T-regulatoriske celler i ALS (Tregs in ALS)

Inklusionskriterier:

• ALS, der opfylder El Escorial-kriterierne for mulig, sandsynlig, laboratorieunderstøttet sandsynlig eller sikker ALS.
• Mindst 18 år gammel.
• Forudsat informeret samtykke og autoriseret brug af beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale regler for patientbeskyttelse.
• I stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, inklusive proceduren for tilførsel af lægemiddel, efter investigators mening.
• På et stabilt regime med riluzol i mindst 30 dage på screeningstidspunktet. Hvis ikke på riluzol på tidspunktet for studiestart, villig til at afstå fra påbegyndelse af midlet under forsøgets varighed.
• Patienter på edaravone, der er villige til at afstå fra at tage edaravone samme dag, som de vil modtage Tregs-infusionen i hele forsøgets varighed. Hvis ikke på edaravone på tidspunktet for studiestart, villig til at afholde sig fra initiering af agenten under forsøgets varighed.
• Medicinsk dokumentation for et fald i ALSFRS-R totalscore på mindst to point i de 90 dage før screening eller mindst fire point i løbet af de 180 dage før screening.
• Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥65 % af forudsagt kapacitet for alder, højde og køn ved screening.
• Patient i stand til og villig til at gennemgå leukaferese.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse af en af ​​følgende kliniske tilstande, der ville forstyrre den sikre gennemførelse af undersøgelsen, som bestemt af investigator:

  • Ustabil neurologisk, kardiovaskulær, cerebrovaskulær, pulmonal, renal, hepatisk, endokrin eller hæmatologisk sygdom; aktiv malignitet eller infektionssygdom; eller anden medicinsk sygdom.
  • Ustabil psykiatrisk sygdom defineret som psykose (hallucinationer eller vrangforestillinger), ustabil svær depression eller stofmisbrug inden for 180 dage før screening.
  • Vedvarende astma, tidligere akutte systemiske reaktioner, der involverer immunglobulin E (IgE)-afhængige mekanismer, historie med angioødem eller historie med anafylaktiske reaktioner på enhver medicin.
• Serum alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) større end 3 gange den øvre grænse for normal (ULN) ved screening.
• Serumkreatinin større end 1,8 mg/dL eller kreatininclearance mindre end 40 ml/min ved screening.
• Anamnese med eller positivt testresultat for humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C-virus eller hepatitis B-virus (dvs. positivt for både hepatitis B-overfladeantigen og hepatitis B-kerneantistof) ved screening.
• Trakeostomi.
• Hvis kvinden, ammer, som vides at være gravid, planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller uvillig til at bruge effektiv prævention i hele forsøgets varighed og i 90 dage efter behandlingen.
• Hvis en mand med reproduktionsevne er uvillig til at bruge effektiv prævention i hele forsøgets varighed og i 90 dage efter behandlingen.
• Tilmelding til enhver anden interventionsundersøgelse.
• Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider efter screening, alt efter hvad der er længst. Patientdeltagelse i en observationel/ikke-interventionel klinisk undersøgelse skal drøftes med Medical Monitor.
• Tidligere gen- eller celleterapibehandlinger for ALS.