Effekt og sikkerhet av IgPro10 hos voksne med systemisk sklerose (SSc)
16. november 2020 oppdatert av: CSL Behring
En randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til IgPro10 (intravenøst immunglobulin, Privigen®) for behandling av voksne med systemisk sklerose
Denne randomiserte, multisenter, dobbeltblinde (DB), placebokontrollerte fase 2-studien vil evaluere effekten og sikkerheten til IgPro10. DB-behandlingsperioden vil bli fulgt av en 24-ukers åpen behandlingsperiode (OL).
Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli randomisert ved baseline i forholdet 2:1 av behandling IgPro10 eller placebo i DB-behandlingsperioden. Alle forsøkspersoner som går inn i OL-behandlingsperiode vil motta IgPro10.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1194AAO
- APRILLUS Asistencia e Investigacion Clinica
-
Buenos Aires, Argentina, S2000SDV
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
- Hospital Militar Central
-
Rosario, Argentina, C1181ACH
- Sanatorio Parque S.A y Consultorios Externos Asociados
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
- John Hunter Hospital / Autoimmune Resource and Research Centre
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5005
- PARC Clinical Research
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Uz Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Toronto, Canada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic Arizona - Scottsdale
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Lombardi Cancer Center-Georgetown University
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Forente stater, 67207
- Heartland Research Associates, LLC
-
Wichita, Kansas, Forente stater, 67207
- Alliance for Multispecialty Research
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
- Louisiana State University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- John Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston University Amyloidosis Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48108
- University of Michigan Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rutgers Clinical Research Center
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forente stater, 11021
- Northwell Health
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Forente stater, 16635
- Altoona Center for Research
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University Of Texas Medical School At Houston (Utms)
-
-
-
-
-
Caen, Frankrike, 14000
- CHU de Caen
-
Lille Cedex, Frankrike, 59037
- CHRU de Lille Hopital Huriez
-
Nantes, Frankrike, 44000
- Internal Medicine, Nantes University Hospital
-
Paris, Frankrike, 75014
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
-
Rennes, Frankrike, 35203
- CHU de Rennes-Hopital Sud
-
Rouen cedex, Frankrike, 76000
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- CHU Hautepierre
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60121
- Universita degli Study di Ancona
-
Bari, Italia, 70121
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Brescia, Italia, 25123
- Università degli Studi di Brescia
-
Firenze, Italia, 50139
- Universita degli Studi Firenze
-
L'Aquila, Italia, 67100
- UOC Immunoreumatologia
-
Milano, Italia, 20122
- Azienda Ospedaliera Gaetano Pini
-
Modena, Italia, 41121
- Modena University
-
Napoli, Italia, 80138
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italia, 00161
- Dip.to Med. Sperimentale -Polic.Umberto I -Univ. La Sapienza
-
-
-
-
-
Ciudad de México, Mexico, 11850
- Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C.
-
Guadalajara, Mexico, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA de CV
-
Jalisco, Mexico, 44690
- Centro De Estudios De Investigation Basica Y Clinica S.C
-
Mexico, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición
-
Mexico City, Mexico, 06700
- CLIDITER, S.A. de C.V.
-
San Luis Potosi, Mexico, 78213
- Centro de Alta Especialidad en Reumatologia
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku
-
Gdańsk, Polen, 80-211
- University Clinical Centre, Medical University of Gdansk
-
Katowice, Polen, 40-635
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
-
Warszawa, Polen, 00-001
- Klinika Dermatologii Szpital im. Dzieciątka Jezus
-
Warszawa, Polen, 02-637
- Klinika i Poliklinika Układowych Chorób Tkanki Łącznej Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji
-
-
-
-
-
A Coruna, Spania, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Barcelona, Spania, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Materno Infantil Vall Dhebron
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spania, 28041
- Hospital Univ 12 de Octubre
-
Sevilla, Spania, 41010
- Hospital Infanta Luisa Quirónsalud
-
Valencia, Spania, 46017
- Hospital Universitari Dr.Peset
-
-
-
-
-
Chester, Storbritannia, CH2 1UL
- Countess of Chester Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital-Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Sveits, 9007
- Cantonal Hospital St. Gallen - Klinik fuer Rheumatologie
-
-
-
-
-
Bad Nauheim, Tyskland, 61231
- Kerckhoff Klinik GmbH, Abteilung für Rheumatologie und Klinische Immunologie Rheumatologie
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg- Klinik fuer Rheumatologie und Klinische Immunologie
-
Köln, Tyskland, 50937
- University Hospital of Cologne
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg
-
Tuebingen, Tyskland, 72076
- University Hospital of Tuebingen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Wuppertal, Tyskland, 42105
- Hospital St. Josef
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 1. Alder ≥18 år (mann eller kvinne) på tidspunktet for skriftlig informert samtykke
- Dokumentert diagnose av SSc i henhold til ACR / EULAR kriterier 2013
- mRSS ≥ 15 og ≤ 45
- Sykdomsvarighet ≤ 5 år definert som tiden fra den første manifestasjonen av ikke-Raynauds fenomen
- Personer innen de første 18 månedene av sykdomsvarigheten fra første manifestasjon av ikke-Raynauds fenomen.
Ekskluderingskriterier:
- Andre primære revmatiske autoimmune sykdommer enn dcSSc, inkludert men ikke begrenset til revmatoid artritt, systemisk lupus erythematosus, blandet bindevevslidelse, polymyositt og dermatomyositt, som bestemt av etterforskeren. eller myositt ved screening er ikke utelukket
- Positive anti-sentromere autoantistoffer ved screening
- Bevis på alvorlig kronisk nyresykdom med estimert glomerulær filtrasjonshastighet < 45 ml/min/1,73 m2 (som beregnet av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-ligningen) eller mottar dialyse. I tillegg forsøkspersoner med nåværende bekreftet diagnose av diabetes mellitus og som trenger medisinering, med eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 vil bli ekskludert fra studien.
- Anamnese med dokumentert tromboseepisode, f.eks. PE, DVT, hjerteinfarkt, tromboembolisk hjerneslag til enhver tid Merk: tidligere overfladisk tromboflebitt mer enn to år fra screening er ikke ekskluderende
- Dokumenterte trombofile abnormiteter inkludert blodhyperviskositet, protein S- eller protein C-mangel, antitrombin-3-mangel, plasminogenmangel, antifosfolipidsyndrom, faktor V Leiden-mutasjon, dysfibrinogenemi eller protrombin G20210A-mutasjon
- Mer enn 3 spesifiserte aktuelle risikofaktorer for TEE (dokumenterte og aktuelle tilstander): atrieflimmer, koronarsykdom, diabetes mellitus, dyslipidemi, hypertensjon, fedme (kroppsmasseindeks ≥ 30 kg/m2), nylig betydelig traume og immobilitet (rullestol- bundet eller sengeliggende)
- Pågående aktiv alvorlig infeksjon ved screening (inkludert, men ikke begrenset til, lungebetennelse, bakteriemi/septikemi, osteomyelitt/septisk artritt, bakteriell meningitt eller visceral abscess)
- Malignitet de siste 2 årene, bortsett fra ikke-melanom hudkreft, cervical carcinoma in situ eller annen in situ kreft hvis den har blitt skåret ut og behandlet i løpet av det siste året
- Kjent hypoalbuminemi, proteintapende enteropatier og eventuell proteinuri (definert ved total urinproteinkonsentrasjon > 0,2 g/L)
- Kjent IgA-mangel eller serum-IgA-nivå < 5 % nedre normalgrense
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: IgPro10
10 % flytende formulering av humant immunglobulin for intravenøs bruk
|
10 % flytende formulering av humant immunglobulin for IVIG
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,5 % human albuminløsning stabilisert med 250 mmol/L L-prolin
|
0,5 % human albuminløsning stabilisert med 250 mmol/L L-prolin
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Respons på American College of Rheumatology Combined Response Index in Diffuse Systemic Sclerosis (ACR CRISS) score i IgPro10 vs. Placebo
Tidsramme: Over 48 uker
|
Over 48 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel forsøkspersoner som oppfyller kriteriene for hjerte- og lungesvikt i ACR CRISS trinn 1-hendelser
Tidsramme: Over 48 uker
|
Over 48 uker
|
|
|
Andel respondere (ACR CRISS > 0,6)
Tidsramme: Over 48 uker
|
Over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Modified Rodnan Skin Score (mRSS)
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline in Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI)
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline i Forsert Vital Capacity (FVC) % forutsagt
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i diffusjonskapasitet til lunge for karbonmonoksid (DLCO) % forutsagt
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline in Physician Global Assessment (MDGA)
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
MDGA evaluerer den samlede effekten av SSc på deltakeren som vurdert av legen på en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (utmerket) til 10 (ekstremt dårlig)
|
Baseline og over 48 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline in Patient Global Assessment (PGA)
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
PGA evaluerer den samlede effekten av SSc på deltakeren som vurdert av legen på en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (utmerket) til 10 (ekstremt dårlig)
|
Baseline og over 48 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract 2.0 (UCLA SCTC GIT 2.0) total poengsum og subskala
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Denne undersøkelsen består av 34 spørsmål og elementer er skåret på en skala fra 0 (bedre helse) til 3 (dårligere helse).
Poeng er kombinert for å danne total poengsum.
|
Baseline og over 48 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i sklerodermi hudpasient rapportert resultat (SSPRO) poengsum i IgPro10 vs. placebo
Tidsramme: Baseline og opptil 48 uker
|
Baseline og opptil 48 uker
|
|
|
Andel respondere i mRSS
Tidsramme: Opptil 48 uker
|
Responsen er reduksjon av mRSS ≥ 5 poeng og endring på ≥ 25 % fra baseline i IgPro10 vs. placebo
|
Opptil 48 uker
|
|
Tid til behandlingssvikt (tid fra første infusjon til tidspunkt for første hendelse) i IgPro10 vs. Placebo
Tidsramme: Over 48 uker
|
Behandlingssvikt - definert som forekomst av SSc-assosierte komplikasjoner i ACR CRISS trinn 1 hendelser, digital iskemi (krever sykehusinnleggelse for IV prostacyklin, kirurgisk inngrep eller amputasjon), alvorlige gastrointestinale hendelser (hendelser som krever parenteral ernæring på grunn av SSc - som total parenteral ernæring eller enteral ernæring), dødelighet av alle årsaker
|
Over 48 uker
|
|
Andel forsøkspersoner med hendelser i uke 48 i IgPro10 vs. Placebo
Tidsramme: Over 48 uker
|
Hendelser definert som forekomst av SSc-assosierte komplikasjoner i ACR CRISS trinn 1-hendelser, digital iskemi (krever sykehusinnleggelse for IV prostacyklin, kirurgisk inngrep eller amputasjon), alvorlige gastrointestinale hendelser (hendelser som krever parenteral ernæring på grunn av SSc - som total parenteral ernæring eller enteral ernæring ), dødelighet av alle årsaker
|
Over 48 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Cochin Hand Function Scale i IgPro10 vs. Placebo
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) poengsum i IgPro10 vs. Placebo
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i muskelstyrke målt ved manuell muskeltesting 8 (MMT) i IgPro10 vs. Placebo
Tidsramme: Baseline og over 48 uker
|
Baseline og over 48 uker
|
|
|
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) inkludert eventuelle AE, behandlingsfremkommende AE (TEAE), alvorlige AE (SAE) og AE av spesiell interesse (AESIs)
Tidsramme: Over 48 uker
|
Over 48 uker
|
|
|
Prosentandel av forsøkspersoner med AE, TEAE, SAE, AESI
Tidsramme: Over 48 uker
|
Over 48 uker
|
|
|
Konsentrasjon av bunn-IgG-nivåer i serum ved baseline og før første infusjon
Tidsramme: Baseline og opptil 72 uker
|
Baseline og opptil 72 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i modifisert Rodnan hudscore (mRSS)
Tidsramme: Baseline og over 72 uker
|
Baseline og over 72 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i pasientens globale vurdering (PGA)
Tidsramme: Baseline og over 72 uker
|
Baseline og over 72 uker
|
|
|
Andel respondere (ACR CRISS > 0,6)
Tidsramme: Over 72 uker
|
Over 72 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline in Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI)
Tidsramme: Baseline og over 72 uker
|
Baseline og over 72 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline i Forsert Vital Capacity (FVC) % forutsagt
Tidsramme: Baseline og over 72 uker
|
Baseline og over 72 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i diffusjonskapasitet til lunge for karbonmonoksid (DLCO) % forutsagt
Tidsramme: Baseline og over 72 uker
|
Baseline og over 72 uker
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra Baseline in Physician Global Assessment (MDGA)
Tidsramme: Baseline og over 72 uker
|
Baseline og over 72 uker
|
|
|
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) inkludert eventuelle AE, behandlingsfremkommende AE (TEAE), alvorlige AE (SAE) og AE av spesiell interesse (AESIs)
Tidsramme: Over 72 uker
|
Over 72 uker
|
|
|
Prosentandel av forsøkspersoner med AE, TEAE, SAE, AESI
Tidsramme: Over 72 uker
|
Over 72 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
20. desember 2019
Primær fullføring (FAKTISKE)
16. september 2020
Studiet fullført (FAKTISKE)
16. september 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. oktober 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. oktober 2019
Først lagt ut (FAKTISKE)
24. oktober 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
17. november 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2020
Sist bekreftet
1. november 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IgPro10_2001
- 2019-000906-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL vil vurdere forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) fra systemiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.
Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.
Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.
IPD-delingstidsramme
IPD-forespørsler kan sendes til CSL tidligst 12 måneder etter publisering av resultatene av denne studien via en artikkel som er gjort tilgjengelig på et offentlig nettsted.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forespørsler kan kun fremsettes av systematiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere hvis foreslåtte bruk av IPD er ikke-kommersiell og har blitt godkjent av en intern vurderingskomité.
En IPD-forespørsel vil ikke bli vurdert av CSL med mindre det foreslåtte forskningsspørsmålet søker å svare på et betydelig og ukjent medisinsk vitenskapelig eller pasientbehandlingsspørsmål som bestemt av CSLs interne revisjonskomité.
Anmodende part må utføre en passende datadelingsavtale før IPD vil bli gjort tilgjengelig.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .