Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Lanadelumab om erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE) bij kinderen te voorkomen (SPRING)

29 april 2022 bijgewerkt door: Shire

SPRING STUDY: een open-label, multicenter, fase 3-onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Lanadelumab te evalueren ter preventie van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij pediatrische proefpersonen 2 tot

De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn om te leren hoe lanadelumab zich door het lichaam van een kind beweegt en of de kinderen medische problemen hebben met lanadelumab. Andere doelen zijn om te leren of profylactische behandeling met lanadelumab het aantal en de ernst van HAE-aanvallen bij kinderen vermindert, hoe lanadelumab het lichaam van het kind beïnvloedt en of de kinderen antilichamen tegen lanadelumab ontwikkelen.

De onderzoeksartsen behandelen acute HAE-aanvallen volgens hun standaardpraktijk.

Deelnemers krijgen lanadelumab gedurende maximaal 52 weken. Als ze met de behandeling beginnen, bezoeken de deelnemers de eerste 4 weken elke week hun kliniek. Vervolgens bezoeken ze tijdens de behandeling elke 4 weken hun kliniek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal bestaan ​​uit een behandelingsperiode van 52 weken en een follow-upperiode van 2 of 4 weken (afhankelijk van het behandelingsschema). De behandelingsperiode van 52 weken bestaat uit een behandelingsperiode van 26 weken A (dag 0 tot dag 182) en een behandelingsperiode van 26 weken B (dag 183 tot dag 364). Deelnemers die behandelperiode A afronden gaan direct door naar behandelperiode B.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Verenigde Staten
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Verenigde Staten, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een kind zijn (man of vrouw) van 2 tot jonger dan (<) 12 jaar op het moment van screening.

  • Gedocumenteerde diagnose van HAE (type I of II) op basis van beide volgende:

    1. Gedocumenteerde klinische geschiedenis consistent met HAE (SC of mucosale, niet-pruritische zwellingsepisodes zonder bijbehorende urticaria).
    2. Diagnostische testresultaten verkregen tijdens screening van een door de sponsor goedgekeurd centraal laboratorium die bevestigen dat het C1-INH-functioneel niveau < 40 procent (%) van het normale niveau is. Deelnemers met een functioneel C1-esteraseremmer (C1-INH)-niveau van 40-50% van het normale niveau kunnen worden ingeschreven als ze ook een complement4 (C4)-niveau onder het normale bereik hebben. Met voorafgaande toestemming van de sponsor kunnen deelnemers tijdens de basislijnobservatieperiode opnieuw worden getest als de resultaten niet in overeenstemming zijn met de klinische geschiedenis of als de onderzoeker denkt dat ze verward zijn door recent gebruik van complement1 (C1)-remmers.
  • Een historische baseline HAE-aanvalsfrequentie van ten minste 1 aanval per 3 maanden. Opmerking: bovendien zullen deelnemers die meer dan of gelijk zijn aan (>=) 1,0 angio-oedeemaanvallen per drie maanden tijdens de 12 weken durende basisobservatieperiode en die volgens de inclusiecriteria in aanmerking blijven komen, de behandelingsperiode met lanadelumab ingaan.
  • Ga ermee akkoord zich te houden aan het in het protocol gedefinieerde schema van behandelingen, beoordelingen en procedures.
  • Zorg voor een ouder(s)/wettelijke voogd die op de hoogte is van de aard van het onderzoek en die het kind schriftelijk geïnformeerde toestemming kan geven om deel te nemen aan het onderzoek voordat er onderzoeksspecifieke procedures worden uitgevoerd (indien van toepassing met toestemming van het kind).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met onthouding of ermee instemmen te voldoen aan de toepasselijke anticonceptievereisten van dit protocol gedurende de duur van het onderzoek vanaf de screening tot 70 dagen na het laatste studiebezoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van chronisch, terugkerend angio-oedeem, zoals verworven angio-oedeem (AAE), HAE met normale C1-INH, idiopathisch angio-oedeem of terugkerend angio-oedeem geassocieerd met urticaria.
  • Dosering met een onderzoeksgeneesmiddel of blootstelling aan een onderzoeksapparaat binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Zijn begonnen met androgeenbehandeling (bijv. stanozolol, danazol, oxandrolon, methyltestosteron en testosteron) binnen 2 weken voorafgaand aan het begin van de observatieperiode.
  • Blootstelling aan angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers of andere oestrogeenbevattende medicijnen met systemische absorptie (zoals orale anticonceptiva of hormonale substitutietherapie) binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Een actieve infectieziekte of koorts hebben, gedefinieerd als een orale temperatuur hoger dan (>) 38 graden Celsius (°C) (100,4 Fahrenheit [°F]), trommelvlies > 38,5°C (101,3°F) , oksel > 38°C (100.4°F), of rectaal/kern > 38.5°C (101.3°F) binnen 24 uur voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel in behandelperiode A.
  • U heeft een HAE-aanval die niet is verdwenen vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in behandelingsperiode A.
  • Een van de volgende leverfunctietestafwijkingen heeft: alanineaminotransferase (ALT) > 3*bovengrens van normaal (ULN), of aspartaataminotransferase (AST) > 3*ULN, of totaal bilirubine > 2*ULN (tenzij de bilirubineverhoging gevolg van het syndroom van Gilbert).
  • Een aandoening hebben (elke chirurgische of medische aandoening) die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, hun veiligheid of therapietrouw in gevaar kan brengen, de succesvolle uitvoering van het onderzoek in de weg kan staan ​​of de interpretatie van de resultaten kan verstoren (bijv. ziekte of andere ernstige comorbiditeit waarvan de onderzoeker denkt dat deze de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verwarren).
  • Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksproduct of de componenten ervan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lanadelumab 150 mg: leeftijd 2 tot <6 jaar
Deelnemers van 2 tot <6 jaar kregen lanadelumab subcutane (SC) injectie met een dosis van 150 milligram (mg) voor elke 4 weken (q4wks) gedurende een behandelingsperiode van 52 weken (behandelingsperiode A van 26 weken en behandelingsperiode B van 26 weken ).
Geneesmiddel: Lanadelumab
Gedurende de behandelingsperiode van 52 weken krijgen de deelnemers elke 2 of 4 weken een dosis van 150 mg lanadelumab, afhankelijk van de leeftijd van de deelnemers.
Andere namen:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Experimenteel: Lanadelumab 150 mg: leeftijd 6 tot <12 jaar
Deelnemers van 6 tot <12 jaar kregen lanadelumab SC-injectie in een dosis van 150 mg voor elke 2 weken (q2wks) gedurende een behandelingsperiode van 52 weken (behandelingsperiode A van 26 weken en behandelingsperiode B van 26 weken). Deelnemers konden overschakelen naar een doseringsregime van 150 mg q4wks in behandelingsperiode B naar goeddunken van de onderzoeker en goedkeuring van de medische monitor van de sponsor, als ze goed onder controle waren (bijv. aanvalsvrij) gedurende 26 weken met lanadelumab-behandeling in dit onderzoek. Deelnemers in de leeftijd van 6 tot <12 jaar kregen lanadelumab SC-injectie in een dosis van 150 mg voor elke 2 weken (q2wks) gedurende een behandelingsperiode van 52 weken (behandelingsperiode A van 26 weken en behandelingsperiode B van 26 weken). Deelnemers konden overschakelen naar een doseringsregime van 150 mg q4wks in behandelingsperiode B naar goeddunken van de onderzoeker en goedkeuring van de medische monitor van de sponsor, als ze goed onder controle waren (bijv. aanvalsvrij) gedurende 26 weken met behandeling met lanadelumab in dit onderzoek.
Geneesmiddel: Lanadelumab
Gedurende de behandelingsperiode van 52 weken krijgen de deelnemers elke 2 of 4 weken een dosis van 150 mg lanadelumab, afhankelijk van de leeftijd van de deelnemers.
Andere namen:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ongewenste voorvallen, waaronder ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 115 weken
Een ongewenst voorval (AE) is een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met dit onderzoeksproduct of geneesmiddel. Een SAE is elke ongewenste klinische manifestatie van tekenen, symptomen of uitkomsten (al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct en bij elke dosis die de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereist, aanhoudende of significante invaliditeit tot gevolg heeft) /handicap, resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking, is een belangrijke medische gebeurtenis. Bijwerkingen die van speciaal belang zijn voor deze studie zijn overgevoeligheidsreacties en gestoorde stolling (gebeurtenissen van hypercoagulabiliteit en bloedingen).
Tot ongeveer 115 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumbeoordelingsafwijkingen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 115 weken
Laboratoriumwaarden (chemie, hematologie en coagulatie) moesten naar goeddunken van de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd.
Tot ongeveer 115 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante metingen van vitale functies
Tijdsspanne: Tot ongeveer 115 weken
Vitale functies omvatten bloeddruk, hartslag, lichaamstemperatuur en ademhalingsfrequentie.
Tot ongeveer 115 weken
Plasmaconcentraties van Lanadelumab gedurende de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), Dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
De plasmaconcentratie van lanadelumab gedurende de behandelperiode werd beoordeeld.
Dag 0 (predosis), Dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Maximale waargenomen concentratie bij steady state (Cmax,ss) van Lanadelumab in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Gemiddelde concentratie over doseringsinterval bij steady-state (Cavg,ss) van Lanadelumab in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Minimale concentratie bij steady state (Cmin,ss) van Lanadelumab in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Tijd om de maximale waargenomen concentratie (Cmax) [Tmax] van Lanadelumab in plasma te bereiken
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Area Under the Concentration-Time Curve Over the Dosing Interval at Steady State (AUCtau,ss) van Lanadelumab in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Terminale halfwaardetijd (t1/2) van Lanadelumab in plasma
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Schijnbare klaring (CL/F) van Lanadelumab
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Schijnbaar distributievolume (V/F) van Lanadelumab
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Dag 0 (predosis), op elk moment predosis op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Genormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) tijdens de totale behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 0 (na start van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot en met dag 364 (week 52)
Het genormaliseerde aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen gedurende de totale periode wordt uitgedrukt als een maandelijks HAE-aanvalspercentage. Het door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalspercentage werd voor elke deelnemer berekend als het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen die tijdens een bepaalde studieperiode plaatsvonden, gedeeld door het aantal dagen dat de deelnemer aan de periode had bijgedragen, vermenigvuldigd met 28 dagen. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op >=1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het urogenitale gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Dag 0 (na start van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot en met dag 364 (week 52)
Genormaliseerd aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen voor elke beoordelingsperiode voor de werkzaamheid anders dan de totale behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Het genormaliseerde aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen tijdens elke werkzaamheidsevaluatieperiode, behalve de totale behandelingsperiode, wordt uitgedrukt als een maandelijks HAE-aanvalspercentage. Het door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalspercentage werd voor elke deelnemer berekend als het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen die plaatsvonden tijdens een bepaalde studieperiode, gedeeld door het aantal dagen dat de deelnemer bijdroeg aan de periode vermenigvuldigd met 28 dagen. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als symptomen of tekenen die passen bij een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (huidzwelling van een extremiteit, gezicht, nek, romp en/of urogenitaal gebied), abdominaal angio-oedeem (buikpijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met praten, moeite met slikken, samentrekken van de keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Tijd tot de eerste door een onderzoeker bevestigde HAE-aanval voor elke evaluatieperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
De tijd tot de eerste door de onderzoeker bevestigde HAE-aanval (dagen) voor elke werkzaamheidsevaluatieperiode werd berekend vanaf de datum en tijd van de eerste dosis lanadelumab voor die werkzaamheidsevaluatieperiode tot de datum en tijd van de eerste door de onderzoeker bevestigde HAE-aanval na de eerste open-label dosis voor die werkzaamheidsevaluatieperiode. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op >=1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, gezicht, nek, romp en/of urogenitaal gebied), abdominaal angio-oedeem (buikpijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, samengeknepen keel of zwelling van tong, gehemelte, huig of strottenhoofd). Kaplan-Meier-methode werd gebruikt voor analyse.
Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Genormaliseerd aantal HAE-aanvallen dat acute behandeling vereist voor elke beoordelingsperiode van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Het genormaliseerde aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen die een acute behandeling vereisen tijdens elke evaluatieperiode van de werkzaamheid, wordt uitgedrukt als een maandelijks HAE-aanvalspercentage. Het door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalspercentage werd voor elke deelnemer berekend als het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen dat tijdens de gegeven onderzoeksperiode plaatsvond, gedeeld door het aantal dagen dat de deelnemer aan de periode heeft bijgedragen, vermenigvuldigd met 28 dagen. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het genito-urinaire gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Genormaliseerd aantal matige of ernstige door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen voor elke beoordelingsperiode voor de werkzaamheid
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Het genormaliseerde aantal matige of ernstige door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen die acute behandeling vereisen tijdens elke beoordelingsperiode voor de werkzaamheid, wordt uitgedrukt als een maandelijks HAE-aanvalspercentage. Het door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalspercentage werd voor elke deelnemer berekend als het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen dat tijdens de gegeven onderzoeksperiode plaatsvond, gedeeld door het aantal dagen dat de deelnemer aan de periode heeft bijgedragen, vermenigvuldigd met 28 dagen. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het genito-urinaire gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Genormaliseerd aantal door onderzoekers bevestigde HAE-aanvallen met hoge morbiditeit voor elke beoordelingsperiode van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Het genormaliseerde aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen met hoge morbiditeit waarvoor acute behandeling nodig is tijdens elke evaluatieperiode van de werkzaamheid, wordt uitgedrukt als een maandelijks HAE-aanvalspercentage. Het door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvalspercentage werd voor elke deelnemer berekend als het aantal door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen dat tijdens de gegeven onderzoeksperiode plaatsvond, gedeeld door het aantal dagen dat de deelnemer aan de periode heeft bijgedragen, vermenigvuldigd met 28 dagen. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het genito-urinaire gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Aantal deelnemers met kenmerken van door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen voor elke beoordelingsperiode voor de werkzaamheid
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Kenmerken van door de onderzoeker bevestigde HAE-aanvallen voor elke beoordelingsperiode voor de werkzaamheid omvatten duur, ernst, aanvalslocatie en gebruik van noodmedicatie. Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het genito-urinaire gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd). Alleen categorieën met gegevens worden gerapporteerd.
Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Aantal deelnemers met HAE aanvalsvrije status voor elke evaluatieperiode
Tijdsspanne: Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Een HAE-aanval wordt gedefinieerd als de symptomen of tekenen die overeenkomen met een aanval op ten minste 1 van de volgende locaties: perifeer angio-oedeem (cutane zwelling van een extremiteit, het gezicht, de nek, de romp en/of het genito-urinaire gebied), abdominaal angio-oedeem (abdominale pijn, met of zonder opgezette buik, misselijkheid, braken of diarree), larynx-angio-oedeem (stridor, kortademigheid, moeite met spreken, moeite met slikken, dichtgeknepen keel of zwelling van de tong, het gehemelte, de huig of het strottenhoofd).
Dag 0 tot Dag 364, Dag 0 tot Dag 182, Dag 70 tot Dag 182, Dag 183 tot Dag 364, Dag 70 tot Dag 364
Plasma Kallikreïne (pKal) Activiteit
Tijdsspanne: Dag 0 (predosis), op elk moment op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
pKal-activiteit werd gemeten door biomarker gesplitst kininogeen met hoog moleculair gewicht (cHMWK) om de farmacodynamiek van lanadelumab te beoordelen.
Dag 0 (predosis), op elk moment op dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 en 392
Aantal deelnemers met immunogeniciteitsstatus als positief of negatief
Tijdsspanne: Dag 0 (pre-dosis), Dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 en 392
Immunogeniciteit werd gemeten op basis van de aanwezigheid of afwezigheid van neutraliserende of niet-neutraliserende Anti-drug Antibody (ADA) in plasma.
Dag 0 (pre-dosis), Dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 en 392

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren