Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Lanadelumab för att förhindra ärftliga angioödem (HAE) attacker hos barn (SPRING)

29 april 2022 uppdaterad av: Shire

VÅRSTUDY: En öppen, multicenter, fas 3-studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos Lanadelumab för att förebygga akuta attacker av ärftligt angioödem (HAE) hos pediatriska försökspersoner 2 till

Huvudsyftet med denna studie är att lära sig hur lanadelumab rör sig genom ett barns kropp och om barnen har några medicinska problem från lanadelumab. Andra syften är att lära sig om profylaktisk behandling med lanadelumab minskar antalet och svårighetsgraden av HAE-attacker hos barn, hur lanadelumab påverkar barnets kropp och om barnen utvecklar antikroppar mot lanadelumab.

Studieläkarna kommer att behandla akuta HAE-attacker enligt deras standardpraxis.

Deltagarna kommer att få lanadelumab i upp till 52 veckor. När de påbörjar behandlingen kommer deltagarna att besöka sin klinik varje vecka under de första 4 veckorna. Sedan kommer de att besöka sin klinik var fjärde vecka under behandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att bestå av en 52-veckors behandlingsperiod och en 2 eller 4-veckors uppföljningsperiod (beroende på behandlingsschemat). 52-veckors behandlingsperiod består av en 26-veckors behandlingsperiod A (dag 0 till dag 182) och en 26-veckors behandlingsperiod B (dag 183 till dag 364). Deltagare som slutför behandlingsperiod A kommer omedelbart att fortsätta in i behandlingsperiod B.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Förenta staterna, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1125
        • Semmelweis Egyetem.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Var ett barn (man eller kvinna) 2 till yngre än (<) 12 år vid tidpunkten för screening.

  • Dokumenterad diagnos av HAE (Typ I eller II) baserat på båda av följande:

    1. Dokumenterad klinisk historia som överensstämmer med HAE (SC eller mucosal, nonpruritic svullnadsepisoder utan åtföljande urtikaria).
    2. Diagnostiska testresultat erhållna under screening från ett sponsorgodkänt centrallaboratorium som bekräftar C1-INH funktionsnivå < 40 procent (%) av den normala nivån. Deltagare med funktionell C1-esterashämmare (C1-INH) nivå 40-50 % av den normala nivån kan registreras om de också har en komplement4 (C4) nivå under normalområdet. Med sponsorgodkännande i förväg kan deltagarna testas igen under baslinjeobservationsperioden om resultaten inte överensstämmer med den kliniska historien eller som utredaren anser vara förvirrade av den senaste användningen av komplement1 (C1)-hämmare.
  • En historisk baslinje för HAE-attackfrekvens på minst 1 attack per 3 månader. Notera: Dessutom kommer deltagare som upplever mer än eller lika med (>=)1,0 angioödemsattacker per tre månader under den 12-veckors baslinjeobservationsperioden och som förblir kvalificerade enligt inklusionskriterierna att gå in i behandlingsperioden för lanadelumab.
  • Gå med på att följa det protokolldefinierade schemat för behandlingar, bedömningar och procedurer.
  • Ha en förälder/vårdnadshavare som är informerad om studiens karaktär och kan ge skriftligt informerat samtycke för att barnet ska delta i studien innan några studiespecifika procedurer utförs (med samtycke från barnet när så är lämpligt).
  • Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att vara abstinenta eller gå med på att följa de tillämpliga preventivmedelskraven i detta protokoll under hela studiens varaktighet från screening till 70 dagar efter det sista studiebesöket.

Exklusions kriterier:

  • Samtidig diagnos av en annan form av kroniskt, återkommande angioödem, såsom förvärvat angioödem (AAE), HAE med normalt C1-INH, idiopatiskt angioödem eller återkommande angioödem i samband med urtikaria.
  • Dosering med ett prövningsläkemedel eller exponering för en prövningsapparat inom 4 veckor före screening.
  • Vara gravid eller amma.
  • Ha påbörjat androgenbehandling (t.ex. stanozolol, danazol, oxandrolon, metyltestosteron och testosteron) inom 2 veckor innan observationsperioden påbörjas.
  • Exponering för angiotensinomvandlande enzym (ACE)-hämmare eller andra läkemedel som innehåller östrogen med systemisk absorption (såsom orala preventivmedel eller hormonell ersättningsterapi) inom 4 veckor före screening.
  • Har någon aktiv infektionssjukdom eller feber definierad som en oral temperatur högre än (>) 38 grader celsius (°C) (100,4 fahrenheit [°F]), trumhinnan > 38,5°C (101,3°F) , axillär > 38°C (100,4°F), eller rektal/kärna > 38,5°C (101,3°F) inom 24 timmar före den första dosen av studieläkemedlet i behandlingsperiod A.
  • Har någon HAE-attack som inte har lösts före den första dosen av studieläkemedlet i behandlingsperiod A.
  • Har någon av följande avvikelser i leverfunktionstest: alaninaminotransferas (ALT) > 3*övre normalgräns (ULN), eller aspartataminotransferas (ASAT) > 3*ULN, eller total bilirubin > 2*ULN (såvida inte bilirubinhöjningen är ett resultat av Gilberts syndrom).
  • Har något tillstånd (något kirurgiskt eller medicinskt tillstånd) som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, kan äventyra deras säkerhet eller efterlevnad, förhindra ett framgångsrikt genomförande av studien eller stör tolkningen av resultaten (t.ex. betydande redan existerande sjukdom eller annan allvarlig komorbiditet som utredaren anser kan förvirra tolkningen av studieresultaten).
  • Deltagaren har en känd överkänslighet mot undersökningsprodukten eller dess komponenter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lanadelumab 150 mg: Ålder 2 till <6 år
Deltagare i åldrarna 2 till <6 år fick lanadelumab subkutan (SC) injektion i en dos av 150 milligram (mg) var 4:e vecka (var 4 veckor) under 52 veckors behandlingsperiod (26 veckors behandlingsperiod A och 26 veckors behandlingsperiod B ).
Läkemedel: Lanadelumab
Deltagarna kommer att få en dos på 150 mg lanadelumab varannan eller var fjärde vecka, beroende på deltagarnas ålder, under den 52 veckor långa behandlingsperioden.
Andra namn:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Experimentell: Lanadelumab 150 mg: Ålder 6 till <12 år
Deltagare i åldern 6 till <12 år fick lanadelumab SC-injektion i en dos på 150 mg varannan vecka (varannan vecka) under 52 veckors behandlingsperiod (26 veckors behandlingsperiod A och 26 veckors behandlingsperiod B). Deltagarna kunde byta till en doseringsregim på 150 mg 4 veckor i behandlingsperiod B enligt utredarens gottfinnande och sponsorns medicinska monitors godkännande, om de var välkontrollerade (t.ex. attackfria) under 26 veckor med lanadelumabbehandling i denna studie. Deltagare i åldern 6 till 6 år. <12 år fick lanadelumab SC-injektion i en dos på 150 mg varannan vecka (varannan vecka) under 52 veckors behandlingsperiod (26 veckors behandlingsperiod A och 26 veckors behandlingsperiod B). Deltagarna kunde byta till en doseringsregim på 150 mg varje 4 veckor i behandlingsperiod B efter utredarens gottfinnande och sponsorns medicinska monitors godkännande, om de var välkontrollerade (t.ex. attackfria) under 26 veckor med lanadelumabbehandling i denna studie.
Läkemedel: Lanadelumab
Deltagarna kommer att få en dos på 150 mg lanadelumab varannan eller var fjärde vecka, beroende på deltagarnas ålder, under den 52 veckor långa behandlingsperioden.
Andra namn:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar, inklusive allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till cirka 115 veckor
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna prövningsprodukt eller detta läkemedel. En SAE är alla ogynnsamma kliniska manifestationer av tecken, symtom eller resultat (oavsett om de anses relaterade till prövningsprodukten eller inte och vid vilken dos som helst som leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av sjukhusvistelsen, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning /oförmåga, resulterar i en medfödd abnormitet/födelsedefekt, är en viktig medicinsk händelse. Biverkningar av särskilt intresse för denna studie är överkänslighetsreaktioner och störd koagulering (hyperkoagulabilitetshändelser och blödningshändelser).
Upp till cirka 115 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser vid laboratoriebedömning
Tidsram: Upp till cirka 115 veckor
Laboratorievärden (kemi, hematologi och koagulation) skulle anses vara kliniskt signifikanta baserat på prövarens bedömning.
Upp till cirka 115 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta mätningar av vitala tecken
Tidsram: Upp till cirka 115 veckor
Vitala tecken var blodtryck, hjärtfrekvens, kroppstemperatur och andningsfrekvens.
Upp till cirka 115 veckor
Plasmakoncentrationer av Lanadelumab under behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 (fördos), dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 och 392
Plasmakoncentrationen av lanadelumab under behandlingsperioden utvärderades.
Dag 0 (fördos), dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 och 392
Maximal observerad koncentration vid stabilt tillstånd (Cmax,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Genomsnittlig koncentration över doseringsintervall vid konstant tillstånd (Cavg,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Minsta koncentration vid stabilt tillstånd (Cmin,ss) av Lanadelumab i plasma
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Tid att nå maximal observerad koncentration (Cmax) [Tmax] av Lanadelumab i plasma
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Area under koncentration-tidskurvan över doseringsintervallet vid stabilt tillstånd (AUCtau,ss) för Lanadelumab i plasma
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Terminal halveringstid (t1/2) för Lanadelumab i plasma
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Synbar clearance (CL/F) av Lanadelumab
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Skenbar distributionsvolym (V/F) för Lanadelumab
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Dag 0 (fördos), när som helst fördos på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Normaliserat antal utredarbekräftade ärftliga angioödem (HAE) attacker under den totala behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 (efter start av studieläkemedelsadministration) till och med dag 364 (vecka 52)
Normaliserat antal utredare bekräftade HAE-attacker under den totala perioden uttrycks som en månatlig HAE-attackfrekvens. Utredarbekräftad HAE-attackfrekvens beräknades för varje deltagare som antalet utredarbekräftade HAE-attacker som inträffade under en given studieperiod dividerat med antalet dagar som deltagaren bidrog till perioden multiplicerat med 28 dagar. En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på >=1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Dag 0 (efter start av studieläkemedelsadministration) till och med dag 364 (vecka 52)
Normaliserat antal utredarbekräftade HAE-attacker för varje effektutvärderingsperiod förutom den totala behandlingsperioden
Tidsram: Dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Normaliserat antal utredarbekräftade HAE-attacker under varje effektutvärderingsperiod förutom den totala behandlingsperioden uttrycks som en månatlig HAE-attackfrekvens. Utredarbekräftad HAE-attackfrekvens beräknades för varje deltagare som antalet utredarbekräftade HAE-attacker som inträffade under en given studieperiod dividerat med antalet dagar som deltagaren bidrog till perioden multiplicerat med 28 dagar. En HAE-attack definieras som symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), buken angioödem (buksmärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tungan, gommen, uvula eller struphuvudet).
Dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Dags för den första utredaren-bekräftade HAE-attacken för varje utvärderingsperiod
Tidsram: Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Tiden till första utredarbekräftade HAE-attack (dagar) för varje effektutvärderingsperiod beräknades från datum och tidpunkt för den första dosen av lanadelumab för den effektutvärderingsperioden till datum och tidpunkt för första utredarbekräftade HAE-attack efter den första öppna dosen för denna effektutvärderingsperiod. En HAE-attack definieras som symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på >=1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), buken angioödem (buksmärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud). Kaplan-Meier-metoden användes för analys.
Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Normaliserat antal HAE-attacker som kräver akut behandling för varje effektutvärderingsperiod
Tidsram: Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Det normaliserade antalet utredarbekräftade HAE-attacker som kräver akut behandling under varje effektutvärderingsperiod uttrycks som en månatlig HAE-attackfrekvens. Den utredarbekräftade HAE-attackfrekvensen beräknades för varje deltagare som antalet utredarbekräftade HAE-attacker som inträffade under den givna studieperioden dividerat med antalet dagar som deltagaren bidrog till perioden multiplicerat med 28 dagar. En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Normaliserat antal måttliga eller allvarliga utredarbekräftade HAE-attacker för varje effektutvärderingsperiod
Tidsram: Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Det normaliserade antalet måttliga eller svåra utredarbekräftade HAE-attacker som kräver akut behandling under varje effektutvärderingsperiod uttrycks som en månatlig HAE-attackfrekvens. Den utredarbekräftade HAE-attackfrekvensen beräknades för varje deltagare som antalet utredarbekräftade HAE-attacker som inträffade under den givna studieperioden dividerat med antalet dagar som deltagaren bidrog till perioden multiplicerat med 28 dagar. En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Normaliserat antal utredare bekräftade HAE-attacker med hög sjuklighet för varje effektutvärderingsperiod
Tidsram: Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Det normaliserade antalet utredare bekräftade HAE-attacker med hög morbiditet som kräver akut behandling under varje effektutvärderingsperiod uttrycks som en månatlig HAE-attackfrekvens. Den utredarbekräftade HAE-attackfrekvensen beräknades för varje deltagare som antalet utredarbekräftade HAE-attacker som inträffade under den givna studieperioden dividerat med antalet dagar som deltagaren bidrog till perioden multiplicerat med 28 dagar. En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Antal deltagare med egenskaper hos utredare bekräftade HAE-attacker för varje effektutvärderingsperiod
Tidsram: Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Kännetecken för utredarbekräftade HAE-attacker för varje effektutvärderingsperiod inkluderade varaktighet, svårighetsgrad, attackplats och användning av räddningsmedicin. En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud). Endast kategorier med data rapporteras.
Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Antal deltagare med HAE-attackfri status för varje utvärderingsperiod
Tidsram: Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
En HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst 1 av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Dag 0 till och med dag 364, dag 0 till dag 182, dag 70 till dag 182, dag 183 till dag 364, dag 70 till dag 364
Plasma Kallikrein (pKal) Aktivitet
Tidsram: Dag 0 (fördos), när som helst på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
pKal-aktivitet mättes med biomarkörklyvd högmolekylär kininogen-nivå (cHMWK) för att bedöma farmakodynamiken hos lanadelumab.
Dag 0 (fördos), när som helst på dag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182 196, 252, 308, 364 och 392
Antal deltagare med immunogenicitetsstatus som positiv eller negativ
Tidsram: Dag 0 (fördos), dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 och 392
Immunogeniciteten mättes baserat på närvaron eller frånvaron av neutraliserande eller icke-neutraliserande antiläkemedelsantikropp (ADA) i plasma.
Dag 0 (fördos), dag 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 och 392

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

30 oktober 2021

Avslutad studie (Faktisk)

30 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

28 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera