationele/niet-interventionele klinische studie moet worden besproken met de Medische Monitor.
• Eerdere gen- of celtherapiebehandelingen voor ALS.