Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost IgPro10 u dospělých se systémovou sklerózou (SSc)

16. listopadu 2020 aktualizováno: CSL Behring

Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti IgPro10 (intravenózní imunoglobulin, Privigen®) pro léčbu dospělých se systémovou sklerózou

Tato randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená (DB), placebem kontrolovaná studie fáze 2 vyhodnotí účinnost a bezpečnost IgPro10. Po léčebném období DB bude následovat 24týdenní otevřené léčebné období (OL).

Vhodní jedinci budou randomizováni ve výchozím stavu v poměru 2:1 léčby IgPro10 nebo placeba v období léčby DB. Všechny subjekty, které vstoupí do období léčby OL, obdrží IgPro10.

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Buenos Aires, Argentina, C1194AAO
        • APRILLUS Asistencia e Investigacion Clinica
      • Buenos Aires, Argentina, S2000SDV
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
        • Hospital Militar Central
      • Rosario, Argentina, C1181ACH
        • Sanatorio Parque S.A y Consultorios Externos Asociados
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Austrálie, 2305
        • John Hunter Hospital / Autoimmune Resource and Research Centre
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5005
        • PARC Clinical Research
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Caen, Francie, 14000
        • CHU de Caen
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • CHRU de Lille Hopital Huriez
      • Nantes, Francie, 44000
        • Internal Medicine, Nantes University Hospital
      • Paris, Francie, 75014
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
      • Rennes, Francie, 35203
        • CHU de Rennes-Hopital Sud
      • Rouen cedex, Francie, 76000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • CHU HautePierre
      • Ancona, Itálie, 60121
        • Universita degli Study di Ancona
      • Bari, Itálie, 70121
        • Università degli Studi di Bari Aldo Moro
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Università degli Studi di Brescia
      • Firenze, Itálie, 50139
        • Universita degli Studi Firenze
      • L'Aquila, Itálie, 67100
        • UOC Immunoreumatologia
      • Milano, Itálie, 20122
        • Azienda Ospedaliera Gaetano Pini
      • Modena, Itálie, 41121
        • Modena University
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Itálie, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Rome, Itálie, 00161
        • Dip.to Med. Sperimentale -Polic.Umberto I -Univ. La Sapienza
      • Toronto, Kanada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis
      • Ciudad de México, Mexiko, 11850
        • Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C.
      • Guadalajara, Mexiko, 44160
        • Centro Integral en Reumatologia, SA de CV
      • Jalisco, Mexiko, 44690
        • Centro De Estudios De Investigation Basica Y Clinica S.C
      • Mexico, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición
      • Mexico City, Mexiko, 06700
        • CLIDITER, S.A. de C.V.
      • San Luis Potosi, Mexiko, 78213
        • Centro de Alta Especialidad en Reumatologia
      • Bad Nauheim, Německo, 61231
        • Kerckhoff Klinik GmbH, Abteilung für Rheumatologie und Klinische Immunologie Rheumatologie
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte
      • Berlin, Německo, 10117
        • Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg- Klinik fuer Rheumatologie und Klinische Immunologie
      • Köln, Německo, 50937
        • University Hospital of Cologne
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg
      • Tuebingen, Německo, 72076
        • University Hospital Of Tuebingen
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
      • Wuppertal, Německo, 42105
        • Hospital St. Josef
      • Bialystok, Polsko, 15-369
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdańsk, Polsko, 80-211
        • University Clinical Centre, Medical University of Gdansk
      • Katowice, Polsko, 40-635
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
      • Warszawa, Polsko, 00-001
        • Klinika Dermatologii Szpital im. Dzieciątka Jezus
      • Warszawa, Polsko, 02-637
        • Klinika i Poliklinika Układowych Chorób Tkanki Łącznej Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji
      • Chester, Spojené království, CH2 1UL
        • Countess of Chester Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital-Royal Free London NHS Foundation Trust
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Scottsdale
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90045
        • Pacific Arthritis Care Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Lombardi Cancer Center-Georgetown University
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67207
        • Heartland Research Associates, LLC
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67207
        • Alliance for Multispecialty Research
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
        • Louisiana State University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Amyloidosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48108
        • University of Michigan Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital For Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Spojené státy, 16635
        • Altoona Center for Research
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania - Perelman Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University Of Texas Medical School At Houston (Utms)
      • A Coruna, Španělsko, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Materno Infantil Vall Dhebron
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Univ 12 de Octubre
      • Sevilla, Španělsko, 41010
        • Hospital Infanta Luisa Quirónsalud
      • Valencia, Španělsko, 46017
        • Hospital Universitari Dr.Peset
      • Saint Gallen, Švýcarsko, 9007
        • Cantonal Hospital St. Gallen - Klinik fuer Rheumatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Věk ≥18 let (muž nebo žena) v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu
  • Dokumentovaná diagnóza SSc podle kritérií ACR / EULAR 2013
  • mRSS ≥ 15 a ≤ 45
  • Doba trvání onemocnění ≤ 5 let definovaná jako doba od první manifestace ne-Raynaudova fenoménu
  • Subjekty během prvních 18 měsíců trvání onemocnění od první manifestace non-Raynaudova fenoménu.

Kritéria vyloučení:

  • Primární revmatické autoimunitní onemocnění jiné než dcSSc, včetně, ale bez omezení na ně, revmatoidní artritidy, systémového lupus erythematodes, smíšené poruchy pojivové tkáně, polymyositidy a dermatomyositidy, jak bylo stanoveno zkoušejícím. nebo myositida při screeningu nejsou vyloučeny
  • Pozitivní anti-centromerové autoprotilátky při screeningu
  • Důkaz těžkého chronického onemocnění ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace < 45 ml/min/1,73 m2 (podle výpočtu podle rovnice pro spolupráci v epidemiologii chronického onemocnění ledvin) nebo na dialýze. Navíc jedinci se současnou potvrzenou diagnózou diabetes mellitus a vyžadující léčbu, s eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 bude ze studia vyloučen.
  • Anamnéza dokumentované trombotické epizody, např. PE, DVT, infarkt myokardu, tromboembolická cévní mozková příhoda kdykoli Poznámka: prodělaná povrchová tromboflebitida více než dva roky od screeningu není vylučující
  • Zdokumentované trombofilní abnormality včetně hyperviskozity krve, nedostatku proteinu S nebo proteinu C, nedostatku antitrombinu-3, nedostatku plasminogenu, antifosfolipidového syndromu, mutace faktoru V Leiden, dysfibrinogenemie nebo mutace protrombinu G20210A
  • Více než 3 specifikované současné rizikové faktory pro TEE (dokumentované a aktuální stavy): fibrilace síní, koronární onemocnění, diabetes mellitus, dyslipidémie, hypertenze, obezita (Body Mass Index ≥ 30 kg/m2), nedávná významná traumata a imobilita (invalidní vozík). spoutaný nebo upoutaný na lůžko)
  • Probíhající aktivní závažná infekce při screeningu (včetně, ale bez omezení, pneumonie, bakteriémie/septikémie, osteomyelitidy/septické artritidy, bakteriální meningitidy nebo viscerálního abscesu)
  • Malignita v posledních 2 letech, s výjimkou nemelanomového karcinomu kůže, karcinomu děložního čípku in situ nebo jiného karcinomu in situ, pokud byl vyříznut a léčen během posledního roku
  • Známá hypoalbuminémie, enteropatie se ztrátou bílkovin a jakákoli proteinurie (definovaná celkovou koncentrací bílkovin v moči > 0,2 g/l)
  • Známý nedostatek IgA nebo hladina IgA v séru < 5 % spodní hranice normálu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: IgPro10
10% tekutá formulace lidského imunoglobulinu pro intravenózní použití
10% tekutá formulace lidského imunoglobulinu pro IVIG
Ostatní jména:
  • Normální lidský imunoglobulin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,5% roztok lidského albuminu stabilizovaný 250 mmol/l L-prolinu
0,5% roztok lidského albuminu stabilizovaný 250 mmol/l L-prolinu
Ostatní jména:
  • Albumin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Odpověď na index kombinované odpovědi American College of Rheumatology u skóre difuzní systémové sklerózy (ACR CRISS) v IgPro10 vs.
Časové okno: Více než 48 týdnů
Více než 48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů splňujících kritéria kardiopulmonálního nebo renálního selhání v událostech ACR CRISS Step 1
Časové okno: Více než 48 týdnů
Více než 48 týdnů
Podíl respondentů (ACR CRISS > 0,6)
Časové okno: Více než 48 týdnů
Více než 48 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty v upraveném Rodnan Skin Score (mRSS)
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna oproti výchozímu stavu v dotazníku pro hodnocení zdraví – index postižení (HAQ-DI)
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna předpokládané % vynucené vitální kapacity (FVC) od základní hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Předpokládaná průměrná změna od výchozí hodnoty v difuzní kapacitě plic pro oxid uhelnatý (DLCO).
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty v globálním hodnocení Physician (MDGA)
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
MDGA hodnotí celkový dopad SSc na účastníka podle hodnocení lékaře na 11bodové číselné stupnici od 0 (výborné) do 10 (extrémně špatné)
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v globálním hodnocení pacientů (PGA)
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
PGA hodnotí celkový dopad SSc na účastníka podle hodnocení lékaře na 11bodové číselné stupnici od 0 (výborné) do 10 (extrémně špatné)
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre a subškále UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract 2.0 (UCLA SCTC GIT 2.0)
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Tento průzkum se skládá z 34 otázek a položky jsou bodovány na stupnici od 0 (lepší zdraví) do 3 (horší zdraví). Skóre se spojí do celkového skóre.
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna od výchozího skóre ve skóre Scleroderma Skin Patient Reported Outcome (SSPRO) v IgPro10 vs.
Časové okno: Výchozí stav a až 48 týdnů
Výchozí stav a až 48 týdnů
Podíl respondentů v mRSS
Časové okno: Až 48 týdnů
Odpověď je pokles mRSS ≥ 5 bodů a změna ≥ 25 % od výchozí hodnoty u IgPro10 vs.
Až 48 týdnů
Doba do selhání léčby (doba od první infuze do doby první příhody) u IgPro10 vs
Časové okno: Více než 48 týdnů
Selhání léčby – definováno jako výskyt komplikací spojených se SSc u událostí ACR CRISS step 1, digitální ischémie (vyžadující hospitalizaci pro IV prostacyklin, chirurgický zákrok nebo amputaci), závažné gastrointestinální příhody (příhody vyžadující parenterální výživu v důsledku SSc – jako je totální parenterální výživa nebo enterální výživa), mortalita ze všech příčin
Více než 48 týdnů
Podíl subjektů s událostmi v týdnu 48 v IgPro10 vs. Placebo
Časové okno: Více než 48 týdnů
Příhody definované jako výskyt komplikací spojených se SSc u událostí ACR CRISS kroku 1, digitální ischemie (vyžadující hospitalizaci pro IV prostacyklin, chirurgický zákrok nebo amputaci), závažné gastrointestinální příhody (příhody vyžadující parenterální výživu kvůli SSc – jako je totální parenterální výživa nebo enterální výživa ), úmrtnost ze všech příčin
Více než 48 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty v Cochinově stupnici funkce ruky v IgPro10 vs. Placebo
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty ve skóre dotazníku pro hodnocení zdraví sklerodermy (SHAQ) v IgPro10 vs.
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Průměrná změna svalové síly od výchozí hodnoty měřená manuálním svalovým testováním 8 (MMT) v IgPro10 vs.
Časové okno: Výchozí stav a více než 48 týdnů
Výchozí stav a více než 48 týdnů
Počet subjektů s nežádoucími příhodami (AE) včetně jakýchkoli AE, AE vznikajících při léčbě (TEAE), závažných AE (SAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Více než 48 týdnů
Více než 48 týdnů
Procento subjektů s AE, TEAE, SAE, AESI
Časové okno: Více než 48 týdnů
Více než 48 týdnů
Koncentrace sérových nejnižších hladin IgG na začátku a před první infuzí
Časové okno: Výchozí stav a až 72 týdnů
Výchozí stav a až 72 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty v modifikovaném Rodnanově skóre pleti (mRSS)
Časové okno: Výchozí stav a více než 72 týdnů
Výchozí stav a více než 72 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v globálním hodnocení pacienta (PGA)
Časové okno: Výchozí stav a více než 72 týdnů
Výchozí stav a více než 72 týdnů
Podíl respondentů (ACR CRISS > 0,6)
Časové okno: Více než 72 týdnů
Více než 72 týdnů
Průměrná změna oproti výchozímu stavu v dotazníku pro hodnocení zdraví – index postižení (HAQ-DI)
Časové okno: Výchozí stav a více než 72 týdnů
Výchozí stav a více než 72 týdnů
Průměrná změna předpokládané % vynucené vitální kapacity (FVC) od základní hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a více než 72 týdnů
Výchozí stav a více než 72 týdnů
Předpokládaná průměrná změna od výchozí hodnoty v difuzní kapacitě plic pro oxid uhelnatý (DLCO).
Časové okno: Výchozí stav a více než 72 týdnů
Výchozí stav a více než 72 týdnů
Průměrná změna od základní hodnoty v globálním hodnocení Physician (MDGA)
Časové okno: Výchozí stav a více než 72 týdnů
Výchozí stav a více než 72 týdnů
Počet subjektů s nežádoucími příhodami (AE) včetně jakýchkoli AE, AE vznikajících při léčbě (TEAE), závažných AE (SAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Více než 72 týdnů
Více než 72 týdnů
Procento subjektů s AE, TEAE, SAE, AESI
Časové okno: Více než 72 týdnů
Více než 72 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

20. prosince 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

16. září 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

16. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • IgPro10_2001
  • 2019-000906-31 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL bude zvažovat žádosti o sdílení údajů o jednotlivých pacientech (IPD) od skupin pro systémové hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IgPro10

3
Předplatit