Komórki regulatorowe T w ALS (Tregs in ALS)

Kryteria przyjęcia:

• ALS spełniający kryteria El Escorial dla możliwego, prawdopodobnego, potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego lub ostatecznego ALS.
• Co najmniej 18 lat.
• Wyrażenie świadomej zgody i autoryzowane wykorzystanie chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności pacjentów.
• Zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badania, w tym procedury dostarczania badanego leku, w opinii badacza.
• Na stabilnym schemacie riluzolu przez co najmniej 30 dni w czasie badania przesiewowego. Jeśli nie przyjmuje riluzolu w momencie włączenia do badania, jest chętny do powstrzymania się od rozpoczęcia podawania leku na czas trwania badania.
• Pacjenci przyjmujący edarawon, którzy chcą powstrzymać się od przyjmowania edarawonu tego samego dnia, w którym otrzymają infuzję Tregs na czas trwania badania. Jeśli nie przyjmuje edarawonu w momencie rozpoczęcia badania, chce powstrzymać się od rozpoczęcia leczenia na czas trwania badania.
• Dokumentacja medyczna potwierdzająca spadek całkowitego wyniku ALSFRS-R o co najmniej dwa punkty w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub o co najmniej cztery punkty w ciągu 180 dni przed badaniem przesiewowym.
• Natężona pojemność życiowa (FVC) ≥65% przewidywanej pojemności dla wieku, wzrostu i płci podczas badania przesiewowego.
• Pacjent zdolny i chętny do poddania się leukaferezie.

Kryteria wyłączenia:

• Obecność któregokolwiek z poniższych stanów klinicznych, które mogłyby zakłócić bezpieczne prowadzenie badania, zgodnie z ustaleniami badacza:

  • Niestabilna choroba neurologiczna, sercowo-naczyniowa, mózgowo-naczyniowa, płucna, nerkowa, wątrobowa, endokrynologiczna lub hematologiczna; aktywny nowotwór złośliwy lub choroba zakaźna; lub inna choroba medyczna.
  • Niestabilna choroba psychiczna zdefiniowana jako psychoza (omamy lub urojenia), niestabilna duża depresja lub nadużywanie substancji w ciągu 180 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Przewlekła astma, wcześniejsze ostre reakcje ogólnoustrojowe związane z mechanizmami zależnymi od immunoglobuliny E (IgE), obrzęk naczynioruchowy w wywiadzie lub reakcje anafilaktyczne na jakikolwiek lek w wywiadzie.
• Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy ponad 3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
• Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 1,8 mg/dl lub klirens kreatyniny poniżej 40 ml/min podczas badania przesiewowego.
• Historia lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu C lub wirusa zapalenia wątroby typu B (tj. pozytywny zarówno na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B, jak i przeciwciała rdzeniowe wirusa zapalenia wątroby typu B) podczas badania przesiewowego.
• tracheostomia.
• Kobiety karmiące piersią, o których wiadomo, że są w ciąży, planują zajść w ciążę podczas badania lub nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 90 dni po zakończeniu leczenia.
• Jeśli mężczyzna jest w stanie rozrodczym, niechętny do stosowania skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 90 dni po leczeniu.
• Włączenie do jakiegokolwiek innego badania interwencyjnego.
• Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania badania przesiewowego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Udział pacjentów w obserwacyjnym/nieinterwencyjnym badaniu klinicznym należy omówić z Monitorem Medycznym.
• Wcześniejsze leczenie terapii genowej lub komórkowej ALS.