Efficacité et innocuité d'IgPro10 chez les adultes atteints de sclérodermie systémique (SSc)
16 novembre 2020 mis à jour par: CSL Behring
Une étude randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'IgPro10 (immunoglobuline intraveineuse, Privigen®) pour le traitement des adultes atteints de sclérodermie systémique
Cette étude randomisée, multicentrique, en double aveugle (DB), contrôlée par placebo, de phase 2 évaluera l'efficacité et l'innocuité d'IgPro10. La période de traitement DB sera suivie d'une période de traitement en ouvert (OL) de 24 semaines.
Les sujets éligibles seront randomisés au départ dans un rapport 2: 1 de traitement IgPro10 ou placebo pendant la période de traitement DB. Tous les sujets qui entrent dans la période de traitement OL recevront IgPro10.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bad Nauheim, Allemagne, 61231
- Kerckhoff Klinik GmbH, Abteilung für Rheumatologie und Klinische Immunologie Rheumatologie
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte
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Berlin, Allemagne, 10117
- Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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Freiburg, Allemagne, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg- Klinik fuer Rheumatologie und Klinische Immunologie
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Köln, Allemagne, 50937
- University Hospital of Cologne
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Mainz, Allemagne, 55131
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg
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Tuebingen, Allemagne, 72076
- University Hospital of Tuebingen
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Ulm, Allemagne, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Wuppertal, Allemagne, 42105
- Hospital St. Josef
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Buenos Aires, Argentine, C1194AAO
- APRILLUS Asistencia e Investigacion Clinica
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Buenos Aires, Argentine, S2000SDV
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentine, C1426AAL
- Hospital Militar Central
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Rosario, Argentine, C1181ACH
- Sanatorio Parque S.A y Consultorios Externos Asociados
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, Australie, 2305
- John Hunter Hospital / Autoimmune Resource and Research Centre
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5005
- PARC Clinical Research
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Gent, Belgique, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Belgique, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Toronto, Canada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis
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A Coruna, Espagne, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
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Barcelona, Espagne, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Materno Infantil Vall Dhebron
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Madrid, Espagne, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, Espagne, 28041
- Hospital Univ 12 de Octubre
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Sevilla, Espagne, 41010
- Hospital Infanta Luisa Quirónsalud
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Valencia, Espagne, 46017
- Hospital Universitari Dr.Peset
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Caen, France, 14000
- CHU de Caen
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Lille Cedex, France, 59037
- CHRU de Lille Hopital Huriez
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Nantes, France, 44000
- Internal Medicine, Nantes University Hospital
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Paris, France, 75014
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
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Rennes, France, 35203
- CHU de Rennes-Hopital Sud
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Rouen cedex, France, 76000
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital
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Strasbourg, France, 67098
- CHU Hautepierre
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Ancona, Italie, 60121
- Universita degli Study di Ancona
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Bari, Italie, 70121
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
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Brescia, Italie, 25123
- Università degli Studi di Brescia
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Firenze, Italie, 50139
- Universita degli Studi Firenze
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L'Aquila, Italie, 67100
- UOC Immunoreumatologia
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Milano, Italie, 20122
- Azienda Ospedaliera Gaetano Pini
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Modena, Italie, 41121
- Modena University
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Napoli, Italie, 80138
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Pavia, Italie, 27100
- IRCCS Policlinico San Matteo
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Rome, Italie, 00161
- Dip.to Med. Sperimentale -Polic.Umberto I -Univ. La Sapienza
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Ciudad de México, Mexique, 11850
- Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C.
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Guadalajara, Mexique, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA de CV
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Jalisco, Mexique, 44690
- Centro De Estudios De Investigation Basica Y Clinica S.C
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Mexico, Mexique, 14080
- Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición
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Mexico City, Mexique, 06700
- CLIDITER, S.A. de C.V.
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San Luis Potosi, Mexique, 78213
- Centro de Alta Especialidad en Reumatologia
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Bialystok, Pologne, 15-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
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Gdańsk, Pologne, 80-211
- University Clinical Centre, Medical University of Gdansk
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Katowice, Pologne, 40-635
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
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Warszawa, Pologne, 00-001
- Klinika Dermatologii Szpital im. Dzieciątka Jezus
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Warszawa, Pologne, 02-637
- Klinika i Poliklinika Układowych Chorób Tkanki Łącznej Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji
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Chester, Royaume-Uni, CH2 1UL
- Countess of Chester Hospital
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Leeds, Royaume-Uni, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free Hospital-Royal Free London NHS Foundation Trust
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Saint Gallen, Suisse, 9007
- Cantonal Hospital St. Gallen - Klinik fuer Rheumatologie
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
- Mayo Clinic Arizona - Scottsdale
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Lombardi Cancer Center-Georgetown University
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Kansas
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Wichita, Kansas, États-Unis, 67207
- Heartland Research Associates, LLC
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Wichita, Kansas, États-Unis, 67207
- Alliance for Multispecialty Research
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
- Louisiana State University Health Sciences Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- John Hopkins Bayview Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston University Amyloidosis Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48108
- University of Michigan Health System
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers Clinical Research Center
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New York
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Great Neck, New York, États-Unis, 11021
- Northwell Health
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, États-Unis, 16635
- Altoona Center for Research
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University Of Texas Medical School At Houston (Utms)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 1. Âge ≥ 18 ans (homme ou femme) au moment de fournir un consentement éclairé écrit
- Diagnostic documenté de SSc selon les critères ACR / EULAR 2013
- mRSS ≥ 15 et ≤ 45
- Durée de la maladie ≤ 5 ans définie comme le temps écoulé depuis la première manifestation du phénomène non-Raynaud
- Sujets dans les 18 premiers mois de la durée de la maladie à partir de la première manifestation du phénomène non-Raynaud.
Critère d'exclusion:
- Maladie rhumatismale auto-immune primaire autre que dcSSc, y compris, mais sans s'y limiter, la polyarthrite rhumatoïde, le lupus érythémateux disséminé, le trouble mixte du tissu conjonctif, la polymyosite et la dermatomyosite, tel que déterminé par l'investigateur ou myosite au dépistage ne sont pas exclus
- Autoanticorps anti-centromères positifs au dépistage
- Preuve de maladie rénale chronique sévère avec un débit de filtration glomérulaire estimé < 45 mL/min/1,73 m2 (tel que calculé par l'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) ou sous dialyse. De plus, les sujets avec un diagnostic confirmé de diabète sucré et nécessitant des médicaments, avec un DFGe < 90 ml/min/1,73 m2 seront exclus de l'étude.
- Antécédents d'épisode thrombotique documenté, par exemple, EP, TVP, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral thromboembolique à tout moment
- Anomalies thrombophiliques documentées, y compris hyperviscosité sanguine, déficit en protéine S ou en protéine C, déficit en anti-thrombine-3, déficit en plasminogène, syndrome des antiphospholipides, mutation du facteur V Leiden, dysfibrinogénémie ou mutation de la prothrombine G20210A
- Plus de 3 facteurs de risque actuels spécifiés pour les ETO (conditions documentées et actuelles) : fibrillation auriculaire, maladie coronarienne, diabète sucré, dyslipidémie, hypertension, obésité (indice de masse corporelle ≥ 30 kg/m2), traumatisme important récent et immobilité (fauteuil roulant- attaché ou alité)
- Infection grave active en cours au moment du dépistage (y compris, mais sans s'y limiter, pneumonie, bactériémie/septicémie, ostéomyélite/arthrite septique, méningite bactérienne ou abcès viscéral)
- Malignité au cours des 2 dernières années, à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome, du cancer du col de l'utérus in situ ou d'un autre cancer in situ s'il a été excisé et traité au cours de l'année écoulée
- Hypoalbuminémie connue, entéropathies exsudatives et toute protéinurie (définie par une concentration totale de protéines urinaires > 0,2 g/L)
- Déficit connu en IgA ou taux sérique d'IgA < 5 % limite inférieure de la normale
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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EXPÉRIMENTAL: IgPro10
Formulation liquide à 10 % d'immunoglobuline humaine pour usage intraveineux
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Formulation liquide à 10 % d'immunoglobuline humaine pour IgIV
Autres noms:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Solution d'albumine humaine à 0,5 % stabilisée avec 250 mmol/L de L-proline
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Solution d'albumine humaine à 0,5 % stabilisée avec 250 mmol/L de L-proline
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Réponse sur le score de l'American College of Rheumatology Combined Response Index in Diffuse Systemic Sclerosis (ACR CRISS) dans IgPro10 vs Placebo
Délai: Plus de 48 semaines
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Plus de 48 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de sujets répondant aux critères d'insuffisance cardiopulmonaire ou rénale dans les événements ACR CRISS Step 1
Délai: Plus de 48 semaines
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Plus de 48 semaines
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Proportion de répondeurs (ACR CRISS > 0,6)
Délai: Plus de 48 semaines
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Plus de 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du score cutané modifié de Rodnan (mRSS)
Délai: Au départ et plus de 48 semaines
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Au départ et plus de 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le questionnaire d'évaluation de la santé - Indice d'invalidité (HAQ-DI)
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (FVC) % prédit
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base de la capacité de diffusion pulmonaire pour le monoxyde de carbone (DLCO) % prévu
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale du médecin (MDGA)
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Le MDGA évalue l'impact global de la SSc sur le participant tel qu'évalué par le médecin sur une échelle d'évaluation numérique à 11 points allant de 0 (excellent) à 10 (extrêmement médiocre)
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale du patient (PGA)
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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PGA évalue l'impact global de la SSc sur le participant tel qu'évalué par le médecin sur une échelle d'évaluation numérique en 11 points allant de 0 (excellent) à 10 (extrêmement médiocre)
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport au départ du score total et de la sous-échelle du UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract 2.0 (UCLA SCTC GIT 2.0)
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Cette enquête se compose de 34 questions et les éléments sont notés sur une échelle de 0 (meilleure santé) à 3 (moins bonne santé).
Les scores sont combinés pour former le score total.
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du score SSPRO (Scleroderma Skin Patient Reported Outcome) dans IgPro10 vs Placebo
Délai: Baseline et jusqu'à 48 semaines
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Baseline et jusqu'à 48 semaines
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Proportion de répondeurs en mRSS
Délai: Jusqu'à 48 semaines
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La réponse est une diminution du mRSS ≥ 5 points et un changement de ≥ 25 % par rapport à la valeur initiale dans IgPro10 par rapport au placebo
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Jusqu'à 48 semaines
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Délai jusqu'à l'échec du traitement (délai entre la première perfusion et le premier événement) dans IgPro10 vs Placebo
Délai: Plus de 48 semaines
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Échec du traitement - défini comme la survenue de complications associées à la SSc dans les événements ACR CRISS de niveau 1, l'ischémie digitale (nécessitant une hospitalisation pour prostacycline IV, une intervention chirurgicale ou une amputation), des événements gastro-intestinaux graves (événements nécessitant une nutrition parentérale en raison de la SSc - tels que la nutrition parentérale totale ou nutrition entérale), mortalité toutes causes
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Plus de 48 semaines
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Proportion de sujets avec événements à la semaine 48 dans IgPro10 vs Placebo
Délai: Plus de 48 semaines
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Événements définis comme la survenue de complications associées à la SSc dans les événements ACR CRISS de niveau 1, l'ischémie digitale (nécessitant une hospitalisation pour prostacycline IV, une intervention chirurgicale ou une amputation), des événements gastro-intestinaux graves (événements nécessitant une nutrition parentérale en raison de la SSc - tels que la nutrition parentérale totale ou la nutrition entérale ), mortalité toutes causes confondues
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Plus de 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans l'échelle de fonction de la main de Cochin dans IgPro10 vs placebo
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du score du questionnaire d'évaluation de la santé de la sclérodermie (SHAQ) dans IgPro10 par rapport au placebo
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Au départ et sur 48 semaines
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Changement moyen de la force musculaire par rapport au départ, tel que mesuré par le test musculaire manuel 8 (MMT) dans IgPro10 vs placebo
Délai: Au départ et sur 48 semaines
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Au départ et sur 48 semaines
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI), y compris les EI, les EI liés au traitement (TEAE), les EI graves (SAE) et les EI d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Plus de 48 semaines
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Plus de 48 semaines
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Pourcentage de sujets avec EI, TEAE, SAE, AESI
Délai: Plus de 48 semaines
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Plus de 48 semaines
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Concentration des taux sériques d'IgG au départ et avant la première perfusion
Délai: Baseline et jusqu'à 72 semaines
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Baseline et jusqu'à 72 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du score cutané de Rodnan modifié (mRSS)
Délai: Au départ et plus de 72 semaines
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Au départ et plus de 72 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale du patient (PGA)
Délai: Au départ et plus de 72 semaines
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Au départ et plus de 72 semaines
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Proportion de répondeurs (ACR CRISS > 0,6)
Délai: Plus de 72 semaines
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Plus de 72 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le questionnaire d'évaluation de la santé - Indice d'invalidité (HAQ-DI)
Délai: Au départ et plus de 72 semaines
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Au départ et plus de 72 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (FVC) % prédit
Délai: Au départ et plus de 72 semaines
|
Au départ et plus de 72 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base de la capacité de diffusion pulmonaire pour le monoxyde de carbone (DLCO) % prévu
Délai: Au départ et plus de 72 semaines
|
Au départ et plus de 72 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans l'évaluation globale du médecin (MDGA)
Délai: Au départ et plus de 72 semaines
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Au départ et plus de 72 semaines
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI), y compris les EI, les EI liés au traitement (TEAE), les EI graves (SAE) et les EI d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Plus de 72 semaines
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Plus de 72 semaines
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Pourcentage de sujets avec EI, TEAE, SAE, AESI
Délai: Plus de 72 semaines
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Plus de 72 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
20 décembre 2019
Achèvement primaire (RÉEL)
16 septembre 2020
Achèvement de l'étude (RÉEL)
16 septembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 octobre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 octobre 2019
Première publication (RÉEL)
24 octobre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
17 novembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 novembre 2020
Dernière vérification
1 novembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IgPro10_2001
- 2019-000906-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
CSL examinera les demandes de partage de données individuelles sur les patients (DPI) émanant de groupes d'examen systémique ou de chercheurs de bonne foi. Pour plus d'informations sur le processus et les exigences de soumission d'une demande de partage volontaire de données pour IPD, veuillez contacter CSL à clinicaltrials@cslbehring.com.
La confidentialité spécifique au pays applicable et d'autres lois et réglementations seront prises en compte et peuvent empêcher le partage d'IPD.
Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord de partage de données approprié, l'IPD qui a été anonymisé de manière appropriée sera disponible.
Délai de partage IPD
Les demandes d'IPD peuvent être soumises à CSL au plus tôt 12 mois après la publication des résultats de cette étude via un article mis à disposition sur un site Internet public.
Critères d'accès au partage IPD
Les demandes ne peuvent être faites que par des groupes d'examen systématique ou des chercheurs de bonne foi dont l'utilisation proposée de l'IPD est de nature non commerciale et a été approuvée par un comité d'examen interne.
Une demande d'IPD ne sera pas prise en compte par CSL à moins que la question de recherche proposée ne cherche à répondre à une question importante et inconnue sur les sciences médicales ou sur les soins aux patients, telle que déterminée par le comité d'examen interne de CSL.
La partie requérante doit signer un accord de partage de données approprié avant que l'IPD ne soit disponible.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .