Innocuité et tolérabilité de Cilofexor chez les participants atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) et de cirrhose compensée
30 août 2022 mis à jour par: Gilead Sciences
Une étude ouverte de preuve de concept évaluant l'innocuité et la tolérabilité du cilofexor chez des sujets atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) et de cirrhose compensée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses croissantes de cilofexor chez les participants atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) et de cirrhose compensée.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
11
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Chandler, Arizona, États-Unis, 85224
- Arizona Liver Health
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California
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Pasadena, California, États-Unis, 91105
- California Liver Research Institute
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California San Francisco, Liver Clinic
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71105
- Louisiana Research Center, LLC
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Minnesota
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Maplewood, Minnesota, États-Unis, 55117
- Minnesota Gastroenterology, PA
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New York
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Manhasset, New York, États-Unis, 11030
- Northwell Health Center for Liver Diseases and Transplantation
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- University of Virginia Medical Center
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital, Inc. d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- VCU Clinical Research Services Unit (CRSU) [Patient Site Address]
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Liver Institute Northwest
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- University of Washington at Harborview Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic CSP basé sur une cholangiographie (cholangiopancréatographie par résonance magnétique [MRCP], cholangiopancréatographie rétrograde endoscopique [CPRE] ou cholangiographie transhépatique percutanée [PTC]) ou une biopsie hépatique
- Les personnes présentent des signes de cirrhose sur la base d'une biopsie hépatique historique, d'une imagerie abdominale (IRM, TDM ou échographie) ou d'un dépistage FibroScan®, ELF™ ou FibroTest®.
La personne présente les paramètres de laboratoire suivants lors de la visite de dépistage, tels que déterminés par le laboratoire central :
- Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > 60 mL/min, tel que calculé par l'équation de Cockcroft-Gault
- ALT ≤ 5 x LSN
- Total 2 mg/dL, sauf si la personne est connue pour avoir le syndrome de Gilbert ou une anémie hémolytique
- INR ≤ 1,4, sauf en cas d'anticoagulation thérapeutique
- Numération plaquettaire ≥ 75 000/μL. Les personnes présentant des signes de varices œsophagiennes ou gastriques à haut risque de l'avis de l'investigateur sont exclues
- Anticorps anti-mitochondrial négatif
Critères d'exclusion clés :
Antécédents actuels ou antérieurs de l'un des éléments suivants
- Maladie hépatique décompensée, y compris ascite, encéphalopathie hépatique (HE) ou hémorragie variqueuse
- Transplantation hépatique
- Cholangiocarcinome ou carcinome hépatocellulaire (CHC).
- Modèle pour le score MELD (End-stage Liver Disease) > 12 au moment du dépistage, à moins qu'il ne soit dû à une autre étiologie telle qu'une anticoagulation thérapeutique
- Score de Child-Pugh (CP) > 6 au dépistage, sauf en raison d'une étiologie alternative telle que le syndrome de Gilbert ou une anticoagulation thérapeutique
Maladie intestinale inflammatoire (MII) active modérée à sévère actuelle (y compris la colite ulcéreuse, la maladie de Crohn et la colite indéterminée).
- Remarque : Les personnes atteintes de MICI qui ont actuellement un sac de stomie externe et/ou une proctocolectomie ne sont pas soumises à ce critère d'exclusion et n'ont pas besoin de se soumettre à une évaluation de la gravité des symptômes de la MII.
Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cilofexor
Les participants recevront des doses croissantes de cilofexor 30 mg, 60 mg et 100 mg.
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Comprimés administrés par voie orale une fois par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants qui ont subi des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Date de la première dose jusqu'à 12 semaines plus 30 jours
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Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) ont été définis soit comme tout EI dont la date d'apparition était égale ou postérieure à la date de début du médicament à l'étude et au plus tard 30 jours après l'arrêt définitif du médicament à l'étude, soit comme tout EI entraînant l'arrêt prématuré du médicament à l'étude.
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Date de la première dose jusqu'à 12 semaines plus 30 jours
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Pourcentage de participants qui ont subi des événements indésirables graves (EIG) apparus sous traitement
Délai: Date de la première dose jusqu'à 12 semaines plus 30 jours
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Un EIG apparu sous traitement a été défini comme un événement qui, à n'importe quelle dose, a entraîné ce qui suit : la mort ; situation mettant la vie en danger; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; une anomalie congénitale/malformation congénitale ; un événement ou une réaction médicalement important : de tels événements peuvent ne pas mettre immédiatement la vie en danger ou entraîner la mort ou l'hospitalisation, mais peuvent mettre en danger le sujet ou peuvent nécessiter une intervention pour prévenir l'un des autres résultats constituant les EIG.
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Date de la première dose jusqu'à 12 semaines plus 30 jours
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Pourcentage de participants ayant subi des anomalies de laboratoire
Délai: Date de la première dose jusqu'à 12 semaines plus 30 jours
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Les anomalies de laboratoire apparues sous traitement sont définies comme des valeurs qui augmentent d'au moins 1 niveau de toxicité par rapport au niveau de référence à tout moment après le début du traitement, jusqu'à et y compris la date de la dernière dose du médicament à l'étude plus 30 jours.
Grade 1 : doux ; Niveau 2 : modéré ; Grade 3 : sévère ; Grade 4 : danger pour la vie.
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Date de la première dose jusqu'à 12 semaines plus 30 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Gilead Study Director, Gilead Sciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
2 septembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
2 septembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 août 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2019
Première publication (Réel)
16 août 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 août 2022
Dernière vérification
1 août 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GS-US-428-5443
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .