Seguridad y tolerabilidad de cilofexor en participantes con colangitis esclerosante primaria (PSC) y cirrosis compensada
30 de agosto de 2022 actualizado por: Gilead Sciences
Estudio abierto de prueba de concepto que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de cilofexor en sujetos con colangitis esclerosante primaria (CEP) y cirrosis compensada
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis crecientes de cilofexor en participantes con colangitis esclerosante primaria (CEP) y cirrosis compensada.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
- Arizona Liver Health
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California
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- California Liver Research Institute
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco, Liver Clinic
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71105
- Louisiana Research Center, LLC
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Minnesota
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Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55117
- Minnesota Gastroenterology, PA
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Northwell Health Center for Liver Diseases and Transplantation
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Medical Center
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital, Inc. d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- VCU Clinical Research Services Unit (CRSU) [Patient Site Address]
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- University of Washington at Harborview Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de CEP basado en colangiograma (colangiopancreatografía por resonancia magnética [MRCP], colangiopancreatografía retrógrada endoscópica [ERCP] o colangiograma transhepático percutáneo [PTC]) o biopsia hepática
- Las personas tienen evidencia de cirrosis basada en una biopsia hepática histórica, imágenes abdominales (MRI, CT o Ultrasonido) o un examen de detección FibroScan®, ELF™ o FibroTest®.
El individuo tiene los siguientes parámetros de laboratorio en la visita de selección, según lo determine el laboratorio central:
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) > 60 ml/min, calculada mediante la ecuación de Cockcroft-Gault
- ALT ≤ 5 x LSN
- Total de 2 mg/dL, a menos que se sepa que el individuo tiene síndrome de Gilbert o anemia hemolítica
- INR ≤ 1,4, a menos que se deba a anticoagulación terapéutica
- Recuento de plaquetas ≥ 75.000/μL. Se excluyen las personas con evidencia de várices esofágicas o gástricas de alto riesgo en opinión del investigador.
- Anticuerpo antimitocondrial negativo
Criterios clave de exclusión:
Antecedentes actuales o anteriores de cualquiera de los siguientes
- Enfermedad hepática descompensada, que incluye ascitis, encefalopatía hepática (EH) o hemorragia por várices
- Trasplante de hígado
- Colangiocarcinoma o carcinoma hepatocelular (HCC).
- Puntuación del modelo para la enfermedad hepática en etapa terminal (MELD) > 12 en la selección, a menos que se deba a una etiología alternativa, como la anticoagulación terapéutica
- Puntuación de Child-Pugh (CP) > 6 en la selección, a menos que se deba a una etiología alternativa como el síndrome de Gilbert o la anticoagulación terapéutica
Enfermedad inflamatoria intestinal (EII) activa de moderada a grave actual (incluida la colitis ulcerosa, la enfermedad de Crohn y la colitis indeterminada).
- Nota: Las personas con EII que actualmente tienen una bolsa de ostomía externa y/o una proctocolectomía no están sujetas a este criterio de exclusión y no necesitan someterse a una Evaluación de la gravedad de los síntomas de la EII.
Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cilofexor
Los participantes recibirán dosis crecientes de cilofexor de 30 mg, 60 mg y 100 mg.
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Comprimidos administrados por vía oral una vez al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis hasta 12 semanas más 30 días
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Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE, por sus siglas en inglés) se definieron como cualquier EA con una fecha de inicio en la fecha de inicio del fármaco del estudio o posterior y no más de 30 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio o cualquier EA que condujera a la interrupción prematura del fármaco del estudio.
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Fecha de la primera dosis hasta 12 semanas más 30 días
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Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos graves (SAE) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis hasta 12 semanas más 30 días
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Un SAE emergente del tratamiento se definió como un evento que, a cualquier dosis, resultó en lo siguiente: muerte; situación que amenaza la vida; hospitalización de pacientes hospitalizados o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; una anomalía congénita/defecto de nacimiento; un evento o reacción médicamente importante: tales eventos pueden no ser una amenaza inmediata para la vida o provocar la muerte u hospitalización, pero pueden poner en peligro al sujeto o pueden requerir una intervención para prevenir uno de los otros resultados que constituyen SAE.
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Fecha de la primera dosis hasta 12 semanas más 30 días
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Porcentaje de participantes que experimentaron anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Fecha de la primera dosis hasta 12 semanas más 30 días
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Las anomalías de laboratorio emergentes del tratamiento se definen como valores que aumentan al menos 1 grado de toxicidad desde el inicio en cualquier momento posterior al inicio, hasta la fecha de la última dosis del fármaco del estudio más 30 días inclusive.
Grado 1: leve; Grado 2: moderado; Grado 3: grave; Grado 4: potencialmente mortal.
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Fecha de la primera dosis hasta 12 semanas más 30 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Gilead Study Director, Gilead Sciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
2 de septiembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
2 de septiembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
16 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GS-US-428-5443
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .