Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie lanadelumabu k prevenci hereditárního angioedému (HAE) ataků u dětí (SPRING)

29. dubna 2022 aktualizováno: Shire

JARNÍ STUDIE: Otevřená, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky lanadelumabu pro prevenci proti akutním záchvatům hereditárního angioedému (HAE) u dětských pacientů 2 až

Hlavním cílem této studie je zjistit, jak se lanadelumab pohybuje tělem dítěte a zda mají děti nějaké zdravotní problémy způsobené lanadelumabem. Dalšími cíli je zjistit, zda profylaktická léčba lanadelumabem snižuje počet a závažnost záchvatů HAE u dětí, jak lanadelumab ovlivňuje tělo dítěte a zda se u dětí vytvářejí protilátky proti lanadelumabu.

Lékaři studie budou léčit akutní záchvaty HAE podle své standardní praxe.

Účastníci budou dostávat lanadelumab po dobu až 52 týdnů. Po zahájení léčby budou účastníci navštěvovat jejich kliniku každý týden po dobu prvních 4 týdnů. Poté budou během léčby navštěvovat jejich kliniku každé 4 týdny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se bude skládat z 52týdenního léčebného období a 2 nebo 4týdenního období sledování (v závislosti na léčebném plánu). 52týdenní léčebné období zahrnuje 26týdenní léčebné období A (den 0 až den 182) a 26týdenní léčebné období B (den 183 až den 364). Účastníci, kteří dokončí léčebné období A, budou okamžitě pokračovat do léčebného období B.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Spojené státy
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Spojené státy, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Být dítětem (muž nebo žena) ve věku 2 až méně než (<) 12 let v době screeningu.

  • Dokumentovaná diagnóza HAE (typu I nebo II) na základě obou následujících:

    1. Dokumentovaná klinická anamnéza v souladu s HAE (SC nebo slizniční, nesvědivé otoky bez doprovodné kopřivky).
    2. Výsledky diagnostických testů získané během screeningu ze sponzorem schválené centrální laboratoře, které potvrzují funkční hladinu C1-INH < 40 procent (%) normální hladiny. Účastníci s hladinou funkčního inhibitoru C1 esterázy (C1-INH) 40-50 % normální hladiny mohou být zapsáni, pokud mají také hladinu komplementu4 (C4) pod normálním rozmezím. S předchozím souhlasem sponzora mohou být účastníci znovu testováni během období základního pozorování, pokud výsledky nejsou v souladu s klinickou anamnézou nebo pokud se zkoušející domnívá, že jsou zkresleny nedávným užíváním inhibitoru komplementu1 (C1).
  • Historická výchozí frekvence záchvatů HAE alespoň 1 záchvat za 3 měsíce. Poznámka: Kromě toho účastníci, kteří během 12týdenního základního období pozorování zaznamenají více než nebo rovný (>=) 1,0 záchvatu angioedému za tři měsíce a kteří zůstanou způsobilí podle kritérií pro zařazení, vstoupí do období léčby lanadelumabem.
  • Souhlaste s tím, že budete dodržovat protokolem definovaný rozvrh ošetření, hodnocení a procedur.
  • Mít rodiče/zákonného zástupce, který je informován o povaze studie a může poskytnout písemný informovaný souhlas dítěte s účastí ve studii před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii (se souhlasem dítěte, je-li to vhodné).
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s abstinencí nebo souhlasit s dodržováním příslušných antikoncepčních požadavků tohoto protokolu po dobu trvání studie od screeningu do 70 dnů po poslední studijní návštěvě.

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza jiné formy chronického, recidivujícího angioedému, jako je získaný angioedém (AAE), HAE s normálním C1-INH, idiopatický angioedém nebo recidivující angioedém spojený s kopřivkou.
  • Dávkování zkoušeného léku nebo vystavení zkoušenému zařízení během 4 týdnů před screeningem.
  • Být těhotná nebo kojit.
  • Zahájit androgenní léčbu (např. stanozolol, danazol, oxandrolon, methyltestosteron a testosteron) do 2 týdnů před vstupem do období pozorování.
  • Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce nebo hormonální substituční terapie) během 4 týdnů před screeningem.
  • Máte jakékoli aktivní infekční onemocnění nebo horečku definovanou jako orální teplota vyšší než (>) 38 stupňů Celsia (°C) (100,4 fahrenheita [°F]), bubínek > 38,5°C (101,3°F) , axilární > 38 °C (100,4 °F), nebo rektální/jádro > 38,5 °C (101,3 °F) během 24 hodin před první dávkou studovaného léku v léčebném období A.
  • Máte jakýkoli záchvat HAE, který se nevyřešil před první dávkou studovaného léku v léčebném období A.
  • Máte některou z následujících abnormalit jaterních testů: alaninaminotransferáza (ALT) > 3*horní hranice normálu (ULN) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3*ULN nebo celkový bilirubin > 2*ULN (pokud není zvýšení bilirubinu v důsledku Gilbertova syndromu).
  • Máte jakýkoli stav (jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav), který by podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele mohl ohrozit jejich bezpečnost nebo shodu, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků (např. významné již existující nemoc nebo jiná závažná komorbidita, o které se zkoušející domnívá, že může zmást interpretaci výsledků studie).
  • Účastník má známou přecitlivělost na hodnocený přípravek nebo jeho složky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lanadelumab 150 mg: Věk 2 až <6 let
Účastníci ve věku 2 až <6 let dostávali subkutánní (SC) injekci lanadelumabu v dávce 150 miligramů (mg) každé 4 týdny (q4 týdny) během 52týdenního léčebného období (26týdenní léčebné období A a 26týdenní léčebné období B ).
Lék: Lanadelumab
Účastníci dostanou dávku 150 mg lanadelumabu každé 2 nebo 4 týdny, v závislosti na věku účastníků, po dobu 52 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Experimentální: Lanadelumab 150 mg: Věk 6 až <12 let
Účastníci ve věku 6 až <12 let dostávali SC injekci lanadelumabu v dávce 150 mg každé 2 týdny (q2 týdny) během 52týdenního léčebného období (26týdenní léčebné období A a 26týdenní léčebné období B). Účastníci mohli přejít na dávkovací režim 150 mg q4týdně v léčebném období B podle uvážení zkoušejícího a souhlasu sponzora s lékařským monitorem, pokud byli dobře kontrolováni (např. bez záchvatů) po dobu 26 týdnů s léčbou lanadelumabem v této studii. Účastníci ve věku od 6 do <12 let dostávalo SC injekci lanadelumabu v dávce 150 mg každé 2 týdny (q2 týdny) během 52týdenního léčebného období (26týdenní léčebné období A a 26týdenní léčebné období B). Účastníci mohli přejít na dávkovací režim 150 mg q4týdně v léčebném období B podle uvážení zkoušejícího a souhlasu sponzora s lékařským monitorem, pokud byli v této studii dobře kontrolováni (např. bez ataku) po dobu 26 týdnů léčbou lanadelumabem.
Lék: Lanadelumab
Účastníci dostanou dávku 150 mg lanadelumabu každé 2 nebo 4 týdny, v závislosti na věku účastníků, po dobu 52 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až přibližně 115 týdnů
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s tímto hodnoceným přípravkem nebo léčivým přípravkem. SAE je jakákoli neobvyklá klinická manifestace známek, symptomů nebo výsledků (ať už se považuje za související s hodnoceným produktem či nikoli, a při jakékoli dávce, která vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu /neschopnost, má za následek vrozenou vadu/vrozenou vadu, je důležitou lékařskou událostí. Nežádoucí účinky zvláštního zájmu pro tuto studii jsou hypersenzitivní reakce a porucha koagulace (příhody hyperkoagulace a krvácivé příhody).
Až přibližně 115 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami laboratorního hodnocení
Časové okno: Až přibližně 115 týdnů
Laboratorní hodnoty (chemie, hematologie a koagulace) měly být považovány za klinicky významné na základě uvážení zkoušejícího.
Až přibližně 115 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými měřeními vitálních funkcí
Časové okno: Až přibližně 115 týdnů
Vitální funkce zahrnovaly krevní tlak, srdeční frekvenci, tělesnou teplotu a dechovou frekvenci.
Až přibližně 115 týdnů
Plazmatické koncentrace lanadelumabu během léčebného období
Časové okno: Den 0 (před podáním dávky), den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Byla hodnocena plazmatická koncentrace lanadelumabu během léčebného období.
Den 0 (před podáním dávky), den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Maximální pozorovaná koncentrace lanadelumabu v plazmě v ustáleném stavu (Cmax,ss)
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Průměrná koncentrace nad dávkovacím intervalem v ustáleném stavu (Cavg,ss) lanadelumabu v plazmě
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Minimální koncentrace lanadelumabu v plazmě v ustáleném stavu (Cmin,ss).
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Čas k dosažení maximální pozorované koncentrace (Cmax) [Tmax] lanadelumabu v plazmě
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Oblast pod křivkou koncentrace-čas nad dávkovacím intervalem v ustáleném stavu (AUCtau,ss) lanadelumabu v plazmě
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Konečný poločas (t1/2) lanadelumabu v plazmě
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Zjevná clearance (CL/F) lanadelumabu
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Zdánlivý objem distribuce (V/F) lanadelumabu
Časové okno: Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Den 0 (před dávkou), kdykoli před dávkou v den 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) během celého léčebného období
Časové okno: Den 0 (po začátku podávání studovaného léku) až den 364 (týden 52)
Normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE během celého období je vyjádřen jako měsíční četnost záchvatů HAE. Míra záchvatů HAE potvrzená zkoušejícím byla vypočtena pro každého účastníka jako počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE, ke kterým došlo během daného období studie, dělený počtem dnů, kdy účastník přispěl k období, vynásobený 28 dny. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo známky odpovídající záchvatu v >=1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Den 0 (po začátku podávání studovaného léku) až den 364 (týden 52)
Normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených útoků HAE pro každé období hodnocení účinnosti jiné než celkové období léčby
Časové okno: Den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE během každého období hodnocení účinnosti, kromě období celkového léčení, je vyjádřen jako měsíční četnost záchvatů HAE. Míra záchvatů HAE potvrzená zkoušejícím byla vypočtena pro každého účastníka jako počet záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím, ke kterým došlo během daného období studie, dělený počtem dnů, kdy účastník přispěl k období, vynásobený 28 dny. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (bolest břicha s nebo bez abdominální distenze, nevolnosti, zvracení nebo průjmu), laryngeální angioedém (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevření hrdla nebo otok jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Čas do prvního zkoušejícího potvrzeného útoku HAE pro každé období hodnocení
Časové okno: Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Doba do prvního záchvatu HAE potvrzeného zkoušejícím (dny) pro každé období hodnocení účinnosti byla vypočtena od data a času první dávky lanadelumabu pro toto období hodnocení účinnosti do data a času prvního záchvatu HAE potvrzeného zkoušejícím po první otevřené dávce pro období hodnocení účinnosti. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu v >=1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (bolest břicha s nebo bez abdominální distenze, nevolnosti, zvracení nebo průjmu), laryngeální angioedém (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevření hrdla nebo otok jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu). Pro analýzu byla použita Kaplan-Meierova metoda.
Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet záchvatů HAE vyžadujících akutní léčbu pro každé období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE vyžadujících akutní léčbu během každého období hodnocení účinnosti je vyjádřen jako měsíční četnost záchvatů HAE. Míra záchvatů HAE potvrzená zkoušejícím byla vypočtena pro každého účastníka jako počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE, ke kterým došlo během daného období studie, dělený počtem dnů, kdy účastník přispěl k období, vynásobený 28 dny. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet středních nebo těžkých útoků HAE potvrzených zkoušejícím pro každé období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet středních nebo těžkých záchvatů HAE potvrzených výzkumníkem vyžadujících akutní léčbu během každého období hodnocení účinnosti je vyjádřen jako měsíční četnost záchvatů HAE. Míra záchvatů HAE potvrzená zkoušejícím byla vypočtena pro každého účastníka jako počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE, ke kterým došlo během daného období studie, dělený počtem dnů, kdy účastník přispěl k období, vynásobený 28 dny. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet útoků HAE s vysokou morbiditou potvrzených vyšetřovatelem pro každé období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Normalizovaný počet záchvatů HAE s vysokou morbiditou potvrzených výzkumníkem vyžadujících akutní léčbu během každého období hodnocení účinnosti je vyjádřen jako měsíční četnost záchvatů HAE. Míra záchvatů HAE potvrzená zkoušejícím byla vypočtena pro každého účastníka jako počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE, ke kterým došlo během daného období studie, dělený počtem dnů, kdy účastník přispěl k období, vynásobený 28 dny. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Počet účastníků s charakteristikami zkoušejícího potvrzených útoků HAE pro každé období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Charakteristiky záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím pro každé období hodnocení účinnosti zahrnovaly trvání, závažnost, místo záchvatu a použití záchranné medikace. Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu). Hlášeny jsou pouze kategorie s údaji.
Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Počet účastníků se statusem HAE bez útoku pro každé období hodnocení
Časové okno: Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo příznaky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Den 0 až den 364, den 0 až den 182, den 70 až den 182, den 183 až den 364, den 70 až den 364
Plazmová aktivita kalikreinu (pKal).
Časové okno: Den 0 (před podáním dávky), kdykoli ve dnech 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Aktivita pKal byla měřena hladinou biomarkerem štěpeného kininogenu s vysokou molekulovou hmotností (cHMWK), aby se vyhodnotila farmakodynamika lanadelumabu.
Den 0 (před podáním dávky), kdykoli ve dnech 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 a 392
Počet účastníků se statusem imunogenity jako pozitivní nebo negativní
Časové okno: Den 0 (před podáním dávky), dny 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 a 392
Imunogenicita byla měřena na základě přítomnosti nebo nepřítomnosti neutralizující nebo neneutralizující protilátky proti léčivu (ADA) v plazmě.
Den 0 (před podáním dávky), dny 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 a 392

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

28. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lanadelumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit