Säkerhet och tolerabilitet för Cilofexor hos deltagare med primär skleroserande kolangit (PSC) och kompenserad cirros
30 augusti 2022 uppdaterad av: Gilead Sciences
En proof-of-concept, öppen studie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för Cilofexor hos patienter med primär skleroserande kolangit (PSC) och kompenserad cirros
Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av eskalerande doser av cilofexor hos deltagare med primär skleroserande kolangit (PSC) och kompenserad cirros.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
11
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Förenta staterna, 85224
- Arizona Liver Health
-
-
California
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
- California Liver Research Institute
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco, Liver Clinic
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71105
- Louisiana Research Center, LLC
-
-
Minnesota
-
Maplewood, Minnesota, Förenta staterna, 55117
- Minnesota Gastroenterology, PA
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
- Northwell Health Center for Liver Diseases and Transplantation
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital, Inc. d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- VCU Clinical Research Services Unit (CRSU) [Patient Site Address]
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- University of Washington at Harborview Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnos PSC baserad på kolangiogram (magnetisk resonans kolangiopankreatografi [MRCP], endoskopisk retrograd kolangiopankreatografi [ERCP], eller perkutant transhepatisk kolangiogram [PTC]) eller leverbiopsi
- Individer har tecken på cirros baserat på historisk leverbiopsi, bukavbildning (MRT, CT eller ultraljud), eller en screening av FibroScan®, ELF™ eller FibroTest®.
Individen har följande laboratorieparametrar vid screeningbesöket, som fastställts av det centrala laboratoriet:
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) > 60 ml/min, beräknad med Cockcroft-Gault-ekvationen
- ALT ≤ 5 x ULN
- Totalt 2 mg/dL, såvida inte personen är känd för att ha Gilberts syndrom eller hemolytisk anemi
- INR ≤ 1,4, såvida det inte beror på terapeutisk antikoagulering
- Trombocytantal ≥ 75 000/μL. Individer med tecken på högriskvaricer i matstrupen eller magsäcken enligt utredarens åsikt utesluts
- Negativ anti-mitokondriell antikropp
Viktiga uteslutningskriterier:
Aktuell eller tidigare historia av något av följande
- Dekompenserad leversjukdom, inklusive ascites, hepatisk encefalopati (HE) eller variceal blödning
- Levertransplantation
- Cholangiokarcinom eller hepatocellulärt karcinom (HCC).
- Modell för slutstadiet leversjukdom (MELD) poäng > 12 vid screening, såvida det inte beror på en alternativ etiologi såsom terapeutisk antikoagulering
- Child-Pugh (CP) poäng > 6 vid screening, såvida det inte beror på en alternativ etiologi såsom Gilberts syndrom eller terapeutisk antikoagulering
Aktuell måttlig till svår aktiv inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) (inklusive ulcerös kolit, Crohns sjukdom och obestämd kolit).
- Obs: Individer med IBD som för närvarande har en extern stomipåse och/eller proktokolektomi omfattas inte av detta uteslutningskriterium och behöver inte genomgå IBD-symtombedömning.
Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Cilofexor
Deltagarna kommer att få eskalerande doser av cilofexor 30 mg, 60 mg och 100 mg.
|
Tabletter administreras oralt en gång dagligen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel av deltagare som upplevde behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Första dosdatum upp till 12 veckor plus 30 dagar
|
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definierades antingen som eventuella biverkningar med ett startdatum på eller efter studieläkemedlets startdatum och senast 30 dagar efter permanent utsättande av studieläkemedlet eller eventuella biverkningar som ledde till för tidigt utsättande av studieläkemedlet.
|
Första dosdatum upp till 12 veckor plus 30 dagar
|
|
Andel av deltagare som upplevde behandling Emergent Serious Adverse Events (SAE)
Tidsram: Första dosdatum upp till 12 veckor plus 30 dagar
|
En behandlingsuppkommen SAE definierades som en händelse som vid vilken dos som helst resulterade i följande: död; livshotande situation; sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; en medfödd anomali/födelsedefekt; en medicinskt viktig händelse eller reaktion: sådana händelser kanske inte är omedelbart livshotande eller resulterar i dödsfall eller sjukhusvistelse, men kan äventyra patienten eller kan kräva ingripande för att förhindra att ett av de andra utfallen utgör SAE.
|
Första dosdatum upp till 12 veckor plus 30 dagar
|
|
Andel deltagare som upplevde laboratorieavvikelser
Tidsram: Första dosdatum upp till 12 veckor plus 30 dagar
|
Behandlingsuppkomna laboratorieavvikelser definieras som värden som ökar med minst 1 toxicitetsgrad från baslinjen vid vilken tidpunkt som helst efter baslinjen, fram till och inklusive datumet för den sista dosen av studieläkemedlet plus 30 dagar.
Grad 1: mild; Betyg 2: måttlig; Grad 3: svår; Grad 4: livshotande.
|
Första dosdatum upp till 12 veckor plus 30 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Gilead Study Director, Gilead Sciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 oktober 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
2 september 2021
Avslutad studie (Faktisk)
2 september 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
16 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2022
Senast verifierad
1 augusti 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GS-US-428-5443
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .