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Une étude sur le lanadélumab pour prévenir les crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les enfants (SPRING)

29 avril 2022 mis à jour par: Shire

ÉTUDE DE PRINTEMPS : Une étude ouverte, multicentrique, de phase 3 pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du lanadélumab pour la prévention des crises aiguës d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les sujets pédiatriques de 2 à

Les principaux objectifs de cette étude sont d'apprendre comment le lanadelumab se déplace dans le corps d'un enfant et si les enfants ont des problèmes médicaux liés au lanadelumab. D'autres objectifs sont de savoir si le traitement prophylactique par lanadelumab réduit le nombre et la gravité des crises d'AOH chez les enfants, comment le lanadelumab affecte le corps de l'enfant et si les enfants développent des anticorps contre le lanadelumab.

Les médecins de l'étude traiteront les crises aiguës d'AOH conformément à leur pratique courante.

Les participants recevront du lanadelumab pendant 52 semaines maximum. Lorsqu'ils commenceront le traitement, les participants visiteront leur clinique chaque semaine pendant les 4 premières semaines. Ensuite, ils visiteront leur clinique toutes les 4 semaines pendant le traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude consistera en une période de traitement de 52 semaines et une période de suivi de 2 ou 4 semaines (selon le calendrier de traitement). La période de traitement de 52 semaines comprend une période de traitement A de 26 semaines (Jour 0 à Jour 182) et une période de traitement B de 26 semaines (Jour 183 à Jour 364). Les participants qui terminent la période de traitement A continueront immédiatement dans la période de traitement B.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • États-Unis
    • California
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, États-Unis, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Être un enfant (homme ou femme) âgé de 2 à moins de (<) 12 ans au moment du dépistage.

  • Diagnostic documenté d'AOH (type I ou II) basé sur les deux éléments suivants :

    1. Antécédents cliniques documentés compatibles avec l'AOH (SC ou épisodes de gonflement des muqueuses, non prurigineux, sans urticaire associé).
    2. Résultats des tests de diagnostic obtenus lors du dépistage par un laboratoire central approuvé par le sponsor qui confirment un niveau fonctionnel C1-INH < 40 % (%) du niveau normal. Les participants dont le taux d'inhibiteur fonctionnel de la C1 estérase (C1-INH) est de 40 à 50 % du taux normal peuvent être inscrits s'ils ont également un taux de complément4 (C4) inférieur à la normale. Avec l'approbation préalable du sponsor, les participants peuvent être retestés pendant la période d'observation de base si les résultats ne concordent pas avec les antécédents cliniques ou si l'investigateur pense qu'ils sont confondus par l'utilisation récente d'un inhibiteur du complément1 (C1).
  • Un taux d'attaque historique d'AOH de base d'au moins 1 attaque tous les 3 mois. Remarque : De plus, les participants qui subissent un nombre supérieur ou égal à (>=) 1,0 crises d'angio-œdème tous les trois mois au cours de la période d'observation de base de 12 semaines et qui restent éligibles selon les critères d'inclusion entreront dans la période de traitement au lanadelumab.
  • Accepter de respecter le calendrier de traitements, d'évaluations et de procédures défini par le protocole.
  • Avoir un parent (s) / tuteur légal qui est informé de la nature de l'étude et peut fournir un consentement éclairé écrit pour que l'enfant participe à l'étude avant que toute procédure spécifique à l'étude ne soit effectuée (avec le consentement de l'enfant le cas échéant).
  • Les femmes en âge de procréer doivent accepter de s'abstenir ou accepter de se conformer aux exigences contraceptives applicables de ce protocole pendant toute la durée de l'étude, du dépistage jusqu'à 70 jours après la dernière visite d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic concomitant d'une autre forme d'angio-œdème chronique et récurrent, comme l'angio-œdème acquis (AAE), l'AOH avec C1-INH normal, l'angio-œdème idiopathique ou l'angio-œdème récurrent associé à l'urticaire.
  • Dosage avec un médicament expérimental ou exposition à un dispositif expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Être enceinte ou allaiter.
  • Avoir commencé un traitement aux androgènes (p. ex., stanozolol, danazol, oxandrolone, méthyltestostérone et testostérone) dans les 2 semaines précédant le début de la période d'observation.
  • Exposition aux inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou à tout médicament contenant des œstrogènes à absorption systémique (tels que les contraceptifs oraux ou l'hormonothérapie substitutive) dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Avoir une maladie infectieuse active ou de la fièvre définie comme une température buccale supérieure à (>) 38 degrés Celsius (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), tympanique > 38,5°C (101,3°F) , axillaire > 38 °C (100,4 °F) ou rectal/noyau > 38,5 °C (101,3 °F) dans les 24 heures précédant la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement A.
  • Avoir une crise d'AOH qui n'est pas résolue avant la première dose du médicament à l'étude dans la période de traitement A.
  • Présentez l'une des anomalies suivantes des tests de la fonction hépatique : alanine aminotransférase (ALT) > 3 * limite supérieure de la normale (LSN), ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 * LSN, ou bilirubine totale > 2 * LSN (sauf si l'élévation de la bilirubine est conséquence du syndrome de Gilbert).
  • Avoir une condition (toute condition chirurgicale ou médicale) qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, peut compromettre leur sécurité ou leur conformité, empêcher la conduite réussie de l'étude ou interférer avec l'interprétation des résultats (par exemple, des maladie ou autre comorbidité majeure que l'investigateur considère comme susceptible de confondre l'interprétation des résultats de l'étude).
  • Le participant a une hypersensibilité connue au produit expérimental ou à ses composants.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lanadélumab 150 mg : Âge 2 à <6 ans
Les participants âgés de 2 à <6 ans ont reçu une injection sous-cutanée (SC) de lanadelumab à une dose de 150 milligrammes (mg) toutes les 4 semaines (q4wks) pendant une période de traitement de 52 semaines (période de traitement A de 26 semaines et période de traitement B de 26 semaines) ).
Médicament: Lanadélumab
Les participants recevront une dose de 150 mg de lanadelumab toutes les 2 ou 4 semaines, selon l'âge des participants, pendant la période de traitement de 52 semaines.
Autres noms:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Expérimental: Lanadélumab 150 mg : 6 ans à moins de 12 ans
Les participants âgés de 6 à <12 ans ont reçu une injection SC de lanadelumab à une dose de 150 mg toutes les 2 semaines (q2wks) pendant une période de traitement de 52 semaines (période de traitement A de 26 semaines et période de traitement B de 26 semaines). Les participants pouvaient passer à un schéma posologique de 150 mg toutes les 4 semaines pendant la période de traitement B, à la discrétion de l'investigateur et avec l'approbation du moniteur médical du promoteur, s'ils étaient bien contrôlés (par exemple, sans crise) pendant 26 semaines avec le traitement au lanadelumab dans cette étude. Les participants âgés de 6 à <12 ans ont reçu une injection SC de lanadelumab à une dose de 150 mg toutes les 2 semaines (q2wks) pendant une période de traitement de 52 semaines (période de traitement A de 26 semaines et période de traitement B de 26 semaines). Les participants pouvaient passer à un schéma posologique de 150 mg toutes les 4 semaines pendant la période de traitement B, à la discrétion de l'investigateur et avec l'approbation du moniteur médical du promoteur, s'ils étaient bien contrôlés (par exemple, sans crise) pendant 26 semaines avec le traitement au lanadelumab dans cette étude.
Médicament: Lanadélumab
Les participants recevront une dose de 150 mg de lanadelumab toutes les 2 ou 4 semaines, selon l'âge des participants, pendant la période de traitement de 52 semaines.
Autres noms:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables, y compris les événements indésirables graves (EIG) et les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à environ 115 semaines
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce produit expérimental ou médicament. Un EIG est toute manifestation clinique indésirable de signes, de symptômes ou de résultats (qu'ils soient ou non considérés comme liés au produit expérimental et à toute dose qui entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation, entraîne une invalidité persistante ou importante /incapacité, se traduit par une anomalie congénitale/malformation congénitale, est un événement médical important. Les événements indésirables d'intérêt particulier pour cette étude sont les réactions d'hypersensibilité et les troubles de la coagulation (événements d'hypercoagulabilité et événements hémorragiques).
Jusqu'à environ 115 semaines
Nombre de participants présentant des anomalies d'évaluation en laboratoire cliniquement significatives
Délai: Jusqu'à environ 115 semaines
Les valeurs de laboratoire (chimie, hématologie et coagulation) devaient être considérées comme cliniquement significatives à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à environ 115 semaines
Nombre de participants avec des mesures de signes vitaux cliniquement significatives
Délai: Jusqu'à environ 115 semaines
Les signes vitaux comprenaient la tension artérielle, la fréquence cardiaque, la température corporelle et la fréquence respiratoire.
Jusqu'à environ 115 semaines
Concentrations plasmatiques de lanadélumab pendant la période de traitement
Délai: Jour 0 (pré-dose), Jour 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
La concentration plasmatique de lanadelumab sur la période de traitement a été évaluée.
Jour 0 (pré-dose), Jour 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Concentration maximale observée à l'état d'équilibre (Cmax, ss) du lanadélumab dans le plasma
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Concentration moyenne sur l'intervalle de dosage à l'état d'équilibre (Cavg, ss) du lanadélumab dans le plasma
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Concentration minimale à l'état d'équilibre (Cmin,ss) du lanadélumab dans le plasma
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale observée (Cmax) [Tmax] de lanadélumab dans le plasma
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Aire sous la courbe concentration-temps sur l'intervalle de dosage à l'état d'équilibre (ASCtau, ss) du lanadelumab dans le plasma
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Demi-vie terminale (t1/2) du lanadélumab dans le plasma
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Clairance apparente (CL/F) du lanadélumab
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Volume apparent de distribution (V/F) du lanadélumab
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment avant la dose les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre normalisé d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur pendant la période de traitement globale
Délai: Du jour 0 (après le début de l'administration du médicament à l'étude) au jour 364 (semaine 52)
Le nombre normalisé d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur au cours de la période globale est exprimé en taux mensuel d'attaques d'AOH. Le taux d'attaques d'AOH confirmé par l'investigateur a été calculé pour chaque participant en tant que nombre d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur survenant au cours d'une période d'étude donnée divisé par le nombre de jours pendant lesquels le participant a contribué à la période multiplié par 28 jours. Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans >=1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Du jour 0 (après le début de l'administration du médicament à l'étude) au jour 364 (semaine 52)
Nombre normalisé de crises d'AOH confirmées par l'investigateur pour chaque période d'évaluation de l'efficacité autre que la période de traitement globale
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Le nombre normalisé de crises d'AOH confirmées par l'investigateur au cours de chaque période d'évaluation de l'efficacité autre que la période de traitement globale est exprimé en taux mensuel de crises d'AOH. Le taux d'attaques d'AOH confirmé par l'investigateur a été calculé pour chaque participant en tant que nombre d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur survenant au cours d'une période d'étude donnée divisé par le nombre de jours pendant lesquels le participant a contribué à la période multiplié par 28 jours. Une crise d'AOH est définie comme des symptômes ou des signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal (douleur abdominale, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Délai avant la première crise d'AOH confirmée par l'investigateur pour chaque période d'évaluation
Délai: Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Le délai jusqu'à la première crise d'AOH confirmée par l'investigateur (jours) pour chaque période d'évaluation de l'efficacité a été calculé à partir de la date et de l'heure de la première dose de lanadelumab pour cette période d'évaluation de l'efficacité jusqu'à la date et l'heure de la première crise d'AOH confirmée par l'investigateur après la première dose en ouvert pour cette période d'évaluation de l'efficacité. Une crise d'AOH est définie comme des symptômes ou des signes compatibles avec une crise dans >=1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal (douleur abdominale, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx). La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'analyse.
Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Nombre normalisé de crises d'AOH nécessitant un traitement aigu pour chaque période d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Le nombre normalisé de crises d'AOH confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu au cours de chaque période d'évaluation de l'efficacité est exprimé en taux mensuel de crises d'AOH. Le taux d'attaques d'AOH confirmé par l'investigateur a été calculé pour chaque participant comme le nombre d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur survenant au cours de la période d'étude donnée divisé par le nombre de jours pendant lesquels le participant a contribué à la période multiplié par 28 jours. Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Nombre normalisé d'attaques d'AOH modérées ou graves confirmées par l'investigateur pour chaque période d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Le nombre normalisé de crises d'AOH modérées ou graves confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu au cours de chaque période d'évaluation de l'efficacité est exprimé en taux mensuel de crises d'AOH. Le taux d'attaques d'AOH confirmé par l'investigateur a été calculé pour chaque participant comme le nombre d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur survenant au cours de la période d'étude donnée divisé par le nombre de jours pendant lesquels le participant a contribué à la période multiplié par 28 jours. Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Nombre normalisé de crises d'AOH à morbidité élevée confirmées par l'investigateur pour chaque période d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Le nombre normalisé de crises d'AOH à morbidité élevée confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu au cours de chaque période d'évaluation de l'efficacité est exprimé en taux mensuel de crises d'AOH. Le taux d'attaques d'AOH confirmé par l'investigateur a été calculé pour chaque participant comme le nombre d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur survenant au cours de la période d'étude donnée divisé par le nombre de jours pendant lesquels le participant a contribué à la période multiplié par 28 jours. Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Nombre de participants présentant les caractéristiques des crises d'AOH confirmées par l'investigateur pour chaque période d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Les caractéristiques des crises d'AOH confirmées par l'investigateur pour chaque période d'évaluation de l'efficacité comprenaient la durée, la gravité, le lieu de la crise et l'utilisation de médicaments de secours. Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx). Seules les catégories avec des données sont rapportées.
Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Nombre de participants sans crise d'AOH pour chaque période d'évaluation
Délai: Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Une crise d'AOH est définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Jour 0 à Jour 364, Jour 0 à Jour 182, Jour 70 à Jour 182, Jour 183 à Jour 364, Jour 70 à Jour 364
Activité de la kallicréine plasmatique (pKal)
Délai: Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
L'activité pKal a été mesurée par le niveau de kininogène de haut poids moléculaire clivé par un biomarqueur (cHMWK) pour évaluer la pharmacodynamique du lanadelumab.
Jour 0 (pré-dose), à ​​tout moment les jours 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 et 392
Nombre de participants dont le statut d'immunogénicité est positif ou négatif
Délai: Jour 0 (pré-dose), jours 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 et 392
L'immunogénicité a été mesurée sur la base de la présence ou de l'absence d'anticorps anti-médicament neutralisants ou non neutralisants (ADA) dans le plasma.
Jour 0 (pré-dose), jours 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 et 392

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 août 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2019

Première publication (Réel)

28 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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