어린이의 유전성 혈관부종(HAE) 발작을 예방하기 위한 Lanadelumab 연구 (SPRING)

포함 기준:

• 스크리닝 시점에 2세 이상 12세 미만(<)의 어린이(남성 또는 여성)여야 합니다.

• 다음 두 가지를 기반으로 HAE(유형 I 또는 II)의 문서화된 진단:

  1. HAE와 일치하는 문서화된 임상 병력(두드러기를 수반하지 않는 SC 또는 점막, 비소양성 부기 에피소드).
  2. C1-INH 기능 수준 < 정상 수준의 40%(%)를 확인하는 스폰서 승인 중앙 실험실에서 스크리닝 중에 획득한 진단 테스트 결과. 기능적 C1 에스테라제 억제제(C1-INH) 수준이 정상 수준의 40-50%인 참여자는 보체4(C4) 수준도 정상 범위 미만인 경우 등록할 수 있습니다. 사전 스폰서 승인을 받은 참가자는 결과가 임상 병력과 일치하지 않거나 연구자가 최근 보체1(C1) 억제제 사용으로 인해 혼동을 일으킨 것으로 판단되는 경우 기준 관찰 기간 동안 재시험을 받을 수 있습니다.
• 3개월당 최소 1회 공격의 과거 기준 HAE 공격률. 참고: 또한, 12주 기준 관찰 기간 동안 3개월당 1.0 이상의 혈관부종 발작을 경험하고 포함 기준에 따라 자격이 남아 있는 참가자는 lanadelumab 치료 기간에 들어갑니다.
• 프로토콜에서 정의한 치료, 평가 및 절차 일정을 준수하는 데 동의합니다.
• 연구의 특성에 대해 알고 있고 연구 관련 절차를 수행하기 전에 아동이 연구에 참여하도록 서면 동의서를 제공할 수 있는 부모/법적 보호자가 있어야 합니다(적절한 경우 아동의 동의 포함).
• 가임 여성은 선별검사부터 최종 연구 방문 후 70일까지 연구 기간 동안 금욕에 동의하거나 본 프로토콜의 적용 가능한 피임 요건을 준수하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

• 후천성 혈관부종(AAE), 정상 C1-INH를 동반한 HAE, 특발성 혈관부종 또는 두드러기와 관련된 재발성 혈관부종과 같은 다른 형태의 만성, 재발성 혈관부종의 동시 진단.
• 스크리닝 전 4주 이내에 조사 약물을 투여하거나 조사 장치에 노출.
• 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
• 관찰 기간에 들어가기 전 2주 이내에 안드로겐 치료(예: stanozolol, danazol, oxandrolone, methyltestosterone 및 testosterone)를 시작했습니다.
• 스크리닝 전 4주 이내에 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 전신 흡수가 있는 에스트로겐 함유 약물(예: 경구 피임약 또는 호르몬 대체 요법)에 노출.
• 섭씨 38도(°C)(화씨 100.4도), 고막 온도가 38.5°C(101.3°F)를 초과하는(>) 구강 온도로 정의되는 활동성 전염병 또는 열이 있는 경우 , 겨드랑이 > 38°C(100.4°F) 또는 직장/코어 > 38.5°C(101.3°F) 치료 기간 A에서 연구 약물의 첫 투여 전 24시간 이내.
• 치료 기간 A에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 해결되지 않은 HAE 발작이 있는 경우.
• 다음 간 기능 검사 이상이 있는 경우: 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 3*정상 상한(ULN), 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 3*ULN, 또는 총 빌리루빈 > 2*ULN(빌리루빈 상승이 다음과 같은 경우는 제외) 길버트 증후군의 결과).
• 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 안전 또는 순응도를 손상시키거나 연구의 성공적인 수행을 방해하거나 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 상태(수술 또는 의학적 상태)가 있는 경우(예: 조사자가 고려하는 질병 또는 기타 주요 동반이환이 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있음).
• 참가자는 연구 제품 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.