Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Lanadelumabról az örökletes angioödémás (HAE) támadások megelőzésére gyermekeknél (SPRING)

2022. április 29. frissítette: Shire

TAVASZI VIZSGÁLAT: Nyílt, többközpontú, 3. fázisú vizsgálat a Lanadelumab biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére az örökletes angioödéma (HAE) akut támadásai elleni megelőzés céljából 2-től gyermekgyógyászati ​​alanyokban

Ennek a tanulmánynak a fő célja annak megismerése, hogy a lanadelumab hogyan mozog a gyermek testében, és hogy a gyermekeknek van-e bármilyen egészségügyi problémája a lanadelumab miatt. További cél annak megismerése, hogy a lanadelumabbal végzett profilaktikus kezelés csökkenti-e a HAE-rohamok számát és súlyosságát gyermekeknél, hogyan hat a lanadelumab a gyermek szervezetére, és hogy a gyermekekben képződnek-e lanadelumab elleni antitestek.

A vizsgálatot végző orvosok az akut HAE rohamokat szokásos gyakorlatuknak megfelelően kezelik.

A résztvevők lanadelumabot kapnak legfeljebb 52 hétig. A kezelés megkezdésekor a résztvevők az első 4 hétben hetente látogatják meg klinikájukat. Ezután a kezelés ideje alatt 4 hetente felkeresik a klinikát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat 52 hetes kezelési időszakból és 2 vagy 4 hetes követési időszakból áll (a kezelési ütemtervtől függően). Az 52 hetes kezelési időszak egy 26 hetes A kezelési periódusból (0. naptól 182. napig) és 26 hetes B kezelési periódusból (183. naptól 364. napig) áll. Az A kezelési időszakot befejező résztvevők azonnal folytatják a B kezelési időszakot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Egyesült Államok, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • AARA Research Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Németország, 64546
        • Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legyen gyermek (férfi vagy nő) 2 és (<) 12 évesnél fiatalabb a szűrés időpontjában.

  • A HAE (I-es vagy II-es típusú) dokumentált diagnózisa a következők alapján:

    1. A HAE-nek megfelelő dokumentált klinikai anamnézis (SC vagy nyálkahártya, nem viszkető duzzanat epizódok kísérő csalánkiütés nélkül).
    2. A szponzor által jóváhagyott központi laboratóriumból származó szűrés során kapott diagnosztikai vizsgálati eredmények, amelyek megerősítik, hogy a C1-INH funkcionális szintje a normál szint < 40 százaléka (%). A normál szint 40-50%-át elérő funkcionális C1-észteráz-inhibitor (C1-INH) szinttel rendelkező résztvevők akkor vehetők fel, ha a komplement4 (C4) szintje is a normál tartomány alatt van. A szponzor előzetes jóváhagyásával a résztvevők újra tesztelhetők a kiindulási megfigyelési időszak alatt, ha az eredmények nem egyeznek a klinikai kórtörténettel, vagy ha a vizsgáló úgy véli, hogy összezavarta őket a komplement1 (C1) gátló közelmúltbeli alkalmazása.
  • A HAE-támadások történelmi kiindulási aránya legalább 1 roham 3 hónaponként. Megjegyzés: Ezen túlmenően, azok a résztvevők, akik három hónaponként (>=)1,0 angioödémás rohamot tapasztalnak a 12 hetes kiindulási megfigyelési időszak alatt, és akik a felvételi kritériumok szerint jogosultak maradnak, belépnek a lanadelumab-kezelési időszakba.
  • Fogadja el, hogy betartja a kezelések, értékelések és eljárások protokollban meghatározott ütemtervét.
  • Rendelkezzen szülő(i)vel/törvényes gyámjával, aki tájékozott a vizsgálat természetéről, és írásos beleegyezését tudja adni a gyermek számára a vizsgálatban való részvételhez, mielőtt bármilyen vizsgálatspecifikus eljárást végrehajtanak (adott esetben a gyermek beleegyezésével).
  • A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy absztinensek maradnak, vagy eleget kell tenniük a jelen protokoll vonatkozó fogamzásgátló követelményeinek a vizsgálat időtartama alatt, a szűréstől az utolsó vizsgálati látogatást követő 70 napig.

Kizárási kritériumok:

  • A krónikus, visszatérő angioödéma egyidejű diagnosztizálása, mint például szerzett angioödéma (AAE), normál C1-INH-val járó HAE, idiopátiás angioödéma vagy urticariával társuló visszatérő angioödéma.
  • Vizsgálati gyógyszer adagolása vagy vizsgálati eszközzel való érintkezés a szűrést megelőző 4 héten belül.
  • Legyen terhes vagy szoptat.
  • Meg kell kezdenie az androgén kezelést (pl. sztanozolol, danazol, oxandrolon, metiltesztoszteron és tesztoszteron) a megfigyelési időszak megkezdése előtt 2 héten belül.
  • Angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlók vagy bármilyen szisztémás felszívódású ösztrogén tartalmú gyógyszer (például orális fogamzásgátlók vagy hormonpótló terápia) a szűrést megelőző 4 héten belül.
  • Bármilyen aktív fertőző betegsége vagy láza van, mint a szájhőmérséklet (>) 38 Celsius-foknál (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), a dobüreg > 38,5°C (101,3°F) , hónalj > 38 °C (100,4 °F) vagy végbél/mag > 38,5 °C (101,3 °F) a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 24 órán belül az A kezelési időszakban.
  • Ha olyan HAE-rohama van, amely nem szűnt meg a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt az A kezelési időszakban.
  • Ha a májfunkciós tesztek alábbi eltérései vannak: alanin-aminotranszferáz (ALT) > 3* normál felső határ (ULN), aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 3*ULN, vagy összbilirubin > 2*ULN (kivéve, ha a bilirubin emelkedése Gilbert-szindróma eredménye).
  • Bármilyen olyan állapota van (bármilyen műtéti vagy egészségügyi állapot), amely a vizsgáló vagy a megbízó véleménye szerint veszélyeztetheti biztonságukat vagy megfelelőségét, kizárhatja a vizsgálat sikeres lefolytatását, vagy megzavarhatja az eredmények értelmezését (pl. jelentős, már meglévő betegség vagy más súlyos kísérőbetegség, amely a vizsgáló szerint megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését).
  • A résztvevő ismert túlérzékenységet mutat a vizsgálati készítménnyel vagy annak összetevőivel szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lanadelumab 150 mg: 2-6 éves korig
A 2 és 6 év közötti résztvevők szubkután (SC) lanadelumab injekciót kaptak 150 milligramm (mg) dózisban 4 hetente (4 hetente) az 52 hetes kezelési időszak alatt (26 hetes A kezelési időszak és 26 hetes B kezelési időszak) ).
Drog: Lanadelumab
A résztvevők a résztvevők életkorától függően 2 vagy 4 hetente 150 mg lanadelumabot kapnak az 52 hetes kezelési időszak alatt.
Más nevek:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Kísérleti: Lanadelumab 150 mg: 6-12 éves korig
A 6 és 12 év közötti résztvevők 150 mg-os lanadelumab SC injekciót kaptak 2 hetente (2 hetente) az 52 hetes kezelési időszak alatt (26 hetes A kezelési időszak és 26 hetes B kezelési időszak). A résztvevők a B kezelési időszakban hetente 150 mg-os adagolási rendre válthattak a vizsgáló belátása szerint és a szponzor orvosi monitor jóváhagyásával, ha ebben a vizsgálatban 26 hétig jól kontrollált (pl. rohammentes) volt lanadelumab-kezeléssel. 6-tól A 12 évesnél fiatalabbak 150 mg-os lanadelumab SC injekciót kaptak 2 hetente (2 hetente) 52 hetes kezelési időszak alatt (26 hetes A kezelési időszak és 26 hetes B kezelési időszak). A résztvevők a vizsgáló belátása szerint és a szponzor orvosi monitor jóváhagyásával válthattak át hetente 150 mg-os adagolási rendre a B kezelési periódusban, ha ebben a vizsgálatban 26 hétig jól kontrolláltak (például rohammentesek) lanadelumab-kezeléssel.
Drog: Lanadelumab
A résztvevők a résztvevők életkorától függően 2 vagy 4 hetente 150 mg lanadelumabot kapnak az 52 hetes kezelési időszak alatt.
Más nevek:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel, köztük súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekkel (AESI) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Körülbelül 115 hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert adott be, és amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a vizsgálati termékkel vagy gyógyszerrel. A SAE a jelek, tünetek vagy kimenetelek bármilyen nemkívánatos klinikai megnyilvánulása (függetlenül attól, hogy a vizsgálati készítményhez kapcsolódik-e vagy sem, és bármilyen dózis esetén, amely halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, tartós vagy jelentős rokkantságot eredményez /képtelenség, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet eredményez, fontos orvosi esemény. A vizsgálat szempontjából különösen érdekes nemkívánatos események a túlérzékenységi reakciók és a véralvadási zavarok (hiperkoagulációs események és vérzéses események).
Körülbelül 115 hétig
A klinikailag jelentős laboratóriumi vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Körülbelül 115 hétig
A laboratóriumi értékeket (kémia, hematológia és koaguláció) a vizsgáló döntése alapján klinikailag szignifikánsnak kell tekinteni.
Körülbelül 115 hétig
Klinikailag jelentős vitális jelekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Körülbelül 115 hétig
A létfontosságú jelek közé tartozott a vérnyomás, a pulzusszám, a testhőmérséklet és a légzésszám.
Körülbelül 115 hétig
A Lanadelumab plazmakoncentrációja a kezelési időszak alatt
Időkeret: 0. nap (adagolás előtt), 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392.
Felmérték a lanadelumab plazmakoncentrációját a kezelés időtartama alatt.
0. nap (adagolás előtt), 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392.
A Lanadelumab maximális megfigyelt koncentrációja egyensúlyi állapotban (Cmax,ss) a plazmában
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
A Lanadelumab átlagos koncentrációja az adagolási intervallumon túl állandó állapotban (Cavg,ss) a plazmában
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
Lanadelumab minimális koncentrációja egyensúlyi állapotban (Cmin,ss) a plazmában
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
A Lanadelumab maximális megfigyelt koncentrációjának (Cmax) [Tmax] elérésének ideje a plazmában
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
A koncentráció-idő görbe alatti terület az adagolási intervallum felett a Lanadelumab egyensúlyi állapotában (AUCtau,ss) a plazmában
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
A Lanadelumab terminális felezési ideje (t1/2) a plazmában
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
A Lanadelumab látszólagos clearance-e (CL/F).
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
A Lanadelumab látszólagos eloszlási térfogata (V/F).
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor
0. nap (adagolás előtti), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon bármikor

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgáló által megerősített örökletes angioödémás (HAE) rohamok normalizált száma a teljes kezelési időszak alatt
Időkeret: A 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 364. napig (52. hét)
A vizsgáló által megerősített HAE-rohamok normalizált száma a teljes időszak során a havi HAE-rohamok arányában van kifejezve. A vizsgáló által megerősített HAE rohamok arányát minden résztvevőre úgy számítottuk ki, hogy az adott vizsgálati időszakban előforduló, a vizsgáló által megerősített HAE rohamok számát elosztottuk a résztvevő által az időszakhoz hozzájáruló napok számával, szorozva 28 nappal. A HAE-roham a következő helyek közül >=1-nél jelentkező rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
A 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 364. napig (52. hét)
A vizsgáló által megerősített HAE-támadások normalizált száma a teljes kezelési időszaktól eltérő hatékonyságértékelési időszakonként
Időkeret: 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A vizsgáló által megerősített HAE-rohamok normalizált számát a teljes kezelési perióduson kívül minden egyes hatékonyságértékelési periódusban a havi HAE-rohamok arányában fejezzük ki. A vizsgáló által megerősített HAE-rohamok arányát minden résztvevőre úgy számítottuk ki, hogy az adott vizsgálati időszakban előforduló, a vizsgáló által megerősített HAE-rohamok számát elosztva a résztvevő által az időszakhoz hozzájáruló napok számával megszorozva 28 nappal. A HAE-roham a következő helyek közül legalább egy rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi fájdalom, vagy hasi puffadás, hányinger, hányás vagy hasmenés nélkül), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokszorulás vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
Az első vizsgáló által megerősített HAE-támadásig eltelt idő minden értékelési időszakra vonatkozóan
Időkeret: 0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
Az első, a vizsgáló által megerősített HAE rohamig eltelt időt (nap) minden hatékonyságértékelési periódusra a lanadelumab első adagjának dátumától és időpontjától számítottuk az adott hatásossági értékelési időszakban az első, a vizsgáló által megerősített HAE roham dátumáig és időpontjáig az első nyílt elrendezésű dózis után. hogy a hatékonyság értékelési időszaka. A HAE-roham a következő helyek közül >=1-nél jelentkező rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi fájdalom, vagy hasi puffadás, hányinger, hányás vagy hasmenés nélkül), gége-angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszéd-, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata). Az elemzéshez Kaplan-Meier módszert használtunk.
0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
Az akut kezelést igénylő HAE-támadások normalizált száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A vizsgáló által megerősített, akut kezelést igénylő HAE-rohamok normalizált számát az egyes hatékonyságértékelési időszakokban a havi HAE-rohamok arányában fejezzük ki. A vizsgáló által megerősített HAE rohamok arányát minden résztvevőre úgy számítottuk ki, hogy az adott vizsgálati periódus alatt előforduló, a vizsgáló által megerősített HAE rohamok számát elosztjuk a résztvevő által az időszakhoz hozzájáruló napok számával, szorozva 28 nappal. A HAE-roham az alábbi helyek közül legalább egy rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
Mérsékelt vagy súlyos, a vizsgáló által megerősített HAE-támadások normalizált száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokra
Időkeret: 0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A vizsgáló által megerősített, akut kezelést igénylő, mérsékelt vagy súlyos HAE-rohamok normalizált számát az egyes hatékonyságértékelési periódusokban a havi HAE-rohamok arányában fejezzük ki. A vizsgáló által megerősített HAE rohamok arányát minden résztvevőre úgy számítottuk ki, hogy az adott vizsgálati periódus alatt előforduló, a vizsgáló által megerősített HAE rohamok számát elosztjuk a résztvevő által az időszakhoz hozzájáruló napok számával, szorozva 28 nappal. A HAE-roham az alábbi helyek közül legalább egy rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A magas morbiditású vizsgáló által megerősített HAE-támadások normalizált száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokra
Időkeret: 0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A magas morbiditású, a vizsgáló által megerősített, akut kezelést igénylő HAE-rohamok normalizált számát az egyes hatékonyságértékelési időszakokban a havi HAE rohamok arányában fejezzük ki. A vizsgáló által megerősített HAE rohamok arányát minden résztvevőre úgy számítottuk ki, hogy az adott vizsgálati periódus alatt előforduló, a vizsgáló által megerősített HAE rohamok számát elosztjuk a résztvevő által az időszakhoz hozzájáruló napok számával, szorozva 28 nappal. A HAE-roham az alábbi helyek közül legalább egy rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A vizsgáló által megerősített HAE-támadások jellemzőivel rendelkező résztvevők száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A vizsgáló által megerősített HAE-rohamok jellemzői az egyes hatékonyságértékelési periódusokra kiterjedtek az időtartamra, a súlyosságra, a támadás helyére és a mentő gyógyszerhasználatra. A HAE-roham az alábbi helyek közül legalább egy rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata). Csak adatokat tartalmazó kategóriák kerülnek jelentésre.
0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A HAE támadásmentes státuszú résztvevők száma az egyes értékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
A HAE-roham az alábbi helyek közül legalább egy rohamnak megfelelő tünetek vagy jelek: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédzavar, nyelési nehézség, torokfeszülés vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
0-tól 364-ig, 0-tól 182-ig, 70-től 182-ig, 183-tól 364-ig, 70-től 364-ig
Plazma Kallikrein (pKal) aktivitás
Időkeret: 0. nap (adagolás előtt), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon
A pKal aktivitást biomarkerrel hasított nagy molekulatömegű kininogén (cHMWK) szinttel mértük a lanadelumab farmakodinámiájának értékelésére.
0. nap (adagolás előtt), bármikor a 4., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. napon
Pozitív vagy negatív immunogenitási státuszú résztvevők száma
Időkeret: 0. nap (adagolás előtti), 28., 84., 140., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. nap
Az immunogenitást a plazmában lévő semlegesítő vagy nem neutralizáló gyógyszerellenes antitest (ADA) jelenléte vagy hiánya alapján mérték.
0. nap (adagolás előtti), 28., 84., 140., 182., 196., 252., 308., 364. és 392. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. augusztus 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 26.

Első közzététel (Tényleges)

2019. augusztus 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. május 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 29.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lanadelumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Egypt

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel