Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sul lanadelumab per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (HAE) nei bambini (SPRING)

29 aprile 2022 aggiornato da: Shire

STUDIO DI PRIMAVERA: uno studio in aperto, multicentrico, di fase 3 per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di lanadelumab per la prevenzione contro gli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE) in soggetti pediatrici da 2 a

Gli obiettivi principali di questo studio sono scoprire come lanadelumab si muove attraverso il corpo di un bambino e se i bambini hanno problemi medici da lanadelumab. Altri obiettivi sono scoprire se il trattamento profilattico con lanadelumab riduce il numero e la gravità degli attacchi di HAE nei bambini, in che modo lanadelumab influisce sul corpo del bambino e se i bambini sviluppano anticorpi contro lanadelumab.

I medici dello studio tratteranno gli attacchi acuti di HAE secondo la loro pratica standard.

I partecipanti riceveranno lanadelumab per un massimo di 52 settimane. Quando iniziano il trattamento, i partecipanti visiteranno la loro clinica ogni settimana per le prime 4 settimane. Quindi, visiteranno la loro clinica ogni 4 settimane durante il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio consisterà in un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up di 2 o 4 settimane (a seconda del programma di trattamento). Il periodo di trattamento di 52 settimane comprende un periodo di trattamento di 26 settimane A (dal giorno 0 al giorno 182) e un periodo di trattamento di 26 settimane B (dal giorno 183 al giorno 364). I partecipanti che completano il periodo di trattamento A continueranno immediatamente nel periodo di trattamento B.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stati Uniti, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1125
        • Semmelweis Egyetem.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Essere un bambino (maschio o femmina) di età compresa tra 2 e meno di (<) 12 anni al momento dello screening.

  • Diagnosi documentata di HAE (Tipo I o II) basata su entrambi i seguenti elementi:

    1. Anamnesi clinica documentata compatibile con HAE (SC o episodi di gonfiore della mucosa, non pruriginosi senza accompagnamento di orticaria).
    2. Risultati dei test diagnostici ottenuti durante lo screening da un laboratorio centrale approvato dallo sponsor che confermano il livello funzionale di C1-INH <40% (%) del livello normale. I partecipanti con livello funzionale di inibitore dell'esterasi C1 (C1-INH) pari al 40-50% del livello normale possono essere arruolati se hanno anche un livello di complemento4 (C4) inferiore al range normale. Con la previa approvazione dello sponsor, i partecipanti possono essere sottoposti a nuovo test durante il periodo di osservazione di base se i risultati sono incongruenti con la storia clinica o ritenuti dallo sperimentatore confusi dal recente uso di inibitori del complemento 1 (C1).
  • Un tasso di attacco di HAE al basale storico di almeno 1 attacco ogni 3 mesi. Nota: inoltre, i partecipanti che manifestano attacchi di angioedema maggiori o uguali a (>=) 1,0 per tre mesi durante il periodo di osservazione basale di 12 settimane e che rimangono idonei secondo i criteri di inclusione entreranno nel periodo di trattamento con lanadelumab.
  • Accettare di aderire al programma definito dal protocollo di trattamenti, valutazioni e procedure.
  • Avere uno o più genitori/tutori legali che siano informati della natura dello studio e che possano fornire il consenso informato scritto affinché il bambino partecipi allo studio prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica dello studio (con il consenso del bambino se del caso).
  • Le donne in età fertile devono accettare di essere astinenti o accettare di rispettare i requisiti contraccettivi applicabili di questo protocollo per tutta la durata dello studio dallo screening fino a 70 giorni dopo la visita di studio finale.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico ricorrente, come angioedema acquisito (AAE), HAE con C1-INH normale, angioedema idiopatico o angioedema ricorrente associato a orticaria.
  • Dosaggio con un farmaco sperimentale o esposizione a un dispositivo sperimentale entro 4 settimane prima dello screening.
  • Essere incinta o allattare.
  • - Avere iniziato un trattamento con androgeni (p. es., stanozololo, danazolo, oxandrolone, metiltestosterone e testosterone) entro 2 settimane prima dell'inizio del periodo di osservazione.
  • Esposizione a inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico (come contraccettivi orali o terapia ormonale sostitutiva) entro 4 settimane prima dello screening.
  • Avere qualsiasi malattia infettiva attiva o febbre definita come una temperatura orale superiore a (>) 38 gradi centigradi (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), timpanica > 38,5°C (101,3°F) , ascellare > 38°C (100,4°F), o rettale/core > 38,5°C (101,3°F) entro 24 ore prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento A.
  • Avere qualsiasi attacco di HAE che non si sia risolto prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio nel periodo di trattamento A.
  • Presenta una delle seguenti anomalie nei test di funzionalità epatica: alanina aminotransferasi (ALT) > 3*limite superiore della norma (ULN) o aspartato aminotransferasi (AST) > 3*ULN o bilirubina totale > 2*ULN (a meno che l'aumento della bilirubina non sia un risultato della sindrome di Gilbert).
  • Avere qualsiasi condizione (qualsiasi condizione medica o chirurgica) che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, possa comprometterne la sicurezza o la compliance, precludere il buon esito dello studio o interferire con l'interpretazione dei risultati (ad es. malattia o altra grave comorbilità che il ricercatore ritiene possa confondere l'interpretazione dei risultati dello studio).
  • - Il partecipante ha una nota ipersensibilità al prodotto sperimentale o ai suoi componenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lanadelumab 150 mg: età da 2 a <6 anni
I partecipanti di età compresa tra 2 e <6 anni hanno ricevuto l'iniezione sottocutanea (SC) di lanadelumab alla dose di 150 milligrammi (mg) ogni 4 settimane (q4wks) per un periodo di trattamento di 52 settimane (periodo di trattamento di 26 settimane A e periodo di trattamento di 26 settimane B ).
Droga: Lanadelumab
I partecipanti riceveranno una dose di 150 mg di lanadelumab ogni 2 o 4 settimane, a seconda dell'età dei partecipanti, durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
Altri nomi:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Sperimentale: Lanadelumab 150 mg: età da 6 a <12 anni
I partecipanti di età compresa tra 6 e <12 anni hanno ricevuto un'iniezione SC di lanadelumab alla dose di 150 mg ogni 2 settimane (q2wks) per un periodo di trattamento di 52 settimane (periodo di trattamento di 26 settimane A e periodo di trattamento di 26 settimane B). I partecipanti potevano passare a un regime di dosaggio di 150 mg ogni 4 settimane nel periodo di trattamento B a discrezione dello sperimentatore e con l'approvazione del monitor medico dello sponsor, se erano ben controllati (ad esempio, senza attacchi) per 26 settimane con il trattamento con lanadelumab in questo studio. <12 anni hanno ricevuto l'iniezione sottocutanea di lanadelumab alla dose di 150 mg ogni 2 settimane (ogni 2 settimane) per un periodo di trattamento di 52 settimane (periodo di trattamento A di 26 settimane e periodo di trattamento B di 26 settimane). I partecipanti potevano passare a un regime di dosaggio di 150 mg q4wks nel Periodo di trattamento B a discrezione dello sperimentatore e all'approvazione del monitor medico dello sponsor, se erano ben controllati (ad esempio, senza attacchi) per 26 settimane con il trattamento con lanadelumab in questo studio.
Droga: Lanadelumab
I partecipanti riceveranno una dose di 150 mg di lanadelumab ogni 2 o 4 settimane, a seconda dell'età dei partecipanti, durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
Altri nomi:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi inclusi eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Fino a circa 115 settimane
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo prodotto sperimentale o medicinale. Un SAE è qualsiasi manifestazione clinica sfavorevole di segni, sintomi o esiti (indipendentemente dal fatto che sia considerata correlata o meno al prodotto sperimentale e a qualsiasi dose che provochi la morte, sia pericolosa per la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero, provochi una disabilità persistente o significativa /incapacità, si traduce in un'anomalia congenita/difetto alla nascita, è un evento medico importante. Gli eventi avversi di particolare interesse per questo studio sono reazioni di ipersensibilità e coagulazione disordinata (eventi di ipercoagulabilità ed eventi di sanguinamento).
Fino a circa 115 settimane
Numero di partecipanti con anomalie di valutazione di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a circa 115 settimane
I valori di laboratorio (chimica, ematologia e coagulazione) dovevano essere considerati clinicamente significativi a discrezione dello sperimentatore.
Fino a circa 115 settimane
Numero di partecipanti con misurazioni dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a circa 115 settimane
I segni vitali includevano pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura corporea e frequenza respiratoria.
Fino a circa 115 settimane
Concentrazioni plasmatiche di lanadelumab durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), Giorno 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
È stata valutata la concentrazione plasmatica di lanadelumab durante il periodo di trattamento.
Giorno 0 (pre-dose), Giorno 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Concentrazione massima osservata allo stato stazionario (Cmax,ss) di Lanadelumab nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Concentrazione media sull'intervallo di dosaggio allo stato stazionario (Cavg,ss) di Lanadelumab nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Concentrazione minima allo stato stazionario (Cmin,ss) di Lanadelumab nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (Cmax) [Tmax] di Lanadelumab nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Area sotto la curva concentrazione-tempo nell'intervallo di dosaggio allo stato stazionario (AUCtau,ss) di lanadelumab nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Emivita terminale (t1/2) di Lanadelumab nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Clearance apparente (CL/F) di Lanadelumab
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Volume apparente di distribuzione (V/F) di Lanadelumab
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento pre-dose nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento complessivo
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (dopo l'inizio della somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 364 (settimana 52)
Il numero normalizzato di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il periodo complessivo è espresso come tasso mensile di attacchi di HAE. Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore è stato calcolato per ciascun partecipante come numero di attacchi di HAE confermato dallo sperimentatore verificatisi durante un dato periodo di studio diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco di HAE è definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in >=1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Dal giorno 0 (dopo l'inizio della somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 364 (settimana 52)
Numero normalizzato di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore per ciascun periodo di valutazione dell'efficacia diverso dal periodo di trattamento complessivo
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Il numero normalizzato di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante ciascun periodo di valutazione dell'efficacia diverso dal periodo di trattamento complessivo è espresso come tasso mensile di attacchi di HAE. Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore è stato calcolato per ciascun partecipante come numero di attacchi di HAE confermato dallo sperimentatore verificatisi durante un dato periodo di studio diviso per il numero di giorni in cui i partecipanti hanno contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco di HAE è definito come sintomi o segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (dolore addominale, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Tempo al primo attacco di HAE confermato dallo sperimentatore per ciascun periodo di valutazione
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Il tempo al primo attacco di HAE confermato dallo sperimentatore (giorni) per ogni periodo di valutazione dell'efficacia è stato calcolato dalla data e ora della prima dose di lanadelumab per quel periodo di valutazione dell'efficacia alla data e ora del primo attacco di HAE confermato dallo sperimentatore dopo la prima dose in aperto per quel periodo di valutazione dell'efficacia. Un attacco di HAE è definito come sintomi o segni coerenti con un attacco in >=1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (dolore addominale, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe). Per l'analisi è stato utilizzato il metodo Kaplan-Meier.
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Numero normalizzato di attacchi di HAE che richiedono un trattamento acuto per ciascun periodo di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Il numero normalizzato di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedono un trattamento acuto durante ciascun periodo di valutazione dell'efficacia è espresso come tasso mensile di attacchi di HAE. Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore è stato calcolato per ciascun partecipante come il numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore verificatisi durante il periodo di studio dato diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco di HAE è definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Numero normalizzato di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore per ciascun periodo di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Il numero normalizzato di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore che richiedono un trattamento acuto durante ciascun periodo di valutazione dell'efficacia è espresso come tasso mensile di attacchi di HAE. Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore è stato calcolato per ciascun partecipante come il numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore verificatisi durante il periodo di studio dato diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco di HAE è definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Numero normalizzato di attacchi di HAE ad alta morbilità confermati dallo sperimentatore per ciascun periodo di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Il numero normalizzato di attacchi di HAE ad alta morbilità confermati dallo sperimentatore che richiedono un trattamento acuto durante ciascun periodo di valutazione dell'efficacia è espresso come tasso mensile di attacchi di HAE. Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore è stato calcolato per ciascun partecipante come il numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore verificatisi durante il periodo di studio dato diviso per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo moltiplicato per 28 giorni. Un attacco di HAE è definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti con caratteristiche di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore per ciascun periodo di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Le caratteristiche degli attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore per ogni periodo di valutazione dell'efficacia includevano durata, gravità, sede dell'attacco e uso di farmaci di emergenza. Un attacco di HAE è definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe). Vengono riportate solo le categorie con dati.
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti con stato HAE privo di attacchi per ciascun periodo di valutazione
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Un attacco di HAE è definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 183 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 364
Attività della callicreina plasmatica (pKal).
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
L'attività di pKal è stata misurata dal livello di chininogeno ad alto peso molecolare (cHMWK) con biomarcatore per valutare la farmacodinamica di lanadelumab.
Giorno 0 (pre-dose), in qualsiasi momento nei giorni 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 e 392
Numero di partecipanti con stato di immunogenicità positivo o negativo
Lasso di tempo: Giorno 0 (pre-dose), Giorni 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 e 392
L'immunogenicità è stata misurata in base alla presenza o all'assenza di anticorpi antifarmaco neutralizzanti o non neutralizzanti (ADA) nel plasma.
Giorno 0 (pre-dose), Giorni 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 e 392

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

30 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lanadelumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Spain

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi