Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lanadelumabu w celu zapobiegania atakom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dzieci (SPRING)

29 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Shire

WIOSENNE BADANIE: Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę lanadelumabu w profilaktyce ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dzieci w wieku od 2 do

Głównym celem tego badania jest poznanie, w jaki sposób lanadelumab przenika do organizmu dziecka i czy dzieci mają jakiekolwiek problemy zdrowotne związane z lanadelumabem. Inne cele to sprawdzenie, czy profilaktyczne leczenie lanadelumabem zmniejsza liczbę i nasilenie napadów HAE u dzieci, jak lanadelumab wpływa na organizm dziecka i czy u dzieci rozwijają się przeciwciała przeciwko lanadelumabowi.

Lekarze prowadzący badanie będą leczyć ostre napady HAE zgodnie ze swoją standardową praktyką.

Uczestnicy będą otrzymywać lanadelumab przez okres do 52 tygodni. Po rozpoczęciu leczenia uczestnicy będą odwiedzać swoją klinikę co tydzień przez pierwsze 4 tygodnie. Następnie będą odwiedzać swoją klinikę co 4 tygodnie w trakcie leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to będzie składało się z 52-tygodniowego okresu leczenia i 2 lub 4-tygodniowego okresu obserwacji (w zależności od schematu leczenia). 52-tygodniowy okres leczenia składa się z 26-tygodniowego okresu leczenia A (od dnia 0 do dnia 182) i 26-tygodniowego okresu leczenia B (od dnia 183 do dnia 364). Uczestnicy, którzy ukończą okres leczenia A, natychmiast przejdą do okresu leczenia B.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1125
        • Semmelweis Egyetem.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Być dzieckiem (mężczyzną lub kobietą) w wieku od 2 do mniej niż (<) 12 lat w momencie badania przesiewowego.

  • Udokumentowane rozpoznanie HAE (typu I lub II) na podstawie obu poniższych kryteriów:

    1. Udokumentowana historia kliniczna zgodna z HAE (obrzęki podskórne lub błony śluzowej bez świądu bez towarzyszącej pokrzywki).
    2. Wyniki badań diagnostycznych uzyskane podczas badań przesiewowych z zatwierdzonego przez sponsora laboratorium centralnego, które potwierdzają poziom czynnościowy C1-INH < 40 procent (%) normalnego poziomu. Uczestnicy z czynnościowym inhibitorem esterazy C1 (C1-INH) na poziomie 40-50% normalnego poziomu mogą zostać włączeni, jeśli mają również poziom dopełniacza4 (C4) poniżej normalnego zakresu. Za uprzednią zgodą sponsora, uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu w początkowym okresie obserwacji, jeśli wyniki są niezgodne z historią kliniczną lub badacz uważa, że ​​zostały zakłócone przez niedawne stosowanie inhibitora dopełniacza 1 (C1).
  • Historyczna wyjściowa częstość napadów HAE wynosząca co najmniej 1 napad na 3 miesiące. Uwaga: Ponadto uczestnicy, u których napady obrzęku naczynioruchowego będą większe lub równe (>=)1,0 na trzy miesiące podczas 12-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji i którzy nadal kwalifikują się zgodnie z kryteriami włączenia, zostaną włączeni do okresu leczenia lanadelumabem.
  • Zgódź się przestrzegać ustalonego w protokole harmonogramu zabiegów, ocen i procedur.
  • Mieć rodzica/opiekuna prawnego, który jest poinformowany o charakterze badania i może wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział dziecka w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem (w stosownych przypadkach za zgodą dziecka).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na abstynencję lub zgodzić się na przestrzeganie obowiązujących wymagań dotyczących antykoncepcji zawartych w niniejszym protokole przez cały czas trwania badania od badania przesiewowego do 70 dni po ostatniej wizycie w ramach badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne rozpoznanie innej postaci przewlekłego, nawracającego obrzęku naczynioruchowego, takiej jak nabyty obrzęk naczynioruchowy (AAE), HAE z prawidłowym C1-INH, idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub nawracający obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
  • Dawkowanie badanego leku lub ekspozycja na eksperymentalne urządzenie w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Być w ciąży lub karmić piersią.
  • Rozpocząć leczenie androgenami (np. stanozololem, danazolem, oxandrolonem, metylotestosteronem i testosteronem) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu obserwacji.
  • Ekspozycja na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny wchłaniane ogólnoustrojowo (takie jak doustne środki antykoncepcyjne lub hormonalna terapia zastępcza) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Mieć jakąkolwiek aktywną chorobę zakaźną lub gorączkę zdefiniowaną jako temperatura w jamie ustnej wyższa niż (>) 38 stopni Celsjusza (°C) (100,4 Fahrenheita [°F]), błona bębenkowa > 38,5°C (101,3°F) , pod pachą > 38°C (100,4°F) lub w odbycie/głęboku > 38,5°C (101,3°F) w ciągu 24 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia A.
  • Mieć jakikolwiek atak HAE, który nie ustąpił przed pierwszą dawką badanego leku w okresie leczenia A.
  • Występują którekolwiek z następujących nieprawidłowości w wynikach badań czynności wątroby: aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) > 3*górna granica normy (GGN) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3*GGN lub bilirubina całkowita > 2*GGN (chyba że podwyższone stężenie bilirubiny jest w wyniku zespołu Gilberta).
  • Mieć jakikolwiek stan (jakikolwiek stan chorobowy lub medyczny), który w opinii badacza lub sponsora może zagrozić ich bezpieczeństwu lub zgodności, uniemożliwić pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócić interpretację wyników (np. choroba lub inna poważna choroba współistniejąca, które zdaniem badacza mogą zakłócać interpretację wyników badania).
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na badany produkt lub jego składniki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lanadelumab 150 mg: Wiek od 2 do <6 lat
Uczestnicy w wieku od 2 do <6 lat otrzymywali lanadelumab we wstrzyknięciach podskórnych (SC) w dawce 150 miligramów (mg) co 4 tygodnie (co 4 tygodnie) przez 52-tygodniowy okres leczenia (26-tygodniowy okres leczenia A i 26-tygodniowy okres leczenia B ).
Lek: Lanadelumab
Uczestnicy będą otrzymywać dawkę 150 mg lanadelumabu co 2 lub 4 tygodnie, w zależności od wieku uczestników, przez 52-tygodniowy okres leczenia.
Inne nazwy:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Eksperymentalny: Lanadelumab 150 mg: Wiek od 6 do <12 lat
Uczestnicy w wieku od 6 do <12 lat otrzymywali lanadelumab we wstrzyknięciach podskórnych w dawce 150 mg co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez 52-tygodniowy okres leczenia (26-tygodniowy okres leczenia A i 26-tygodniowy okres leczenia B). Uczestnicy mogli zmienić schemat dawkowania na 150 mg co 4 tygodnie w okresie leczenia B według uznania badacza i za zgodą monitora medycznego sponsora, jeśli w tym badaniu byli dobrze kontrolowani (np. bez napadów) przez 26 tygodni leczenia lanadelumabem. Uczestnicy w wieku od 6 do <12 lat otrzymywało lanadelumab we wstrzyknięciach podskórnych w dawce 150 mg co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez 52-tygodniowy okres leczenia (26-tygodniowy okres leczenia A i 26-tygodniowy okres leczenia B). Uczestnicy mogli przejść na schemat dawkowania 150 mg co 4 tygodnie w okresie leczenia B według uznania badacza i za zgodą monitora medycznego sponsora, jeśli w tym badaniu byli dobrze kontrolowani (np. bez napadów) przez 26 tygodni leczenia lanadelumabem.
Lek: Lanadelumab
Uczestnicy będą otrzymywać dawkę 150 mg lanadelumabu co 2 lub 4 tygodnie, w zależności od wieku uczestników, przez 52-tygodniowy okres leczenia.
Inne nazwy:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi, w tym poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do około 115 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym badanym produktem lub produktem leczniczym. SAE to każda nieprzewidziana kliniczna manifestacja objawów przedmiotowych, podmiotowych lub końcowych (niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z badanym produktem, czy nie, i w dowolnej dawce, która powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność /niesprawność, której skutkiem jest wada wrodzona/wada wrodzona, jest ważnym zdarzeniem medycznym. Zdarzeniami niepożądanymi szczególnie interesującymi w tym badaniu są reakcje nadwrażliwości i zaburzenia krzepnięcia (zdarzenia nadkrzepliwości i krwawienia).
Do około 115 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w ocenie laboratoryjnej
Ramy czasowe: Do około 115 tygodni
Wartości laboratoryjne (chemiczne, hematologiczne i koagulacyjne) uznano za istotne klinicznie na podstawie uznania badacza.
Do około 115 tygodni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi pomiarami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do około 115 tygodni
Oznaki życiowe obejmowały ciśnienie krwi, częstość akcji serca, temperaturę ciała i częstość oddechów.
Do około 115 tygodni
Stężenia lanadelumabu w osoczu w okresie leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed podaniem dawki), dzień 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Oceniano stężenie lanadelumabu w osoczu w okresie leczenia.
Dzień 0 (przed podaniem dawki), dzień 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Maksymalne obserwowane stężenie w stanie stacjonarnym (Cmax,ss) lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Średnie stężenie w okresie między kolejnymi dawkami w stanie stacjonarnym (Cavg,ss) lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Minimalne stężenie w stanie stacjonarnym (Cmin,ss) lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia (Cmax) [Tmax] lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Pole pod krzywą stężenie-czas w okresie między kolejnymi dawkami w stanie stacjonarnym (AUCtau,ss) lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Końcowy okres półtrwania (t1/2) lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Pozorny klirens (CL/F) lanadelumabu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Pozorna objętość dystrybucji (V/F) lanadelumabu
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Dzień 0 (przed dawkowaniem), w dowolnym momencie przed dawkowaniem w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana liczba potwierdzonych przez badacza napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) podczas całego okresu leczenia
Ramy czasowe: Dzień 0 (po rozpoczęciu podawania badanego leku) do dnia 364 (tydzień 52)
Znormalizowana liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE w całym okresie jest wyrażona jako miesięczna częstość ataków HAE. Współczynnik ataków HAE potwierdzonych przez badacza obliczono dla każdego uczestnika jako liczbę potwierdzonych przez badaczy ataków HAE, które wystąpiły w danym okresie badania, podzieloną przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w tym okresie, pomnożoną przez 28 dni. Napad HAE definiuje się jako objawy podmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w >=1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Dzień 0 (po rozpoczęciu podawania badanego leku) do dnia 364 (tydzień 52)
Znormalizowana liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE dla każdego okresu oceny skuteczności innego niż całkowity okres leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowana liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE podczas każdego okresu oceny skuteczności innego niż całkowity okres leczenia jest wyrażona jako miesięczna częstość napadów HAE. Częstość ataków HAE potwierdzonych przez badacza została obliczona dla każdego uczestnika jako liczba potwierdzonych przez badaczy ataków HAE występujących w danym okresie badania podzielona przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w okresie, pomnożona przez 28 dni. Napad HAE definiuje się jako objawy lub oznaki odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończyny, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (ból brzucha, lub bez rozdęcia brzucha, nudności, wymiotów lub biegunki), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Czas do pierwszego ataku HAE potwierdzonego przez badacza dla każdego okresu oceny
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Czas do pierwszego potwierdzonego przez badacza napadu HAE (dni) dla każdego okresu oceny skuteczności obliczono na podstawie daty i godziny podania pierwszej dawki lanadelumabu w tym okresie oceny skuteczności do daty i godziny pierwszego potwierdzonego przez badacza napadu HAE po pierwszej otwartej dawce dla ten okres oceny skuteczności. Napad HAE definiuje się jako objawy lub oznaki odpowiadające napadowi w >=1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry kończyny, twarzy, szyi, tułowia i (lub) układu moczowo-płciowego), obrzęk naczynioruchowy brzucha (ból brzucha z towarzyszącym lub bez rozdęcia brzucha, nudności, wymiotów lub biegunki), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani). Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera.
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowana liczba napadów HAE wymagających doraźnego leczenia w każdym okresie oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowaną liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE wymagających doraźnego leczenia w każdym okresie oceny skuteczności wyrażono jako miesięczny wskaźnik napadów HAE. Wskaźnik ataków HAE potwierdzony przez badacza został obliczony dla każdego uczestnika jako liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE występujących w danym okresie badania podzielona przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w okresie, pomnożona przez 28 dni. Napad HAE definiuje się jako objawy podmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowana liczba umiarkowanych lub ciężkich ataków HAE potwierdzonych przez badacza dla każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowaną liczbę umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE potwierdzonych przez badacza, wymagających leczenia doraźnego podczas każdego okresu oceny skuteczności, wyraża się jako miesięczny wskaźnik napadów HAE. Wskaźnik ataków HAE potwierdzony przez badacza został obliczony dla każdego uczestnika jako liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE występujących w danym okresie badania podzielona przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w okresie, pomnożona przez 28 dni. Napad HAE definiuje się jako objawy podmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowana liczba ataków HAE o wysokiej chorobowości potwierdzonych przez badacza dla każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Znormalizowaną liczbę potwierdzonych przez badaczy napadów HAE o wysokiej zachorowalności wymagających leczenia doraźnego w każdym okresie oceny skuteczności wyrażono jako miesięczny wskaźnik napadów HAE. Wskaźnik ataków HAE potwierdzony przez badacza został obliczony dla każdego uczestnika jako liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE występujących w danym okresie badania podzielona przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w okresie, pomnożona przez 28 dni. Napad HAE definiuje się jako objawy podmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników o charakterystyce ataków HAE potwierdzonych przez badacza dla każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Charakterystyka potwierdzonych przez badacza napadów HAE dla każdego okresu oceny skuteczności obejmowała czas trwania, nasilenie, lokalizację napadu i zastosowanie leków ratunkowych. Napad HAE definiuje się jako objawy podmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani). Raportowane są tylko kategorie z danymi.
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników ze statusem HAE Attack Free w każdym okresie ewaluacyjnym
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Napad HAE definiuje się jako objawy podmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 0 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 183 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 364
Aktywność kalikreiny w osoczu (pKal).
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed podaniem dawki), o dowolnej porze w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Aktywność pKal mierzono za pomocą poziomu kininogenu o dużej masie cząsteczkowej (cHMWK) rozszczepionego biomarkerem w celu oceny farmakodynamiki lanadelumabu.
Dzień 0 (przed podaniem dawki), o dowolnej porze w dniach 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 i 392
Liczba uczestników ze statusem immunogenności jako dodatnim lub ujemnym
Ramy czasowe: Dzień 0 (przed podaniem dawki), dni 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 i 392
Immunogenność mierzono na podstawie obecności lub braku neutralizującego lub nieneutralizującego przeciwciała przeciwlekowego (ADA) w osoczu.
Dzień 0 (przed podaniem dawki), dni 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 i 392

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na Lanadelumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj