Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van Cilofexor bij deelnemers met primaire scleroserende cholangitis (PSC) en gecompenseerde cirrose

30 augustus 2022 bijgewerkt door: Gilead Sciences

Een proof-of-concept, open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van cilofexor bij proefpersonen met primaire scleroserende cholangitis (PSC) en gecompenseerde cirrose

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van escalerende doses cilofexor bij deelnemers met primaire scleroserende cholangitis (PSC) en gecompenseerde cirrose.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
        • Arizona Liver Health
    • California
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • California Liver Research Institute
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco, Liver Clinic
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71105
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Minnesota
      • Maplewood, Minnesota, Verenigde Staten, 55117
        • Minnesota Gastroenterology, PA
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Northwell Health Center for Liver Diseases and Transplantation
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
        • Bon Secours Richmond Community Hospital, Inc. d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Clinical Research Services Unit (CRSU) [Patient Site Address]
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Liver Institute Northwest
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington at Harborview Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Diagnose PSC op basis van cholangiogram (magnetische resonantie cholangiopancreatografie [MRCP], endoscopische retrograde cholangiopancreatografie [ERCP] of percutaan transhepatisch cholangiogram [PTC]) of leverbiopsie
  • Individuen hebben bewijs van cirrose op basis van historische leverbiopsie, beeldvorming van de buik (MRI, CT of echografie), of een screening FibroScan®, ELF™ of FibroTest®.

  • Individu heeft de volgende laboratoriumparameters bij het screeningsbezoek, zoals vastgesteld door het centrale laboratorium:

    • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) > 60 ml/min, zoals berekend met de Cockcroft-Gault-vergelijking
    • ALAT ≤ 5 x ULN
    • Totaal 2 mg/dL, tenzij bekend is dat de persoon het syndroom van Gilbert of hemolytische anemie heeft
    • INR ≤ 1,4, tenzij vanwege therapeutische antistolling
    • Aantal bloedplaatjes ≥ 75.000/μL. Personen met aanwijzingen voor risicovolle slokdarm- of maagvarices naar de mening van de onderzoeker worden uitgesloten
    • Negatief anti-mitochondriaal antilichaam

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Huidige of eerdere geschiedenis van een van de volgende

    • Gedecompenseerde leverziekte, waaronder ascites, hepatische encefalopathie (HE) of varicesbloeding
    • Lever transplantatie
    • Cholangiocarcinoom of hepatocellulair carcinoom (HCC).
  • Model voor eindstadium leverziekte (MELD) score > 12 bij screening, tenzij vanwege een alternatieve etiologie zoals therapeutische antistolling
  • Child-Pugh (CP)-score > 6 bij screening, tenzij vanwege een alternatieve etiologie zoals het syndroom van Gilbert of therapeutische antistolling

  • Huidige matige tot ernstig actieve inflammatoire darmaandoening (IBD) (waaronder colitis ulcerosa, de ziekte van Crohn en onbepaalde colitis).

    • Opmerking: personen met IBD die momenteel een uitwendige stomazak en/of proctocolectomie hebben, vallen niet onder dit uitsluitingscriterium en hoeven geen beoordeling van de ernst van de IBD-symptomen te ondergaan.

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cilofexor
Deelnemers krijgen toenemende doses cilofexor 30 mg, 60 mg en 100 mg.
Geneesmiddel: Cilofexor
Tabletten eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
  • GS-9674
  • CILO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) heeft ervaren
Tijdsspanne: Datum eerste dosis tot 12 weken plus 30 dagen
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) waren gedefinieerd als alle bijwerkingen met een aanvangsdatum op of na de startdatum van het onderzoeksgeneesmiddel en niet later dan 30 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel of alle bijwerkingen die leidden tot voortijdige stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel.
Datum eerste dosis tot 12 weken plus 30 dagen
Percentage deelnemers dat een behandeling heeft ondergaan Opkomende ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Datum eerste dosis tot 12 weken plus 30 dagen
Een tijdens de behandeling optredende SAE werd gedefinieerd als een gebeurtenis die, bij welke dosis dan ook, resulteerde in het volgende: overlijden; levensbedreigende situatie; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; een medisch belangrijke gebeurtenis of reactie: dergelijke gebeurtenissen zijn mogelijk niet onmiddellijk levensbedreigend of leiden tot de dood of ziekenhuisopname, maar kunnen de patiënt in gevaar brengen of kunnen ingrijpen vereisen om een ​​van de andere uitkomsten die SAE's vormen te voorkomen.
Datum eerste dosis tot 12 weken plus 30 dagen
Percentage deelnemers dat laboratoriumafwijkingen heeft ervaren
Tijdsspanne: Datum eerste dosis tot 12 weken plus 30 dagen
Tijdens de behandeling optredende laboratoriumafwijkingen worden gedefinieerd als waarden die ten minste 1 toxiciteitsgraad verhogen vanaf de uitgangswaarde op elk tijdstip na de uitgangswaarde, tot en met de datum van de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel plus 30 dagen. Graad 1: mild; Graad 2: matig; Graad 3: ernstig; Graad 4: levensbedreigend.
Datum eerste dosis tot 12 weken plus 30 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gilead Sciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 september 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-US-428-5443

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren