Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Lanadelumab for å forhindre arvelig angioødem (HAE) angrep hos barn (SPRING)

29. april 2022 oppdatert av: Shire

VÅRSTUDIE: En åpen, multisenter, fase 3-studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Lanadelumab for forebygging mot akutte angrep av arvelig angioødem (HAE) hos pediatriske forsøkspersoner 2 til

Hovedmålene med denne studien er å lære hvordan lanadelumab beveger seg gjennom et barns kropp og om barna har noen medisinske problemer fra lanadelumab. Andre mål er å finne ut om profylaktisk behandling med lanadelumab reduserer antall og alvorlighetsgrad av HAE-anfall hos barn, hvordan lanadelumab påvirker barnets kropp, og om barna utvikler antistoffer mot lanadelumab.

Studielegene vil behandle akutte HAE-anfall i henhold til deres standardpraksis.

Deltakerne vil motta lanadelumab i opptil 52 uker. Når de starter behandlingen, vil deltakerne besøke klinikken sin hver uke de første 4 ukene. Deretter vil de besøke klinikken hver 4. uke under behandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil bestå av 52 ukers behandlingsperiode og en 2 eller 4 ukers oppfølgingsperiode (avhengig av behandlingsplanen). 52 ukers behandlingsperiode består av en 26 ukers behandlingsperiode A (dag 0 til dag 182) og en 26 ukers behandlingsperiode B (dag 183 til dag 364). Deltakere som fullfører behandlingsperiode A vil umiddelbart fortsette inn i behandlingsperiode B.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Forente stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Forente stater, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Semmelweis Egyetem.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Vær et barn (mann eller kvinne) 2 til under (<) 12 år på tidspunktet for screening.

  • Dokumentert diagnose av HAE (Type I eller II) basert på begge følgende:

    1. Dokumentert klinisk historie forenlig med HAE (SC eller slimhinne, ikke-pruritiske hevelsesepisoder uten medfølgende urticarial).
    2. Diagnostiske testresultater oppnådd under screening fra et sponsorgodkjent sentrallaboratorium som bekrefter C1-INH funksjonsnivå < 40 prosent (%) av det normale nivået. Deltakere med funksjonell C1-esterasehemmer (C1-INH) nivå 40-50 % av det normale nivået kan bli registrert dersom de også har et komplement4 (C4) nivå under normalområdet. Med forhåndsgodkjenning fra sponsor, kan deltakerne testes på nytt under observasjonsperioden for baseline hvis resultatene er inkongruente med klinisk historie eller etterforskeren mener at de er forvirret av nylig bruk av komplement1 (C1)-hemmere.
  • En historisk baseline HAE-angrepsrate på minst 1 angrep per 3 måneder. Merk: I tillegg vil deltakere som opplever mer enn eller lik (>=) 1,0 angioødemanfall per tre måneder i løpet av den 12-ukers baseline observasjonsperioden og som fortsatt er kvalifisert i henhold til inklusjonskriteriene, gå inn i lanadelumabbehandlingsperioden.
  • Godta å følge den protokolldefinerte tidsplanen for behandlinger, vurderinger og prosedyrer.
  • Ha en forelder/verge som er informert om studiens art og kan gi skriftlig informert samtykke til at barnet deltar i studien før noen studiespesifikke prosedyrer utføres (med samtykke fra barnet når det er hensiktsmessig).
  • Kvinner i fertil alder må godta å være avholdende eller samtykke i å overholde gjeldende prevensjonskrav i denne protokollen gjennom hele studiens varighet fra screening til 70 dager etter det siste studiebesøket.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnose av en annen form for kronisk, tilbakevendende angioødem, slik som ervervet angioødem (AAE), HAE med normal C1-INH, idiopatisk angioødem eller tilbakevendende angioødem forbundet med urticaria.
  • Dosering med et undersøkelsesmiddel eller eksponering for undersøkelsesutstyr innen 4 uker før screening.
  • Være gravid eller ammende.
  • Har igangsatt androgenbehandling (f.eks. stanozolol, danazol, oksandrolon, metyltestosteron og testosteron) innen 2 uker før observasjonsperioden går inn.
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller andre østrogenholdige medisiner med systemisk absorpsjon (som orale prevensjonsmidler eller hormonell erstatningsterapi) innen 4 uker før screening.
  • Har noen aktiv smittsom sykdom eller feber definert som en oral temperatur høyere enn (>) 38 grader celsius (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), trommehinne > 38,5°C (101,3°F) , aksillær > 38°C (100,4°F), eller rektal/kjerne > 38,5°C (101,3°F) innen 24 timer før den første dosen av studiemedikamentet i behandlingsperiode A.
  • Har et HAE-anfall som ikke er løst før den første dosen av studiemedikamentet i behandlingsperiode A.
  • Har noen av følgende unormale leverfunksjonsprøver: alaninaminotransferase (ALT) > 3* øvre normalgrense (ULN), eller aspartataminotransferase (AST) > 3*ULN, eller total bilirubin > 2*ULN (med mindre bilirubinøkningen er et resultat av Gilberts syndrom).
  • Har en tilstand (enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand) som etter etterforskerens eller sponsorens mening kan kompromittere deres sikkerhet eller samsvar, hindre vellykket gjennomføring av studien, eller forstyrre tolkningen av resultatene (f.eks. betydelige forhåndseksisterende sykdom eller annen alvorlig komorbiditet som etterforskeren vurderer kan forvirre tolkningen av studieresultatene).
  • Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor undersøkelsesproduktet eller dets komponenter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lanadelumab 150 mg: Alder 2 til <6 år
Deltakere i alderen 2 til <6 år fikk subkutan lanadelumab (SC) injeksjon i en dose på 150 milligram (mg) for hver 4. uke (q4wks) over 52 ukers behandlingsperiode (26-ukers behandlingsperiode A og 26-ukers behandlingsperiode B ).
Legemiddel: Lanadelumab
Deltakerne vil motta 150 mg dose lanadelumab hver 2. eller 4. uke, avhengig av deltakernes alder, i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden.
Andre navn:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Eksperimentell: Lanadelumab 150 mg: Alder 6 til <12 år
Deltakere i alderen 6 til <12 år fikk lanadelumab SC-injeksjon i en dose på 150 mg hver 2. uke (q2wks) over 52 ukers behandlingsperiode (26 ukers behandlingsperiode A og 26 ukers behandlingsperiode B). Deltakerne kunne bytte til et doseringsregime på 150 mg 4 uker i behandlingsperiode B etter etterforskerens skjønn og godkjenning fra sponsorens medisinske monitor, hvis de var godt kontrollert (f.eks. angrepsfri) i 26 uker med lanadelumab-behandling i denne studien. Deltakere i alderen 6 til <12 år fikk lanadelumab SC-injeksjon i en dose på 150 mg for hver 2. uke (q2wks) over 52 ukers behandlingsperiode (26 ukers behandlingsperiode A og 26 ukers behandlingsperiode B). Deltakerne kunne bytte til et doseringsregime på 150 mg hver 4 uker i behandlingsperiode B etter etterforskerens skjønn og godkjenning fra sponsorens medisinske monitor, hvis de var godt kontrollert (f.eks. angrepsfri) i 26 uker med lanadelumab-behandling i denne studien.
Legemiddel: Lanadelumab
Deltakerne vil motta 150 mg dose lanadelumab hver 2. eller 4. uke, avhengig av deltakernes alder, i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden.
Andre navn:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser, inkludert alvorlige uønskede hendelser (SAE) og uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opptil ca 115 uker
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med dette undersøkelsesproduktet eller legemidlet. En SAE er enhver uheldig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer eller utfall (enten de anses relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke og ved enhver dose som resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming /uførhet, resulterer i en medfødt abnormitet/fødselsskade, er en viktig medisinsk hendelse. Bivirkninger av spesiell interesse for denne studien er overfølsomhetsreaksjoner og forstyrret koagulasjon (hyperkoagulasjonshendelser og blødningshendelser).
Opptil ca 115 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale laboratorievurderinger
Tidsramme: Opptil ca 115 uker
Laboratorieverdier (kjemi, hematologi og koagulasjon) skulle betraktes som klinisk signifikante basert på etterforskerens skjønn.
Opptil ca 115 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante målinger av vitale tegn
Tidsramme: Opptil ca 115 uker
Vitale tegn inkluderte blodtrykk, hjertefrekvens, kroppstemperatur og respirasjonsfrekvens.
Opptil ca 115 uker
Plasmakonsentrasjoner av Lanadelumab i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 (forhåndsdose), dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Plasmakonsentrasjonen av lanadelumab over behandlingsperioden ble vurdert.
Dag 0 (forhåndsdose), dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Maksimal observert konsentrasjon ved stabil tilstand (Cmax,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Gjennomsnittlig konsentrasjon over doseringsintervall ved stabil tilstand (Cavg,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Minimum konsentrasjon ved stabil tilstand (Cmin,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Cmax) [Tmax] av Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Areal under konsentrasjon-tidskurven over doseringsintervallet ved stabil tilstand (AUCtau,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Terminal halveringstid (t1/2) for Lanadelumab i plasma
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Tilsynelatende clearance (CL/F) av Lanadelumab
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Tilsynelatende distribusjonsvolum (V/F) av Lanadelumab
Tidsramme: Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Dag 0 (førdose), når som helst førdose på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Normalisert antall etterforsker-bekreftede arvelige angioødem (HAE) angrep i løpet av den totale behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 (etter start av studiemedikamentadministrasjon) til og med dag 364 (uke 52)
Normalisert antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep i løpet av den totale perioden er uttrykt som en månedlig HAE-angrepsrate. Etterforsker-bekreftet HAE-angrepsrate ble beregnet for hver deltaker som antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep som skjedde i løpet av gitt studieperiode delt på antall dager deltakeren bidro til perioden multiplisert med 28 dager. Et HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på >=1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Dag 0 (etter start av studiemedikamentadministrasjon) til og med dag 364 (uke 52)
Normalisert antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep for hver effektevalueringsperiode annet enn den totale behandlingsperioden
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normalisert antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall i løpet av hver effektevalueringsperiode bortsett fra den totale behandlingsperioden er uttrykt som en månedlig HAE-anfallsrate. Etterforsker-bekreftet HAE-angrepsrate ble beregnet for hver deltaker som antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep som skjedde i løpet av gitt studieperiode delt på antall dager deltakeren bidro til perioden multiplisert med 28 dager. Et HAE-anfall er definert som symptomer eller tegn forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinary region), abdominal angioødem (magesmerter, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Tid til det første etterforsker-bekreftede HAE-angrepet for hver evalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Tid til første etterforsker-bekreftede HAE-anfall (dager) for hver effektevalueringsperiode ble beregnet fra dato og klokkeslett for første dose lanadelumab for den effektevalueringsperioden til dato og tidspunkt for første etterforsker-bekreftede HAE-anfall etter første åpne dose for denne effektivitetsevalueringsperioden. Et HAE-anfall er definert som symptomer eller tegn forenlig med et angrep på >=1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinary region), abdominal angioødem (magesmerter, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), laryngealt angioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse av tunge, gane, drøvel eller strupehode). Kaplan-Meier metode ble brukt for analyse.
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normalisert antall HAE-anfall som krever akutt behandling for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Det normaliserte antallet etterforsker-bekreftede HAE-anfall som krever akutt behandling i løpet av hver effektevalueringsperiode er uttrykt som en månedlig HAE-anfallsrate. Den etterforsker-bekreftede HAE-angrepsfrekvensen ble beregnet for hver deltaker som antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep som skjedde i løpet av den gitte studieperioden delt på antall dager deltakeren bidro til perioden multiplisert med 28 dager. Et HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normalisert antall moderate eller alvorlige etterforsker-bekreftede HAE-angrep for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Det normaliserte antallet moderate eller alvorlige etterforskerbekreftede HAE-anfall som krever akutt behandling i løpet av hver effektevalueringsperiode er uttrykt som en månedlig HAE-anfallsrate. Den etterforsker-bekreftede HAE-angrepsfrekvensen ble beregnet for hver deltaker som antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep som skjedde i løpet av den gitte studieperioden delt på antall dager deltakeren bidro til perioden multiplisert med 28 dager. Et HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Normalisert antall høysykelighetsbekreftede HAE-angrep for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Det normaliserte antallet høysykelighetsbekreftede HAE-anfall som krever akutt behandling i løpet av hver effektevalueringsperiode er uttrykt som en månedlig HAE-angrepsrate. Den etterforsker-bekreftede HAE-angrepsfrekvensen ble beregnet for hver deltaker som antall etterforsker-bekreftede HAE-angrep som skjedde i løpet av den gitte studieperioden delt på antall dager deltakeren bidro til perioden multiplisert med 28 dager. Et HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere med kjennetegn på etterforsker-bekreftede HAE-angrep for hver effektevalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Kjennetegn på etterforskerbekreftede HAE-angrep for hver effektevalueringsperiode inkluderte varighet, alvorlighetsgrad, angrepssted og bruk av redningsmedisiner. Et HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet). Kun kategorier med data rapporteres.
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere med HAE-angrepsfri status for hver evalueringsperiode
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Et HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Dag 0 til og med dag 364, dag 0 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 182, dag 183 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 364
Plasma Kallikrein (pKal) Aktivitet
Tidsramme: Dag 0 (forhåndsdose), når som helst på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
pKal-aktivitet ble målt ved biomarkørspaltet høymolekylært kininogen (cHMWK) nivå for å vurdere farmakodynamikken til lanadelumab.
Dag 0 (forhåndsdose), når som helst på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 og 392
Antall deltakere med immunogenisitetsstatus som positiv eller negativ
Tidsramme: Dag 0 (forhåndsdose), dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 og 392
Immunogenisitet ble målt basert på tilstedeværelse eller fravær av nøytraliserende eller ikke-nøytraliserende anti-medikamentantistoff (ADA) i plasma.
Dag 0 (forhåndsdose), dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 og 392

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere