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IgPro10 在成人系统性硬化症 (SSc) 中的疗效和安全性

2020年11月16日 更新者：CSL Behring

一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的 2 期研究，以评估 IgPro10（静脉注射免疫球蛋白，Privigen®）治疗成人系统性硬化症的疗效和安全性

这项随机、多中心、双盲 (DB)、安慰剂对照的 2 期研究将评估 IgPro10 的有效性和安全性。 DB 治疗期之后将是为期 24 周的开放标签 (OL) 治疗期。

符合条件的受试者将在 DB 治疗期以 2:1 的比例随机分配治疗 IgPro10 或安慰剂。 所有进入 OL 治疗期的受试者都将接受 IgPro10。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Toronto、加拿大、M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis
  • 墨西哥
      • Ciudad de México、墨西哥、11850
        • Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C.
      • Guadalajara、墨西哥、44160
        • Centro Integral en Reumatologia, SA de CV
      • Jalisco、墨西哥、44690
        • Centro De Estudios De Investigation Basica Y Clinica S.C
      • Mexico、墨西哥、14080
        • Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición
      • Mexico City、墨西哥、06700
        • CLIDITER, S.A. de C.V.
      • San Luis Potosi、墨西哥、78213
        • Centro de Alta Especialidad en Reumatologia
  • 德国
      • Bad Nauheim、德国、61231
        • Kerckhoff Klinik GmbH, Abteilung für Rheumatologie und Klinische Immunologie Rheumatologie
      • Berlin、德国、10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte
      • Berlin、德国、10117
        • Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
      • Freiburg、德国、79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg- Klinik fuer Rheumatologie und Klinische Immunologie
      • Köln、德国、50937
        • University Hospital of Cologne
      • Mainz、德国、55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg
      • Tuebingen、德国、72076
        • University Hospital Of Tuebingen
      • Ulm、德国、89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
      • Wuppertal、德国、42105
        • Hospital St. Josef
  • 意大利
      • Ancona、意大利、60121
        • Universita degli Study di Ancona
      • Bari、意大利、70121
        • Università degli Studi di Bari Aldo Moro
      • Brescia、意大利、25123
        • Università degli Studi di Brescia
      • Firenze、意大利、50139
        • Universita degli Studi Firenze
      • L'Aquila、意大利、67100
        • UOC Immunoreumatologia
      • Milano、意大利、20122
        • Azienda Ospedaliera Gaetano Pini
      • Modena、意大利、41121
        • Modena University
      • Napoli、意大利、80138
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia、意大利、27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Rome、意大利、00161
        • Dip.to Med. Sperimentale -Polic.Umberto I -Univ. La Sapienza
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • UZ Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • 法国
      • Caen、法国、14000
        • CHU de Caen
      • Lille Cedex、法国、59037
        • CHRU de Lille Hopital Huriez
      • Nantes、法国、44000
        • Internal Medicine, Nantes University Hospital
      • Paris、法国、75014
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
      • Rennes、法国、35203
        • CHU de Rennes-Hopital Sud
      • Rouen cedex、法国、76000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital
      • Strasbourg、法国、67098
        • CHU HautePierre
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdańsk、波兰、80-211
        • University Clinical Centre, Medical University of Gdansk
      • Katowice、波兰、40-635
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
      • Warszawa、波兰、00-001
        • Klinika Dermatologii Szpital im. Dzieciątka Jezus
      • Warszawa、波兰、02-637
        • Klinika i Poliklinika Układowych Chorób Tkanki Łącznej Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • New Lambton Heights、New South Wales、澳大利亚、2305
        • John Hunter Hospital / Autoimmune Resource and Research Centre
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5005
        • PARC Clinical Research
  • 瑞士
      • Saint Gallen、瑞士、9007
        • Cantonal Hospital St. Gallen - Klinik fuer Rheumatologie
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic Arizona - Scottsdale
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California
      • Los Angeles、California、美国、90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Lombardi Cancer Center-Georgetown University
    • Kansas
      • Wichita、Kansas、美国、67207
        • Heartland Research Associates, LLC
      • Wichita、Kansas、美国、67207
        • Alliance for Multispecialty Research
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、美国、71103
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • John Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University Amyloidosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48108
        • University of Michigan Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Rutgers Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck、New York、美国、11021
        • Northwell Health
      • New York、New York、美国、10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Duncansville、Pennsylvania、美国、16635
        • Altoona Center for Research
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University Of Texas Medical School At Houston (Utms)
  • 英国
      • Chester、英国、CH2 1UL
        • Countess of Chester Hospital
      • Leeds、英国、LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital-Royal Free London NHS Foundation Trust
  • 西班牙
      • A Coruna、西班牙、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Barcelona、西班牙、08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Materno Infantil Vall Dhebron
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital Univ 12 de Octubre
      • Sevilla、西班牙、41010
        • Hospital Infanta Luisa Quirónsalud
      • Valencia、西班牙、46017
        • Hospital Universitari Dr.Peset
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1194AAO
        • APRILLUS Asistencia e Investigacion Clinica
      • Buenos Aires、阿根廷、S2000SDV
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires、阿根廷、C1426AAL
        • Hospital Militar Central
      • Rosario、阿根廷、C1181ACH
        • Sanatorio Parque S.A y Consultorios Externos Asociados

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 1. 提供书面知情同意书时年龄≥18岁（男性或女性）
  • 根据 ACR / EULAR 标准 2013 对 SSc 的记录诊断
  • mRSS ≥ 15 且 ≤ 45
  • 病程 ≤ 5 年定义为从第一次出现非雷诺现象开始的时间
  • 从第一次非雷诺现象表现开始，在疾病持续时间的前 18 个月内的受试者。

排除标准：

  • dcSSc 以外的原发性风湿性自身免疫性疾病，包括但不限于类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、混合性结缔组织病、多发性肌炎和皮肌炎，由研究者确定注意：患有纤维肌痛、继发性干燥综合征和硬皮病相关肌病的受试者或筛选时的肌炎不排除
  • 筛选时抗着丝粒自身抗体呈阳性
  • 估计肾小球滤过率 < 45 mL/min/1.73 的严重慢性肾病证据 m2（根据慢性肾脏病流行病学协作方程式计算）或接受透析。 此外，当前确诊为糖尿病并需要药物治疗且 eGFR < 90 mL/min/1.73m2 的受试者 将被排除在研究之外。
  • 有记录的血栓事件史，例如 PE、DVT、心肌梗塞、血栓栓塞性中风，注意：筛选后两年以上的浅表血栓性静脉炎不排除
  • 有记录的血栓形成异常，包括血液高粘度、蛋白 S 或蛋白 C 缺乏、抗凝血酶 3 缺乏、纤溶酶原缺乏、抗磷脂综合征、因子 V 莱顿突变、异常纤维蛋白原血症或凝血酶原 G20210A 突变
  • 超过 3 个特定的当前 TEE 风险因素（已记录和当前情况）：心房颤动、冠心病、糖尿病、血脂异常、高血压、肥胖（体重指数 ≥ 30 kg/m2）、近期重大创伤和行动不便（轮椅-束缚或卧床不起）
  • 筛选时持续的活动性严重感染（包括但不限于肺炎、菌血症/败血症、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性脑膜炎或内脏脓肿）
  • 过去 2 年内患恶性肿瘤，非黑色素瘤皮肤癌、宫颈原位癌或其他原位癌除外（如果在过去 1 年内进行过切除和治疗）
  • 已知的低白蛋白血症、蛋白丢失性肠病和任何蛋白尿（定义为总尿蛋白浓度 > 0.2 g/L）
  • 已知 IgA 缺乏症或血清 IgA 水平 < 正常下限的 5%

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：IgPro10
10% 静脉用人免疫球蛋白液体制剂
生物：IgPro10
用于 IVIG 的 10% 人免疫球蛋白液体制剂
其他名称：
  • 人正常免疫球蛋白
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
用 250 mmol/L L-脯氨酸稳定的 0.5% 人白蛋白溶液
生物：安慰剂
用 250 mmol/L L-脯氨酸稳定的 0.5% 人白蛋白溶液
其他名称：
  • 白蛋白

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
IgPro10 与安慰剂对美国风湿病学会弥漫性系统性硬化症综合反应指数 (ACR CRISS) 评分的反应
大体时间：超过 48 周
超过 48 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 ACR CRISS Step 1 事件中符合心肺或肾功能衰竭标准的受试者比例
大体时间：超过 48 周
超过 48 周
应答者比例（ACR CRISS > 0.6）
大体时间：超过 48 周
超过 48 周
改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和 48 周以上
基线和 48 周以上
健康评估问卷基线的平均变化 - 残疾指数 (HAQ-DI)
大体时间：基线和超过 48 周
基线和超过 48 周
用力肺活量 (FVC) 预测值相对于基线的平均变化百分比
大体时间：基线和超过 48 周
基线和超过 48 周
肺一氧化碳扩散能力 (DLCO) 预测值相对于基线的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
基线和超过 48 周
医师整体评估 (MDGA) 中相对于基线的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
MDGA 评估 SSc 对参与者的总体影响，由医生根据从 0（优秀）到 10（极差）的 11 点数字评级量表进行评估
基线和超过 48 周
患者整体评估 (PGA) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
PGA 评估 SSc 对参与者的总体影响，由医生根据从 0（优秀）到 10（极差）的 11 点数字评级量表进行评估
基线和超过 48 周
加州大学洛杉矶分校硬皮病临床试验联合会胃肠道 2.0 (UCLA SCTC GIT 2.0) 总分和分量表的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
该调查包括 34 个问题，项目的评分范围为 0（更好的健康）到 3（更差的健康）。 分数合并形成总分。
基线和超过 48 周
IgPro10 与安慰剂相比，硬皮病皮肤患者报告结果 (SSPRO) 评分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和长达 48 周
基线和长达 48 周
MRSS 回复者比例
大体时间：长达 48 周
在 IgPro10 与安慰剂组中，反应是 mRSS 降低 ≥ 5 分和变化 ≥ 25% 从基线
长达 48 周
IgPro10 与安慰剂治疗失败的时间（从第一次输注到第一次事件发生的时间）
大体时间：超过 48 周
治疗失败——定义为在 ACR CRISS 第 1 步事件中发生 SSc 相关并发症、指端缺血（需要住院接受静脉注射前列环素、手术干预或截肢）、严重胃肠道事件（由于 SSc 需要肠外营养的事件——例如全肠外营养或肠内营养）、全因死亡率
超过 48 周
IgPro10 与安慰剂组在第 48 周发生事件的受试者比例
大体时间：超过 48 周
事件定义为在 ACR CRISS 步骤 1 事件中发生 SSc 相关并发症、指端缺血（需要住院接受静脉注射前列环素、手术干预或截肢）、严重胃肠道事件（由于 SSc 需要肠外营养的事件——例如全肠外营养或肠内营养), 全因死亡率
超过 48 周
IgPro10 与安慰剂相比 Cochin 手功能量表基线的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
基线和超过 48 周
IgPro10 与安慰剂相比，硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 评分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
基线和超过 48 周
通过手动肌肉测试 8 (MMT) 在 IgPro10 与安慰剂中测量的肌肉力量相对于基线的平均变化
大体时间：基线和超过 48 周
基线和超过 48 周
发生不良事件 (AE) 的受试者数量，包括任何 AE、治疗中出现的 AE (TEAE)、严重 AE (SAE) 和特殊关注的 AE (AESI)
大体时间：超过 48 周
超过 48 周
出现 AE、TEAE、SAE、AESI 的受试者百分比
大体时间：超过 48 周
超过 48 周
基线时和首次输注前的血清谷 IgG 水平浓度
大体时间：基线和最长 72 周
基线和最长 72 周
改良 Rodnan 皮肤评分 (mRSS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和 72 周以上
基线和 72 周以上
患者整体评估 (PGA) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和 72 周以上
基线和 72 周以上
应答者比例（ACR CRISS > 0.6）
大体时间：超过 72 周
超过 72 周
健康评估问卷基线的平均变化 - 残疾指数 (HAQ-DI)
大体时间：基线和 72 周以上
基线和 72 周以上
用力肺活量 (FVC) 预测值相对于基线的平均变化百分比
大体时间：基线和 72 周以上
基线和 72 周以上
肺一氧化碳扩散能力 (DLCO) 预测值相对于基线的平均变化
大体时间：基线和 72 周以上
基线和 72 周以上
医师整体评估 (MDGA) 中相对于基线的平均变化
大体时间：基线和 72 周以上
基线和 72 周以上
发生不良事件 (AE) 的受试者数量，包括任何 AE、治疗中出现的 AE (TEAE)、严重 AE (SAE) 和特殊关注的 AE (AESI)
大体时间：超过 72 周
超过 72 周
出现 AE、TEAE、SAE、AESI 的受试者百分比
大体时间：超过 72 周
超过 72 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年12月20日

初级完成 (实际的)

2020年9月16日

研究完成 (实际的)

2020年9月16日

研究注册日期

首次提交

2019年10月14日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月22日

首次发布 (实际的)

2019年10月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月16日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IgPro10_2001
  • 2019-000906-31 (EUDRACT_NUMBER 个)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

CSL 将考虑来自系统审查小组或真正的研究人员的共享个人患者数据 (IPD) 的请求。 有关提交 IPD 自愿数据共享请求的流程和要求的信息，请通过 clinicaltrials@cslbehring.com 联系 CSL。

将考虑适用国家/地区特定的隐私和其他法律法规，并可能阻止共享 IPD。

如果请求获得批准并且研究人员已执行适当的数据共享协议，则可以使用已适当匿名化的 IPD。

IPD 共享时间框架

IPD 请求可在本研究结果通过公共网站上的文章发布后的 12 个月内提交给 CSL。

IPD 共享访问标准

请求只能由系统审查小组或真正的研究人员提出，他们对 IPD 的拟议用途本质上是非商业性的，并且已获得内部审查委员会的批准。

CSL 不会考虑 IPD 请求，除非提出的研究问题旨在回答 CSL 内部审查委员会确定的重要且未知的医学或患者护理问题。

在 IPD 可用之前，请求方必须执行适当的数据共享协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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条件

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