Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Lanadelumab til forebyggelse af arvelig angioødem (HAE)-angreb hos børn (SPRING)

29. april 2022 opdateret af: Shire

FORÅRSSTUDIE: Et åbent, multicenter, fase 3-studie til evaluering af Lanadelumabs sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik til forebyggelse mod akutte angreb af arvelig angioødem (HAE) hos pædiatriske forsøgspersoner 2 til

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære, hvordan lanadelumab bevæger sig gennem et barns krop, og om børnene har nogen medicinske problemer fra lanadelumab. Andre formål er at lære, om profylaktisk behandling med lanadelumab reducerer antallet og sværhedsgraden af ​​HAE-anfald hos børn, hvordan lanadelumab påvirker barnets krop, og om børnene udvikler antistoffer mod lanadelumab.

Undersøgelsens læger vil behandle akutte HAE-anfald i henhold til deres standardpraksis.

Deltagerne vil modtage lanadelumab i op til 52 uger. Når de starter behandlingen, vil deltagerne besøge deres klinik hver uge i de første 4 uger. Derefter vil de besøge deres klinik hver 4. uge under behandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil bestå af en 52-ugers behandlingsperiode og en 2 eller 4-ugers opfølgningsperiode (afhængigt af behandlingsplanen). 52-ugers behandlingsperiode består af en 26-ugers behandlingsperiode A (dag 0 til dag 182) og en 26-ugers behandlingsperiode B (dag 183 til dag 364). Deltagere, der gennemfører behandlingsperiode A, fortsætter straks ind i behandlingsperiode B.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Forenede Stater, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Semmelweis Egyetem.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vær et barn (mand eller kvinde) 2 til under (<) 12 år på screeningstidspunktet.

  • Dokumenteret diagnose af HAE (Type I eller II) baseret på begge af følgende:

    1. Dokumenteret klinisk historie i overensstemmelse med HAE (SC eller slimhinde, ikke-pruritiske hævelsesepisoder uden ledsagende urticarial).
    2. Diagnostiske testresultater opnået under screening fra et sponsorgodkendt centrallaboratorium, der bekræfter C1-INH funktionsniveau < 40 procent (%) af det normale niveau. Deltagere med funktionel C1-esterasehæmmer (C1-INH) niveau 40-50 % af det normale niveau kan tilmeldes, hvis de også har et komplement4 (C4) niveau under normalområdet. Med forudgående sponsorgodkendelse kan deltagerne testes igen i basislinjeobservationsperioden, hvis resultaterne er uoverensstemmende med den kliniske historie eller af investigatoren menes at være forvirrede af nylig brug af komplement1 (C1)-hæmmere.
  • En historisk baseline HAE-angrebsrate på mindst 1 angreb pr. 3 måneder. Bemærk: Derudover vil deltagere, som oplever mere end eller lig med (>=)1,0 angioødemanfald pr. tre måneder i løbet af den 12-ugers baseline-observationsperiode, og som forbliver kvalificerede i henhold til inklusionskriterierne, gå ind i lanadelumab-behandlingsperioden.
  • Accepter at overholde den protokoldefinerede tidsplan for behandlinger, vurderinger og procedurer.
  • Hav en forælder/værge, der er informeret om undersøgelsens art og kan give skriftligt informeret samtykke til, at barnet kan deltage i undersøgelsen, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer (med samtykke fra barnet, når det er relevant).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at være afholdende eller acceptere at overholde de gældende præventionskrav i denne protokol gennem hele undersøgelsens varighed fra screening til 70 dage efter det sidste undersøgelsesbesøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnosticering af en anden form for kronisk, tilbagevendende angioødem, såsom erhvervet angioødem (AAE), HAE med normalt C1-INH, idiopatisk angioødem eller tilbagevendende angioødem forbundet med nældefeber.
  • Dosering med et forsøgslægemiddel eller eksponering for et forsøgsudstyr inden for 4 uger før screening.
  • Være gravid eller ammende.
  • Har påbegyndt androgenbehandling (f.eks. stanozolol, danazol, oxandrolon, methyltestosteron og testosteron) inden for 2 uger før indtræden i observationsperioden.
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption (såsom orale præventionsmidler eller hormonel erstatningsterapi) inden for 4 uger før screening.
  • Har en aktiv infektionssygdom eller feber defineret som en oral temperatur højere end (>) 38 grader celsius (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), trommehinde > 38,5°C (101,3°F) , aksillær > 38°C (100,4°F) eller rektal/kerne > 38,5°C (101,3°F) inden for 24 timer før den første dosis af undersøgelseslægemidlet i behandlingsperiode A.
  • Har et HAE-anfald, der ikke er løst før den første dosis af undersøgelseslægemidlet i behandlingsperiode A.
  • Har en af ​​følgende abnormiteter i leverfunktionstest: alanin aminotransferase (ALT) > 3* øvre normalgrænse (ULN), eller aspartat aminotransferase (AST) > 3*ULN, eller total bilirubin > 2*ULN (medmindre bilirubinforhøjelsen er et resultat af Gilberts syndrom).
  • Har en tilstand (enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand), som efter investigatorens eller sponsorens mening kan kompromittere deres sikkerhed eller overholdelse, forhindre en vellykket gennemførelse af undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne (f.eks. sygdom eller anden alvorlig komorbiditet, som investigator vurderer, kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater).
  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for forsøgsproduktet eller dets komponenter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lanadelumab 150 mg: Alder 2 til <6 år
Deltagere i alderen 2 til <6 år fik lanadelumab subkutan (SC) injektion i en dosis på 150 milligram (mg) for hver 4. uge (q4 uger) over 52 ugers behandlingsperiode (26-ugers behandlingsperiode A og 26-ugers behandlingsperiode B ).
Medicin: Lanadelumab
Deltagerne vil modtage en dosis på 150 mg lanadelumab hver 2. eller 4. uge, afhængigt af deltagernes alder, i løbet af den 52-ugers behandlingsperiode.
Andre navne:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Eksperimentel: Lanadelumab 150 mg: Alder 6 til <12 år
Deltagere i alderen 6 til <12 år modtog lanadelumab SC-injektion i en dosis på 150 mg for hver 2. uge (q2wks) over en 52-ugers behandlingsperiode (26-ugers behandlingsperiode A og 26-ugers behandlingsperiode B). Deltagerne kunne skifte til et doseringsregime på 150 mg 4 uger i behandlingsperiode B efter investigatorens skøn og sponsors medicinske monitors godkendelse, hvis de var velkontrollerede (f.eks. angrebsfri) i 26 uger med lanadelumab-behandling i denne undersøgelse. Deltagere i alderen 6 til <12 år modtog lanadelumab SC-injektion i en dosis på 150 mg for hver 2. uge (2 uger) over 52 ugers behandlingsperiode (26 ugers behandlingsperiode A og 26 ugers behandlingsperiode B). Deltagerne kunne skifte til et doseringsregime på 150 mg hver 4 uger i behandlingsperiode B efter investigatorens skøn og sponsors medicinske monitors godkendelse, hvis de var godt kontrolleret (f.eks. angrebsfri) i 26 uger med lanadelumab-behandling i denne undersøgelse.
Medicin: Lanadelumab
Deltagerne vil modtage en dosis på 150 mg lanadelumab hver 2. eller 4. uge, afhængigt af deltagernes alder, i løbet af den 52-ugers behandlingsperiode.
Andre navne:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser, herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) og uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til cirka 115 uger
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk forsøgsdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt eller lægemiddel. En SAE er enhver uønsket klinisk manifestation af tegn, symptomer eller udfald (uanset om den anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej og ved enhver dosis, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet /inhabilitet, resulterer i en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, er en vigtig medicinsk begivenhed. Bivirkninger af særlig interesse for denne undersøgelse er overfølsomhedsreaktioner og forstyrret koagulation (hyperkoagulabilitetshændelser og blødningshændelser).
Op til cirka 115 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter ved laboratorievurdering
Tidsramme: Op til cirka 115 uger
Laboratorieværdier (kemi, hæmatologi og koagulation) skulle betragtes som klinisk signifikante baseret på investigatorens skøn.
Op til cirka 115 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante målinger af vitale tegn
Tidsramme: Op til cirka 115 uger
Vitale tegn omfattede blodtryk, hjertefrekvens, kropstemperatur og åndedrætsfrekvens.
Op til cirka 115 uger
Plasmakoncentrationer af Lanadelumab i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Plasmakoncentrationen af ​​lanadelumab over behandlingsperioden blev vurderet.
Dag 0 (før-dosis), dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Maksimal observeret koncentration ved steady state (Cmax,ss) af Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Gennemsnitlig koncentration over doseringsinterval ved steady state (Cavg,ss) af Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Minimumskoncentration ved stabil tilstand (Cmin,ss) af Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Cmax) [Tmax] af Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Areal under koncentration-tidskurven over doseringsintervallet ved stabil tilstand (AUCtau,ss) af Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Terminal halveringstid (t1/2) af Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Tilsyneladende clearance (CL/F) af Lanadelumab
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Tilsyneladende distributionsvolumen (V/F) af Lanadelumab
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid før-dosis på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Normaliseret antal af investigator-bekræftede hereditært angioødem (HAE) angreb under den samlede behandlingsperiode
Tidsramme: Dag 0 (efter start af administration af studiemedicin) til og med dag 364 (uge 52)
Normaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-angreb i den samlede periode er udtrykt som en månedlig HAE-angrebsrate. Investigator-bekræftet HAE-angrebsrate blev beregnet for hver deltager som antallet af investigator-bekræftede HAE-angreb, der fandt sted i løbet af en given undersøgelsesperiode, divideret med antallet af dage, som deltageren bidrog til perioden ganget med 28 dage. Et HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald >=1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
Dag 0 (efter start af administration af studiemedicin) til og med dag 364 (uge 52)
Normaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-angreb for hver effektevalueringsperiode ud over den samlede behandlingsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 70 til dag 182, dag 183 til dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-anfald under hver effektevalueringsperiode, bortset fra den samlede behandlingsperiode, udtrykkes som en månedlig HAE-angrebsrate. Investigator-bekræftet HAE-angrebsrate blev beregnet for hver deltager som antallet af investigator-bekræftede HAE-angreb, der fandt sted i løbet af en given undersøgelsesperiode, divideret med antallet af dage, deltageren bidrog til perioden ganget med 28 dage. Et HAE-anfald defineres som symptomer eller tegn i overensstemmelse med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (mavesmerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
Dag 0 til og med dag 182, dag 70 til dag 182, dag 183 til dag 364, dag 70 til og med dag 364
Tid til det første efterforsker-bekræftede HAE-angreb for hver evalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Tid til det første investigator-bekræftede HAE-anfald (dage) for hver effektevalueringsperiode blev beregnet fra dato og tidspunkt for første dosis lanadelumab for den effektevalueringsperiode til dato og tidspunkt for første investigator-bekræftede HAE-angreb efter første åben-label dosis for denne effektevalueringsperiode. Et HAE-anfald er defineret som symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald >=1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (mavesmerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tunge, gane, drøvle eller strubehoved). Kaplan-Meier-metoden blev brugt til analyse.
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normaliseret antal HAE-anfald, der kræver akut behandling for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Det normaliserede antal af investigator-bekræftede HAE-anfald, der kræver akut behandling under hver effektevalueringsperiode, udtrykkes som en månedlig HAE-angrebsrate. Den investigator-bekræftede HAE-angrebsrate blev beregnet for hver deltager som antallet af investigator-bekræftede HAE-angreb, der fandt sted i den givne undersøgelsesperiode, divideret med antallet af dage, som deltageren bidrog til perioden ganget med 28 dage. Et HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normaliseret antal moderate eller svære investigator-bekræftede HAE-angreb for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Det normaliserede antal moderate eller svære investigator-bekræftede HAE-anfald, der kræver akut behandling under hver effektevalueringsperiode, udtrykkes som en månedlig HAE-angrebsrate. Den investigator-bekræftede HAE-angrebsrate blev beregnet for hver deltager som antallet af investigator-bekræftede HAE-angreb, der fandt sted i den givne undersøgelsesperiode, divideret med antallet af dage, som deltageren bidrog til perioden ganget med 28 dage. Et HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normaliseret antal HAE-angreb bekræftet af efterforsker med høj morbiditet for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Det normaliserede antal HAE-anfald, der er bekræftet af efterforsker med høj morbiditet, der kræver akut behandling under hver effektevalueringsperiode, udtrykkes som en månedlig HAE-angrebsrate. Den investigator-bekræftede HAE-angrebsrate blev beregnet for hver deltager som antallet af investigator-bekræftede HAE-angreb, der fandt sted i den givne undersøgelsesperiode, divideret med antallet af dage, som deltageren bidrog til perioden ganget med 28 dage. Et HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere med karakteristika for investigator-bekræftede HAE-angreb for hver effektivitetsevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Karakteristika for investigator-bekræftede HAE-angreb for hver effektevalueringsperiode inkluderede varighed, sværhedsgrad, angrebssted og brug af redningsmedicin. Et HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet). Kun kategorier med data rapporteres.
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere med HAE-angrebsfri status for hver evalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Et HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerter, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Plasma Kallikrein (pKal) Aktivitet
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), til enhver tid på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
pKal-aktivitet blev målt ved biomarkørspaltet højmolekylært kininogen (cHMWK) niveau for at vurdere farmakodynamikken af ​​lanadelumab.
Dag 0 (før-dosis), til enhver tid på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Antal deltagere med immunogenicitetsstatus som positiv eller negativ
Tidsramme: Dag 0 (før-dosis), dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 og 392
Immunogenicitet blev målt baseret på tilstedeværelsen eller fraværet af neutraliserende eller ikke-neutraliserende antilægemiddelantistof (ADA) i plasma.
Dag 0 (før-dosis), dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 og 392

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2019

Først opslået (Faktiske)

28. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Lanadelumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner