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Un estudio de lanadelumab para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en niños (SPRING)

29 de abril de 2022 actualizado por: Shire

ESTUDIO DE PRIMAVERA: un estudio abierto, multicéntrico, de fase 3 para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de lanadelumab para la prevención de ataques agudos de angioedema hereditario (AEH) en sujetos pediátricos de 2 a

Los objetivos principales de este estudio son aprender cómo se mueve lanadelumab a través del cuerpo de un niño y si los niños tienen algún problema médico debido a lanadelumab. Otros objetivos son saber si el tratamiento profiláctico con lanadelumab reduce el número y la gravedad de los ataques de AEH en niños, cómo afecta lanadelumab al cuerpo del niño y si los niños desarrollan anticuerpos contra lanadelumab.

Los médicos del estudio tratarán los ataques agudos de AEH de acuerdo con su práctica estándar.

Los participantes recibirán lanadelumab hasta por 52 semanas. Cuando comiencen el tratamiento, los participantes visitarán su clínica todas las semanas durante las primeras 4 semanas. Luego, visitarán su clínica cada 4 semanas durante el tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio constará de un período de tratamiento de 52 semanas y un período de seguimiento de 2 o 4 semanas (dependiendo del programa de tratamiento). El período de tratamiento de 52 semanas comprende un período de tratamiento A de 26 semanas (Día 0 a Día 182) y un período de tratamiento B de 26 semanas (Día 183 a Día 364). Los participantes que completen el período de tratamiento A continuarán inmediatamente en el período de tratamiento B.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Estados Unidos, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1125
        • Semmelweis Egyetem.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ser un niño (hombre o mujer) de 2 a menos de (<) 12 años de edad al momento de la selección.

  • Diagnóstico documentado de AEH (Tipo I o II) basado en los dos siguientes:

    1. Historia clínica documentada compatible con AEH (episodios de hinchazón no pruriginosa o mucosa, sin urticaria acompañante).
    2. Resultados de pruebas de diagnóstico obtenidos durante la selección de un laboratorio central aprobado por el patrocinador que confirman un nivel funcional de C1-INH < 40 por ciento (%) del nivel normal. Los participantes con un nivel de inhibidor de esterasa C1 funcional (C1-INH) del 40 al 50 % del nivel normal pueden inscribirse si también tienen un nivel de complemento4 (C4) por debajo del rango normal. Con la aprobación previa del patrocinador, los participantes pueden volver a someterse a la prueba durante el período de observación inicial si los resultados no son congruentes con el historial clínico o si el investigador cree que están confusos por el uso reciente del inhibidor del complemento 1 (C1).
  • Una tasa de ataque de AEH de referencia histórica de al menos 1 ataque cada 3 meses. Nota: Además, los participantes que experimenten ataques de angioedema mayores o iguales a (>=) 1,0 por tres meses durante el período de observación inicial de 12 semanas y que sigan siendo elegibles según los criterios de inclusión ingresarán al período de tratamiento con lanadelumab.
  • Acepte adherirse al programa de tratamientos, evaluaciones y procedimientos definido por el protocolo.
  • Tener un padre o tutor legal que esté informado de la naturaleza del estudio y que pueda dar su consentimiento informado por escrito para que el niño participe en el estudio antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio (con el consentimiento del niño cuando corresponda).
  • Las mujeres en edad fértil deben aceptar abstenerse o aceptar cumplir con los requisitos anticonceptivos aplicables de este protocolo durante la duración del estudio desde la selección hasta 70 días después de la visita final del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema recurrente crónico, como angioedema adquirido (AAE), HAE con C1-INH normal, angioedema idiopático o angioedema recurrente asociado con urticaria.
  • Dosificación con un fármaco en investigación o exposición a un dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
  • Estar embarazada o amamantando.
  • Haber iniciado un tratamiento con andrógenos (p. ej., estanozolol, danazol, oxandrolona, ​​metiltestosterona y testosterona) dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del período de observación.
  • Exposición a inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistémica (como anticonceptivos orales o terapia de reemplazo hormonal) dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
  • Tiene alguna enfermedad infecciosa activa o fiebre definida como una temperatura oral superior a (>) 38 grados Celsius (°C) (100,4 Fahrenheit [°F]), timpánica > 38,5 °C (101,3 °F) , axilar > 38 °C (100,4 °F) o rectal/central > 38,5 °C (101,3 °F) dentro de las 24 horas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento A.
  • Tiene un ataque de AEH que no se resuelve antes de la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento A.
  • Tiene alguna de las siguientes anomalías en las pruebas de función hepática: alanina aminotransferasa (ALT) > 3*límite superior normal (ULN), o aspartato aminotransferasa (AST) > 3*LSN, o bilirrubina total > 2*LSN (a menos que la elevación de la bilirrubina sea resultado del síndrome de Gilbert).
  • Tiene cualquier condición (cualquier condición quirúrgica o médica) que, en opinión del investigador o patrocinador, pueda comprometer su seguridad o cumplimiento, impedir la realización exitosa del estudio o interferir con la interpretación de los resultados (p. enfermedad u otra comorbilidad importante que el investigador considere que puede confundir la interpretación de los resultados del estudio).
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida al producto en investigación o a sus componentes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lanadelumab 150 mg: Edad de 2 a <6 años
Los participantes de 2 a <6 años recibieron la inyección subcutánea (SC) de lanadelumab a una dosis de 150 miligramos (mg) cada 4 semanas (cada 4 semanas) durante el período de tratamiento de 52 semanas (período de tratamiento A de 26 semanas y período de tratamiento B de 26 semanas). ).
Droga: Lanadelumab
Los participantes recibirán una dosis de 150 mg de lanadelumab cada 2 o 4 semanas, según la edad de los participantes, durante el período de tratamiento de 52 semanas.
Otros nombres:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Experimental: Lanadelumab 150 mg: Edad de 6 a <12 años
Los participantes de 6 a <12 años recibieron la inyección SC de lanadelumab en una dosis de 150 mg cada 2 semanas (cada 2 semanas) durante el período de tratamiento de 52 semanas (período de tratamiento A de 26 semanas y período de tratamiento B de 26 semanas). Los participantes podían cambiar a un régimen de dosificación de 150 mg cada 4 semanas en el Período de tratamiento B a discreción del investigador y con la aprobación del monitor médico del patrocinador, si estaban bien controlados (p. ej., sin ataques) durante 26 semanas con el tratamiento con lanadelumab en este estudio. Participantes de 6 a <12 años recibieron la inyección SC de lanadelumab a una dosis de 150 mg cada 2 semanas (cada 2 semanas) durante el período de tratamiento de 52 semanas (período de tratamiento A de 26 semanas y período de tratamiento B de 26 semanas). Los participantes podían cambiar a un régimen de dosificación de 150 mg q4wks en el Período de tratamiento B a discreción del investigador y con la aprobación del monitor médico del patrocinador, si estaban bien controlados (p. ej., sin ataques) durante 26 semanas con el tratamiento con lanadelumab en este estudio.
Droga: Lanadelumab
Los participantes recibirán una dosis de 150 mg de lanadelumab cada 2 o 4 semanas, según la edad de los participantes, durante el período de tratamiento de 52 semanas.
Otros nombres:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos, incluidos eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 115 semanas
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este producto en investigación o medicamento. Un SAE es cualquier manifestación clínica adversa de signos, síntomas o resultados (ya sea que se considere relacionado con el producto en investigación o no y en cualquier dosis que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización, resulte en una discapacidad persistente o significativa /incapacidad, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, es un evento médico importante. Los eventos adversos de especial interés para este estudio son las reacciones de hipersensibilidad y los trastornos de la coagulación (eventos de hipercoagulabilidad y eventos hemorrágicos).
Hasta aproximadamente 115 semanas
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en la evaluación de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 115 semanas
Los valores de laboratorio (química, hematología y coagulación) debían considerarse clínicamente significativos según el criterio del investigador.
Hasta aproximadamente 115 semanas
Número de participantes con mediciones de signos vitales clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 115 semanas
Los signos vitales incluyeron presión arterial, frecuencia cardíaca, temperatura corporal y frecuencia respiratoria.
Hasta aproximadamente 115 semanas
Concentraciones plasmáticas de lanadelumab durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Día 0 (Pre-dosis), Día 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Se evaluó la concentración plasmática de lanadelumab durante el período de tratamiento.
Día 0 (Pre-dosis), Día 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Concentración máxima observada en estado estacionario (Cmax,ss) de lanadelumab en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Concentración media durante el intervalo de dosificación en estado estacionario (Cavg,ss) de lanadelumab en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Concentración Mínima en Estado Estacionario (Cmin,ss) de Lanadelumab en Plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Cmax) [Tmax] de lanadelumab en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Área bajo la curva de concentración-tiempo durante el intervalo de dosificación en estado estacionario (AUCtau,ss) de lanadelumab en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Semivida terminal (t1/2) de lanadelumab en plasma
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Depuración aparente (CL/F) de lanadelumab
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Volumen de distribución aparente (V/F) de lanadelumab
Periodo de tiempo: Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392
Día 0 (predosis), en cualquier momento predosis los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 y ​​392

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número normalizado de ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador durante el período de tratamiento general
Periodo de tiempo: Día 0 (después del inicio de la administración del fármaco del estudio) hasta el día 364 (semana 52)
El número normalizado de ataques de AEH confirmados por el investigador durante el período total se expresa como una tasa mensual de ataques de AEH. La tasa de ataques de AEH confirmada por el investigador se calculó para cada participante como el número de ataques de AEH confirmados por el investigador que ocurrieron durante el período de estudio dado dividido por el número de días que el participante contribuyó al período multiplicado por 28 días. Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en >= 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Día 0 (después del inicio de la administración del fármaco del estudio) hasta el día 364 (semana 52)
Número normalizado de ataques de AEH confirmados por el investigador para cada período de evaluación de eficacia que no sea el período de tratamiento general
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
El número normalizado de ataques de AEH confirmados por el investigador durante cada período de evaluación de la eficacia que no sea el período de tratamiento general se expresa como una tasa mensual de ataques de AEH. La tasa de ataques de AEH confirmada por el investigador se calculó para cada participante como el número de ataques de AEH confirmados por el investigador que ocurrieron durante el período de estudio dado dividido por el número de días que el participante contribuyó al período multiplicado por 28 días. Un ataque de AEH se define como síntomas o signos consistentes con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (inflamación cutánea que afecta una extremidad, cara, cuello, torso y/o región genitourinaria), angioedema abdominal (dolor abdominal, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Tiempo hasta el primer ataque de AEH confirmado por el investigador para cada período de evaluación
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
El tiempo hasta el primer ataque de AEH confirmado por el investigador (días) para cada período de evaluación de eficacia se calculó a partir de la fecha y hora de la primera dosis de lanadelumab para ese período de evaluación de eficacia hasta la fecha y hora del primer ataque de AEH confirmado por el investigador después de la primera dosis abierta para ese período de evaluación de la eficacia. Un ataque de AEH se define como síntomas o signos consistentes con un ataque en >=1 de las siguientes ubicaciones: angioedema periférico (inflamación cutánea que afecta una extremidad, cara, cuello, torso y/o región genitourinaria), angioedema abdominal (dolor abdominal, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de lengua, paladar, úvula o laringe). Se utilizó el método de Kaplan-Meier para el análisis.
Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Número normalizado de ataques de AEH que requieren tratamiento agudo para cada período de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
El número normalizado de ataques de AEH confirmados por el investigador que requieren tratamiento agudo durante cada período de evaluación de la eficacia se expresa como una tasa mensual de ataques de AEH. La tasa de ataques de AEH confirmada por el investigador se calculó para cada participante como el número de ataques de AEH confirmados por el investigador que ocurrieron durante el período de estudio dado dividido por el número de días que el participante contribuyó al período multiplicado por 28 días. Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Número normalizado de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador para cada período de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
El número normalizado de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador que requieren tratamiento agudo durante cada período de evaluación de la eficacia se expresa como una tasa mensual de ataques de AEH. La tasa de ataques de AEH confirmada por el investigador se calculó para cada participante como el número de ataques de AEH confirmados por el investigador que ocurrieron durante el período de estudio dado dividido por el número de días que el participante contribuyó al período multiplicado por 28 días. Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Número normalizado de ataques de AEH de alta morbilidad confirmados por el investigador para cada período de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
El número normalizado de ataques de AEH de alta morbilidad confirmados por el investigador que requieren tratamiento agudo durante cada período de evaluación de la eficacia se expresa como una tasa mensual de ataques de AEH. La tasa de ataques de AEH confirmada por el investigador se calculó para cada participante como el número de ataques de AEH confirmados por el investigador que ocurrieron durante el período de estudio dado dividido por el número de días que el participante contribuyó al período multiplicado por 28 días. Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Número de participantes con características de ataques de AEH confirmados por el investigador para cada período de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Las características de los ataques de AEH confirmados por el investigador para cada período de evaluación de la eficacia incluyeron la duración, la gravedad, la ubicación del ataque y el uso de medicamentos de rescate. Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe). Solo se reportan las categorías con datos.
Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Número de participantes con estado libre de ataques de AEH para cada período de evaluación
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Un ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Del día 0 al día 364, del día 0 al día 182, del día 70 al día 182, del día 183 al día 364, del día 70 al día 364
Actividad de la calicreína plasmática (pKal)
Periodo de tiempo: Día 0 (antes de la dosis), en cualquier momento los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 y ​​392
La actividad de pKal se midió mediante el nivel de cininógeno de alto peso molecular escindido por biomarcadores (cHMWK) para evaluar la farmacodinámica de lanadelumab.
Día 0 (antes de la dosis), en cualquier momento los días 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 y ​​392
Número de participantes con estado de inmunogenicidad como positivo o negativo
Periodo de tiempo: Día 0 (Pre-dosis), Días 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 y ​​392
La inmunogenicidad se midió en función de la presencia o ausencia de anticuerpos antidrogas (ADA) neutralizantes o no neutralizantes en el plasma.
Día 0 (Pre-dosis), Días 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 y ​​392

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de agosto de 2019

Finalización primaria (Actual)

30 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

30 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

28 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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