Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lanadelumabitutkimus lasten perinnöllisten angioedeeman (HAE) hyökkäysten estämiseksi (SPRING)

perjantai 29. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Shire

KEVÄT TUTKIMUS: Avoin, monikeskustutkimus, vaiheen 3 tutkimus Lanadelumabin turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten akuuttien perinnöllisen angioedeeman (HAE) ehkäisyssä lapsipotilailla 2–2

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on oppia kuinka lanadelumabi liikkuu lapsen kehossa ja onko lapsilla lanadelumabin aiheuttamia lääketieteellisiä ongelmia. Muita tavoitteita on selvittää, vähentääkö profylaktinen hoito lanadelumabilla lasten HAE-kohtausten määrää ja vakavuutta, miten lanadelumabi vaikuttaa lapsen kehoon ja kehittyykö lapsille vasta-aineita lanadelumabille.

Tutkimuslääkärit hoitavat akuutteja HAE-kohtauksia normaalikäytäntönsä mukaisesti.

Osallistujat saavat lanadelumabia enintään 52 viikon ajan. Kun osallistujat aloittavat hoidon, he käyvät klinikalla joka viikko ensimmäisten 4 viikon ajan. Sitten he käyvät klinikalla 4 viikon välein hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu 52 viikon hoitojaksosta ja 2 tai 4 viikon seurantajaksosta (hoitosuunnitelmasta riippuen). 52 viikon hoitojakso koostuu 26 viikon hoitojaksosta A (päivä 0 - päivä 182) ja 26 viikon hoitojakso B (päivä 183 - päivä 364). Osallistujat, jotka suorittavat hoitojakson A, jatkavat välittömästi hoitojaksoon B.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • Yhdysvallat
    • California
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Yhdysvallat, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Olla lapsi (mies tai nainen) 2 - alle (<) 12-vuotias seulontahetkellä.

  • Dokumentoitu HAE-diagnoosi (tyyppi I tai II), joka perustuu molempiin seuraavista:

    1. Dokumentoitu kliininen historia, joka vastaa HAE:tä (SC tai limakalvo, ei-kutiseva turvotus ilman mukana nokkosihottumaa).
    2. Diagnostiset testitulokset, jotka on saatu seulonnan aikana sponsorin hyväksymästä keskuslaboratoriosta, jotka vahvistavat C1-INH:n toiminnallisen tason < 40 prosenttia (%) normaalista tasosta. Osallistujat, joiden funktionaalisen C1-esteraasi-inhibiittorin (C1-INH) taso on 40–50 % normaalista, voidaan ottaa mukaan, jos heillä on myös komplementti4 (C4) -taso normaalin alapuolella. Sponsorin ennakkohyväksynnällä osallistujat voidaan testata uudelleen lähtötilanteen havainnointijakson aikana, jos tulokset ovat ristiriidassa kliinisen historian kanssa tai jos tutkija uskoo, että viimeaikainen komplementti1:n (C1) estäjän käyttö on hämmentynyt.
  • Historiallinen HAE-kohtauksen lähtötaso on vähintään 1 kohtaus 3 kuukaudessa. Huomautus: Lisäksi osallistujat, joilla on enemmän tai yhtä suuri kuin (>=)1,0 angioödeemakohtausta kolmessa kuukaudessa 12 viikon lähtötilanteen tarkkailujakson aikana ja jotka ovat edelleen kelvollisia sisällyttämiskriteerien mukaan, tulevat lanadelumabihoitojaksoon.
  • Sitoudu noudattamaan protokollassa määriteltyä hoitojen, arvioiden ja toimenpiteiden aikataulua.
  • Heillä on vanhemmat/laillinen huoltaja, jolle on tiedotettu tutkimuksen luonteesta ja joka voi antaa lapselle kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista (lapsen suostumuksella tarvittaessa).
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava olemaan pidättyväisyydestä tai sitouduttava noudattamaan sovellettavia tämän protokollan ehkäisyvaatimuksia koko tutkimuksen ajan seulonnasta 70 päivään viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Toisen kroonisen, toistuvan angioedeeman samanaikainen diagnoosi, kuten hankittu angioödeema (AAE), HAE normaalilla C1-INH:lla, idiopaattinen angioödeema tai toistuva angioödeema, johon liittyy nokkosihottuma.
  • Tutkimuslääkkeen annostelu tai altistuminen tutkimuslaitteelle 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Ole raskaana tai imetä.
  • Olet aloittanut androgeenihoidon (esim. stanotsololi, danatsoli, oksandroloni, metyylitestosteroni ja testosteroni) 2 viikon sisällä ennen tarkkailujakson aloittamista.
  • Altistuminen angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjille tai mille tahansa estrogeenia sisältäville systeemisesti imeytyville lääkkeille (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet tai hormonikorvaushoito) 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • sinulla on jokin aktiivinen tartuntatauti tai kuume, joka määritellään suun lämpötilaksi yli (>) 38 celsiusastetta (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), tärykalvon yli 38,5 °C (101,3 °F) , kainalossa > 38 °C (100,4 °F) tai peräsuolen/ytimen yli 38,5 °C (101,3 °F) 24 tunnin sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta hoitojaksolla A.
  • sinulla on jokin HAE-kohtaus, joka ei ole parantunut ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta hoitojaksolla A.
  • sinulla on jokin seuraavista maksan toimintakokeiden poikkeavuuksista: alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 * normaalin yläraja (ULN) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 * ULN tai kokonaisbilirubiini > 2 * ULN (ellei bilirubiinin nousu ole Gilbertin oireyhtymän seurauksena).
  • sinulla on jokin tila (mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila), joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä voi vaarantaa heidän turvallisuutensa tai vaatimustenmukaisuuden, estää tutkimuksen onnistuneen suorittamisen tai häiritä tulosten tulkintaa (esim. sairaus tai muu merkittävä rinnakkaissairaus, jonka tutkija katsoo voivan sekoittaa tutkimustulosten tulkintaa).
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys tutkimustuotteelle tai sen komponenteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lanadelumabi 150 mg: Ikä 2 - < 6 vuotta
2–<6-vuotiaat osallistujat saivat 150 milligramman (mg) lanadelumabia ihonalaisena injektiona 4 viikon välein (4 viikkoa) 52 viikon hoitojakson aikana (26 viikon hoitojakso A ja 26 viikon hoitojakso B) ).
Lääke: Lanadelumabi
Osallistujat saavat 150 mg lanadelumabia 2 tai 4 viikon välein osallistujien iästä riippuen 52 viikon hoitojakson aikana.
Muut nimet:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Kokeellinen: Lanadelumabi 150 mg: Ikä 6 - < 12 vuotta
6–<12-vuotiaat osallistujat saivat lanadelumabia SC-injektiona annoksella 150 mg joka 2. viikko (q2wks) 52 viikon hoitojakson aikana (26 viikon hoitojakso A ja 26 viikon hoitojakso B). Osallistujat saattoivat siirtyä 150 mg:n 4 viikkoon annosteluohjelmaan hoitojakson B aikana tutkijan harkinnan ja sponsorin lääkärintarkastuksen suostumuksella, jos he olivat hyvin hallinnassa (esim. hyökkäyksiltä vapaa) 26 viikon ajan lanadelumabihoidolla tässä tutkimuksessa. 6-vuotiaat osallistujat Alle 12-vuotiaat saivat lanadelumabia SC-injektiona annoksella 150 mg joka 2. viikko (q2 viikko) 52 viikon hoitojakson aikana (26 viikon hoitojakso A ja 26 viikon hoitojakso B). Osallistujat saattoivat siirtyä 150 mg:n 4 viikkoon annosteluohjelmaan hoitojaksolla B tutkijan harkinnan ja sponsorin lääkärintarkastelun suostumuksella, jos he olivat hyvin hallinnassa (esim. hyökkäyksiltä vapaa) 26 viikon ajan lanadelumabihoidolla tässä tutkimuksessa.
Lääke: Lanadelumabi
Osallistujat saavat 150 mg lanadelumabia 2 tai 4 viikon välein osallistujien iästä riippuen 52 viikon hoitojakson aikana.
Muut nimet:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ja erityistä kiinnostavat haittatapahtumat (AESI)
Aikaikkuna: Jopa noin 115 viikkoa
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajalle, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän tutkimustuotteeseen tai lääkkeeseen. SAE on mikä tahansa epäsuotuisa kliininen ilmentymä merkkien, oireiden tai tulosten (riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyväksi tutkimustuotteeseen vai ei ja millä tahansa annoksella, joka johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan /työkyvyttömyys, joka johtaa synnynnäiseen poikkeavuuteen/sikiövaurioon, on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Tämän tutkimuksen kannalta erityisen kiinnostavia haittatapahtumia ovat yliherkkyysreaktiot ja häiriintynyt koagulaatio (hyperkoagulaatiotapahtumat ja verenvuototapahtumat).
Jopa noin 115 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioarvioinnissa
Aikaikkuna: Jopa noin 115 viikkoa
Laboratorioarvoja (kemia, hematologia ja koagulaatio) pidettiin kliinisesti merkittävinä tutkijan harkinnan mukaan.
Jopa noin 115 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintoja mitattu
Aikaikkuna: Jopa noin 115 viikkoa
Tärkeitä merkkejä olivat verenpaine, syke, kehon lämpötila ja hengitystiheys.
Jopa noin 115 viikkoa
Plasman lanadelumabipitoisuudet hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), päivä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Plasman lanadelumabipitoisuus arvioitiin hoitojakson aikana.
Päivä 0 (ennen annosta), päivä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Lanadelumabin suurin havaittu pitoisuus vakaassa tilassa (Cmax,ss) plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Lanadelumabin keskimääräinen pitoisuus yli annosteluvälin vakaassa tilassa (Cavg,ss) plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Lanadelumabin vähimmäispitoisuus vakaassa tilassa (Cmin,ss) plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Aika plasmassa olevan Lanadelumabin suurimman havaitun pitoisuuden (Cmax) [Tmax] saavuttamiseen
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala Lanadelumabin vakaan tilan (AUCtau,ss) annosvälin aikana plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Lanadelumabin terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Lanadelumabin näennäinen puhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Lanadelumabin näennäinen jakautumistilavuus (V/F).
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa ennen annostusta päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Normalisoitu tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä kokonaishoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 (tutkimuslääkkeen annon aloittamisen jälkeen) päivään 364 (viikko 52)
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten normalisoitu määrä kokonaisjakson aikana ilmaistaan ​​kuukausittaisena HAE-kohtauksena. Tutkijan vahvistama HAE-kohtausten määrä laskettiin kullekin osallistujalle jaettuna tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrällä tietyn tutkimusjakson aikana jaettuna päivien lukumäärällä, joina osallistuja osallistui ajanjaksoon, kerrottuna 28 päivällä. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa >=1 seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Päivä 0 (tutkimuslääkkeen annon aloittamisen jälkeen) päivään 364 (viikko 52)
Normalisoitu tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten lukumäärä jokaisella tehonarviointijaksolla, joka on muu kuin kokonaishoitojakso
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten normalisoitu määrä kunkin muun tehonarviointijakson aikana kuin kokonaishoitojakson aikana ilmaistaan ​​kuukausittaisena HAE-kohtausten määränä. Tutkijan vahvistama HAE-kohtausten määrä laskettiin kullekin osallistujalle jaettuna tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrällä tietyn tutkimusjakson aikana jaettuna päivien lukumäärällä, jonka osallistuja osallistui ajanjaksoon, kerrottuna 28 päivällä. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka sisältää raajan, kasvojen, kaulan, vartalon ja/tai urogenitaalialueen), vatsan angioödeema (vatsakipu, tai ilman vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia), kurkunpään angioödeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Aika ensimmäiseen tutkijan vahvistamaan HAE-hyökkäykseen jokaisella arviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Aika ensimmäiseen tutkijan vahvistamaan HAE-kohtaukseen (päiviä) kullakin tehon arviointijaksolla laskettiin ensimmäisen lanadelumabiannoksen päivämäärästä ja kellonajasta kyseiselle tehonarviointijaksolle ensimmäisen tutkijan vahvistaman HAE-kohtauksen päivämäärään ja kellonaikaan ensimmäisen avoimen annoksen jälkeen. että tehon arviointijakso. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka vastaavat kohtauksen kanssa >=1 seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, johon liittyy raaja, kasvot, kaula, vartalo ja/tai urogenitaalialue), vatsan angioödeema (vatsakipu, tai ilman vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia), kurkunpään angioödeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus). Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää.
Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten normalisoitu määrä jokaisella tehonarviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Tutkijan vahvistamien akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten normalisoitu lukumäärä kunkin tehonarviointijakson aikana ilmaistaan ​​kuukausittaisena HAE-kohtausten määränä. Tutkijan vahvistama HAE-kohtausten määrä laskettiin kullekin osallistujalle jaettuna tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrällä tietyn tutkimusjakson aikana jaettuna päivien lukumäärällä, jonka osallistuja osallistui ajanjaksoon, kerrottuna 28 päivällä. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Normalisoitu keskivaikeiden tai vakavien tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä kullakin tehon arviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Keskivaikeiden tai vaikeiden tutkijan vahvistamien akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten normalisoitu lukumäärä kunkin tehon arviointijakson aikana ilmaistaan ​​kuukausittaisena HAE-kohtausten määränä. Tutkijan vahvistama HAE-kohtausten määrä laskettiin kullekin osallistujalle jaettuna tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrällä tietyn tutkimusjakson aikana jaettuna päivien lukumäärällä, jonka osallistuja osallistui ajanjaksoon, kerrottuna 28 päivällä. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Normalisoitu korkean sairastuvuuden tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä kullakin tehokkuuden arviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Akuuttia hoitoa vaativien korkean sairastuvuuden tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten normalisoitu lukumäärä kunkin tehon arviointijakson aikana ilmaistaan ​​kuukausittaisena HAE-kohtausten määränä. Tutkijan vahvistama HAE-kohtausten määrä laskettiin kullekin osallistujalle jaettuna tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrällä tietyn tutkimusjakson aikana jaettuna päivien lukumäärällä, jonka osallistuja osallistui ajanjaksoon, kerrottuna 28 päivällä. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Niiden osallistujien määrä, joilla oli tutkijan vahvistamia HAE-hyökkäysten ominaisuuksia kullakin tehon arviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten ominaispiirteet kullakin tehon arviointijaksolla sisälsivät keston, vakavuuden, kohtauksen sijainnin ja pelastuslääkkeiden käytön. HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus). Vain dataa sisältävät luokat raportoidaan.
Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Osallistujien määrä, joilla on HAE-hyökkäyksetön tila jokaisella arviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
HAE-kohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Päivä 0 - päivä 364, päivä 0 - päivä 182, päivä 70 - päivä 182, päivä 183 - päivä 364, päivä 70 - päivä 364
Plasma Kallikrein (pKal) -aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
pKal-aktiivisuus mitattiin biomarkkerilla pilkottuilla korkean molekyylipainon kininogeenitasoilla (cHMWK) lanadelumabin farmakodynamiikan arvioimiseksi.
Päivä 0 (ennen annosta), milloin tahansa päivinä 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 ja 392
Osallistujien lukumäärä, joiden immunogeenisyys on positiivinen tai negatiivinen
Aikaikkuna: Päivä 0 (ennen annosta), päivät 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 ja 392
Immunogeenisuus mitattiin neutraloivan tai ei-neutralisoivan anti-drug-vasta-aineen (ADA) läsnäolon tai puuttumisen perusteella plasmassa.
Päivä 0 (ennen annosta), päivät 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 ja 392

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 26. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lanadelumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa