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Eine Studie mit Lanadelumab zur Vorbeugung von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Kindern (SPRING)

29. April 2022 aktualisiert von: Shire

FRÜHJAHRSSTUDIE: Eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Lanadelumab zur Prävention gegen akute Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei pädiatrischen Probanden 2 bis

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, herauszufinden, wie sich Lanadelumab durch den Körper eines Kindes bewegt und ob die Kinder irgendwelche medizinischen Probleme durch Lanadelumab haben. Weitere Ziele sind zu erfahren, ob die prophylaktische Behandlung mit Lanadelumab die Anzahl und Schwere von HAE-Attacken bei Kindern verringert, wie sich Lanadelumab auf den Körper des Kindes auswirkt und ob die Kinder Antikörper gegen Lanadelumab entwickeln.

Die Studienärzte behandeln akute HAE-Attacken gemäß ihrer Standardpraxis.

Die Teilnehmer erhalten Lanadelumab für bis zu 52 Wochen. Zu Beginn der Behandlung besuchen die Teilnehmer ihre Klinik in den ersten 4 Wochen jede Woche. Dann besuchen sie ihre Klinik alle 4 Wochen während der Behandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie besteht aus einer 52-wöchigen Behandlungsphase und einer 2- oder 4-wöchigen Nachbeobachtungszeit (je nach Behandlungsplan). Der 52-wöchige Behandlungszeitraum umfasst einen 26-wöchigen Behandlungszeitraum A (Tag 0 bis Tag 182) und einen 26-wöchigen Behandlungszeitraum B (Tag 183 bis Tag 364). Teilnehmer, die Behandlungszeitraum A abschließen, werden sofort mit Behandlungszeitraum B fortgesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin.
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat.
      • Mörfelden-Walldorf, Deutschland, 64546
        • Hamophilie Zentrum Rhein Main GmbH
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
        • Yang Medicine
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz. Paseo de la Castellana
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Semmelweis Egyetem.
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Institute Asthma and Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07109
        • Hudson-Essex Allergy
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Clinical Research Center of Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research Asthma & Allergy Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt des Screenings ein Kind (männlich oder weiblich) von 2 bis unter (<) 12 Jahren sein.

  • Dokumentierte Diagnose von HAE (Typ I oder II) basierend auf den beiden folgenden:

    1. Dokumentierte klinische Anamnese im Einklang mit HAE (SC oder Schleimhaut, nichtpruritische Schwellungsepisoden ohne begleitende Urtikaria).
    2. Diagnostische Testergebnisse, die während des Screenings von einem vom Sponsor zugelassenen Zentrallabor erhalten wurden und ein C1-INH-Funktionsniveau < 40 Prozent (%) des normalen Niveaus bestätigen. Teilnehmer mit einem funktionellen C1-Esterase-Inhibitor (C1-INH)-Spiegel von 40-50 % des normalen Spiegels können aufgenommen werden, wenn sie auch einen Complement4 (C4)-Spiegel unter dem normalen Bereich haben. Mit vorheriger Genehmigung des Sponsors können die Teilnehmer während der Baseline-Beobachtungsphase erneut getestet werden, wenn die Ergebnisse nicht mit der klinischen Vorgeschichte übereinstimmen oder der Prüfarzt glaubt, dass sie durch die kürzliche Anwendung von Komplement1 (C1)-Inhibitoren verwechselt werden.
  • Eine historische Baseline-HAE-Attackenrate von mindestens 1 Attacke alle 3 Monate. Hinweis: Darüber hinaus werden Teilnehmer, die während des 12-wöchigen Beobachtungszeitraums zu Studienbeginn mehr als oder gleich (>=)1,0 Angioödem-Attacken pro drei Monate erleiden und die gemäß den Einschlusskriterien weiterhin förderfähig bleiben, in den Behandlungszeitraum mit Lanadelumab aufgenommen.
  • Stimmen Sie zu, den protokolldefinierten Zeitplan für Behandlungen, Bewertungen und Verfahren einzuhalten.
  • Haben Sie einen Elternteil/Erziehungsberechtigten, der über die Art der Studie informiert ist und eine schriftliche Einverständniserklärung für das Kind zur Teilnahme an der Studie abgeben kann, bevor studienspezifische Verfahren durchgeführt werden (ggf. mit Zustimmung des Kindes).
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, abstinent zu sein oder sich bereit erklären, die geltenden Verhütungsanforderungen dieses Protokolls während der Dauer der Studie vom Screening bis 70 Tage nach dem letzten Studienbesuch einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Diagnose einer anderen Form von chronischem, rezidivierendem Angioödem, wie z. B. erworbenes Angioödem (AAE), HAE mit normalem C1-INH, idiopathisches Angioödem oder rezidivierendes Angioödem in Verbindung mit Urtikaria.
  • Dosierung mit einem Prüfpräparat oder Kontakt mit einem Prüfgerät innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  • Schwanger sein oder stillen.
  • Eine Androgenbehandlung (z. B. Stanozolol, Danazol, Oxandrolon, Methyltestosteron und Testosteron) innerhalb von 2 Wochen vor Eintritt in den Beobachtungszeitraum begonnen haben.
  • Exposition gegenüber Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern oder östrogenhaltigen Medikamenten mit systemischer Absorption (wie orale Kontrazeptiva oder Hormonersatztherapie) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  • Haben Sie eine aktive Infektionskrankheit oder Fieber, definiert als eine orale Temperatur von mehr als (>) 38 Grad Celsius (°C) (100,4 Fahrenheit [°F]), eine Trommelfelltemperatur von > 38,5 °C (101,3 °F) , axillar > 38 °C (100,4 °F) oder rektal/Kern > 38,5 °C (101,3 °F) innerhalb von 24 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in Behandlungszeitraum A.
  • Haben Sie eine HAE-Attacke, die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in Behandlungszeitraum A nicht abgeklungen ist.
  • Haben Sie eine der folgenden Anomalien bei den Leberfunktionstests: Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 * Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3 * ULN oder Gesamt-Bilirubin > 2 * ULN (es sei denn, die Bilirubin-Erhöhung ist eine Folge des Gilbert-Syndroms).
  • Leiden (jeder chirurgische oder medizinische Zustand), der nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Sicherheit oder Compliance beeinträchtigen, die erfolgreiche Durchführung der Studie ausschließen oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen könnte (z. B. signifikante Vorerkrankungen). Krankheit oder andere schwerwiegende Begleiterkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen könnten).
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen das Prüfprodukt oder seine Bestandteile.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lanadelumab 150 mg: Alter 2 bis < 6 Jahre
Teilnehmer im Alter von 2 bis < 6 Jahren erhielten eine subkutane (sc) Lanadelumab-Injektion in einer Dosis von 150 Milligramm (mg) alle 4 Wochen (alle 4 Wochen) über einen 52-wöchigen Behandlungszeitraum (26-wöchiger Behandlungszeitraum A und 26-wöchiger Behandlungszeitraum B). ).
Arzneimittel: Lanadelumab
Die Teilnehmer erhalten je nach Alter der Teilnehmer alle 2 oder 4 Wochen eine Dosis von 150 mg Lanadelumab über den 52-wöchigen Behandlungszeitraum.
Andere Namen:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930
Experimental: Lanadelumab 150 mg: Alter 6 bis < 12 Jahre
Teilnehmer im Alter von 6 bis < 12 Jahren erhielten über einen 52-wöchigen Behandlungszeitraum (26-wöchiger Behandlungszeitraum A und 26-wöchiger Behandlungszeitraum B) alle 2 Wochen (alle 2 Wochen) eine subkutane Lanadelumab-Injektion in einer Dosis von 150 mg. Die Teilnehmer konnten in Behandlungsperiode B nach Ermessen des Prüfarztes und der Zustimmung des medizinischen Monitors des Sponsors zu einem Dosierungsschema von 150 mg alle 4 Wochen wechseln, wenn sie in dieser Studie 26 Wochen lang mit Lanadelumab-Behandlung gut eingestellt (z. B. anfallsfrei) waren. Teilnehmer im Alter von 6 bis < 12 Jahre erhielten eine subkutane Lanadelumab-Injektion in einer Dosis von 150 mg alle 2 Wochen (alle 2 Wochen) über einen 52-wöchigen Behandlungszeitraum (26-wöchiger Behandlungszeitraum A und 26-wöchiger Behandlungszeitraum B). Die Teilnehmer konnten in Behandlungszeitraum B nach Ermessen des Prüfarztes und der Zustimmung des medizinischen Monitors des Sponsors auf ein Dosierungsschema von 150 mg alle 4 Wochen umsteigen, wenn sie in dieser Studie 26 Wochen lang mit Lanadelumab-Behandlung gut eingestellt (z. B. anfallsfrei) waren.
Arzneimittel: Lanadelumab
Die Teilnehmer erhalten je nach Alter der Teilnehmer alle 2 oder 4 Wochen eine Dosis von 150 mg Lanadelumab über den 52-wöchigen Behandlungszeitraum.
Andere Namen:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 115 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit diesem Prüfprodukt oder Arzneimittel steht. Ein SAE ist jede unerwünschte klinische Manifestation von Anzeichen, Symptomen oder Ergebnissen (ob als mit dem Prüfprodukt zusammenhängend betrachtet oder nicht und bei jeder Dosis, die zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung führt /Unfähigkeit, die zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt, ist ein wichtiges medizinisches Ereignis. Nebenwirkungen von besonderem Interesse für diese Studie sind Überempfindlichkeitsreaktionen und Gerinnungsstörungen (Hyperkoagulabilitätsereignisse und Blutungsereignisse).
Bis zu ungefähr 115 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei der Laborbeurteilung
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 115 Wochen
Laborwerte (Chemie, Hämatologie und Gerinnung) waren nach Ermessen des Prüfarztes als klinisch signifikant anzusehen.
Bis zu ungefähr 115 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Vitalfunktionsmessungen
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 115 Wochen
Zu den Vitalfunktionen gehörten Blutdruck, Herzfrequenz, Körpertemperatur und Atemfrequenz.
Bis zu ungefähr 115 Wochen
Plasmakonzentrationen von Lanadelumab über den Behandlungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 (vor der Dosis), Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Die Plasmakonzentration von Lanadelumab über den Behandlungszeitraum wurde beurteilt.
Tag 0 (vor der Dosis), Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Maximal beobachtete Konzentration im Steady State (Cmax,ss) von Lanadelumab im Plasma
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Durchschnittliche Konzentration über das Dosierungsintervall im Steady State (Cavg,ss) von Lanadelumab im Plasma
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Minimale Konzentration im Steady State (Cmin,ss) von Lanadelumab im Plasma
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Konzentration (Cmax) [Tmax] von Lanadelumab im Plasma
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve über das Dosierungsintervall im Steady State (AUCtau,ss) von Lanadelumab im Plasma
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Terminale Halbwertszeit (t1/2) von Lanadelumab im Plasma
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Scheinbare Clearance (CL/F) von Lanadelumab
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Scheinbares Verteilungsvolumen (V/F) von Lanadelumab
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Tag 0 (Vordosis), jederzeit vor der Dosis an Tag 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten Attacken des hereditären Angioödems (HAE) während des gesamten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Tag 0 (nach Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments) bis Tag 364 (Woche 52)
Die normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken während des Gesamtzeitraums wird als monatliche HAE-Attackenrate ausgedrückt. Die vom Prüfarzt bestätigte HAE-Attackenrate wurde für jeden Teilnehmer berechnet als Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während eines bestimmten Studienzeitraums auftraten, dividiert durch die Anzahl der Tage, die der Teilnehmer zum Zeitraum beigetragen hat, multipliziert mit 28 Tagen. Eine HAE-Attacke ist definiert als Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an >= 1 der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Oberkörper und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (abdominale Schmerzen mit oder ohne aufgeblähten Bauch, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, des Zäpfchens oder des Kehlkopfs).
Tag 0 (nach Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments) bis Tag 364 (Woche 52)
Normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken für jeden Wirksamkeitsbeurteilungszeitraum außer dem Gesamtbehandlungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Die normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken während jeder Wirksamkeitsbewertungsperiode außer der Gesamtbehandlungsperiode wird als monatliche HAE-Attackenrate ausgedrückt. Die vom Prüfarzt bestätigte HAE-Attackenrate wurde für jeden Teilnehmer berechnet als Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während eines bestimmten Studienzeitraums auftraten, dividiert durch die Anzahl der Tage, die der Teilnehmer zum Zeitraum beigetragen hatte, multipliziert mit 28 Tagen. Eine HAE-Attacke ist definiert als Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an mindestens einer der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, Gesicht, Hals, Rumpf und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (Bauchschmerzen, mit oder ohne Blähungen, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), Kehlkopf-Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung von Zunge, Gaumen, Zäpfchen oder Kehlkopf).
Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Zeit bis zur ersten vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacke für jeden Bewertungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Die Zeit bis zur ersten vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacke (Tage) für jeden Wirksamkeitsbewertungszeitraum wurde vom Datum und der Uhrzeit der ersten Dosis von Lanadelumab für diesen Wirksamkeitsbewertungszeitraum bis zum Datum und Zeitpunkt der ersten vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacke nach der ersten unverblindeten Dosis für berechnet diesem Wirksamkeitsbewertungszeitraum. Eine HAE-Attacke ist definiert als Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an >= 1 der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, Gesicht, Hals, Rumpf und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (Bauchschmerzen, mit oder ohne Blähungen, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung von Zunge, Gaumen, Gaumenzäpfchen oder Kehlkopf). Für die Analyse wurde die Kaplan-Meier-Methode verwendet.
Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Normalisierte Anzahl von HAE-Attacken, die eine akute Behandlung für jeden Wirksamkeitsbewertungszeitraum erfordern
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Die normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während jeder Wirksamkeitsbewertungsperiode eine akute Behandlung erforderten, wird als monatliche HAE-Attackenrate ausgedrückt. Die vom Prüfarzt bestätigte HAE-Attackenrate wurde für jeden Teilnehmer berechnet als die Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während des angegebenen Studienzeitraums auftraten, dividiert durch die Anzahl der Tage, die der Teilnehmer zum Zeitraum beigetragen hat, multipliziert mit 28 Tagen. Eine HAE-Attacke ist definiert als die Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an mindestens einer der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Oberkörper und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (abdominelles Angioödem). Schmerzen mit oder ohne aufgeblähten Bauch, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, des Zäpfchens oder des Kehlkopfs).
Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Normalisierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, vom Prüfarzt bestätigter HAE-Attacken für jeden Wirksamkeitsbewertungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Die normalisierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, vom Prüfarzt bestätigter HAE-Attacken, die während jeder Wirksamkeitsbewertungsperiode eine akute Behandlung erforderten, wird als monatliche HAE-Attackenrate ausgedrückt. Die vom Prüfarzt bestätigte HAE-Attackenrate wurde für jeden Teilnehmer berechnet als die Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während des angegebenen Studienzeitraums auftraten, dividiert durch die Anzahl der Tage, die der Teilnehmer zum Zeitraum beigetragen hat, multipliziert mit 28 Tagen. Eine HAE-Attacke ist definiert als die Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an mindestens einer der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Oberkörper und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (abdominelles Angioödem). Schmerzen mit oder ohne aufgeblähten Bauch, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, des Zäpfchens oder des Kehlkopfs).
Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken mit hoher Morbidität für jeden Wirksamkeitsbewertungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Die normalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken mit hoher Morbidität, die während jedes Zeitraums der Wirksamkeitsbewertung eine akute Behandlung erforderten, wird als monatliche HAE-Attackenrate ausgedrückt. Die vom Prüfarzt bestätigte HAE-Attackenrate wurde für jeden Teilnehmer berechnet als die Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die während des angegebenen Studienzeitraums auftraten, dividiert durch die Anzahl der Tage, die der Teilnehmer zum Zeitraum beigetragen hat, multipliziert mit 28 Tagen. Eine HAE-Attacke ist definiert als die Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an mindestens einer der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Oberkörper und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (abdominelles Angioödem). Schmerzen mit oder ohne aufgeblähten Bauch, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, des Zäpfchens oder des Kehlkopfs).
Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Anzahl der Teilnehmer mit Merkmalen von Prüfarzt-bestätigten HAE-Attacken für jeden Wirksamkeitsbewertungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Zu den Merkmalen der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken für jeden Wirksamkeitsbewertungszeitraum gehörten Dauer, Schweregrad, Ort der Attacke und Verwendung von Notfallmedikamenten. Eine HAE-Attacke ist definiert als die Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an mindestens einer der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Oberkörper und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (abdominelles Angioödem). Schmerzen mit oder ohne aufgeblähten Bauch, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, des Zäpfchens oder des Kehlkopfs). Es werden nur Kategorien mit Daten gemeldet.
Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Anzahl der Teilnehmer mit HAE-Attacken-freiem Status für jeden Bewertungszeitraum
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Eine HAE-Attacke ist definiert als die Symptome oder Anzeichen, die mit einer Attacke an mindestens einer der folgenden Lokalisationen übereinstimmen: peripheres Angioödem (Schwellung der Haut, die eine Extremität, das Gesicht, den Hals, den Oberkörper und/oder den Urogenitalbereich betrifft), abdominales Angioödem (abdominelles Angioödem). Schmerzen mit oder ohne aufgeblähten Bauch, Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall), laryngeales Angioödem (Stridor, Dyspnoe, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken, Engegefühl im Hals oder Schwellung der Zunge, des Gaumens, des Zäpfchens oder des Kehlkopfs).
Tag 0 bis Tag 364, Tag 0 bis Tag 182, Tag 70 bis Tag 182, Tag 183 bis Tag 364, Tag 70 bis Tag 364
Plasma-Kallikrein (pKal)-Aktivität
Zeitfenster: Tag 0 (Vordosierung), jederzeit an den Tagen 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Die pKal-Aktivität wurde anhand des Biomarker-gespaltenen hochmolekularen Kininogenspiegels (cHMWK) gemessen, um die Pharmakodynamik von Lanadelumab zu beurteilen.
Tag 0 (Vordosierung), jederzeit an den Tagen 4, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Anzahl der Teilnehmer mit positivem oder negativem Immunogenitätsstatus
Zeitfenster: Tag 0 (vor der Dosis), Tage 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 und 392
Die Immunogenität wurde anhand der Anwesenheit oder Abwesenheit von neutralisierenden oder nicht-neutralisierenden Anti-Drug-Antikörpern (ADA) im Plasma gemessen.
Tag 0 (vor der Dosis), Tage 28, 84, 140, 182, 196, 252, 308, 364 und 392

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP643-301
  • 2018-002093-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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