Effekt och säkerhet av IgPro10 hos vuxna med systemisk skleros (SSc)
16 november 2020 uppdaterad av: CSL Behring
En randomiserad, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av IgPro10 (intravenöst immunglobulin, Privigen®) för behandling av vuxna med systemisk skleros
Denna randomiserade, multicenter, dubbelblinda (DB), placebokontrollerade fas 2-studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av IgPro10. DB-behandlingsperioden kommer att följas av en 24-veckors öppen behandlingsperiod (OL).
Kvalificerade försökspersoner kommer att randomiseras vid baslinjen i ett 2:1-förhållande av behandling IgPro10 eller placebo under DB-behandlingsperioden. Alla försökspersoner som går in i OL-behandlingsperioden kommer att få IgPro10.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1194AAO
- APRILLUS Asistencia e Investigacion Clinica
-
Buenos Aires, Argentina, S2000SDV
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1426AAL
- Hospital Militar Central
-
Rosario, Argentina, C1181ACH
- Sanatorio Parque S.A y Consultorios Externos Asociados
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
- John Hunter Hospital / Autoimmune Resource and Research Centre
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5005
- PARC Clinical Research
-
-
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Caen, Frankrike, 14000
- CHU de Caen
-
Lille Cedex, Frankrike, 59037
- CHRU de Lille Hopital Huriez
-
Nantes, Frankrike, 44000
- Internal Medicine, Nantes University Hospital
-
Paris, Frankrike, 75014
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
-
Rennes, Frankrike, 35203
- CHU de Rennes-Hopital Sud
-
Rouen cedex, Frankrike, 76000
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- CHU Hautepierre
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Mayo Clinic Arizona - Scottsdale
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90045
- Pacific Arthritis Care Center
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Lombardi Cancer Center-Georgetown University
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67207
- Heartland Research Associates, LLC
-
Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67207
- Alliance for Multispecialty Research
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
- Louisiana State University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- John Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Boston University Amyloidosis Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48108
- University of Michigan Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rutgers Clinical Research Center
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
- Northwell Health
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic - Taussig Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Förenta staterna, 16635
- Altoona Center for Research
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania - Perelman Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University Of Texas Medical School At Houston (Utms)
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 60121
- Universita degli Study di Ancona
-
Bari, Italien, 70121
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Brescia, Italien, 25123
- Università degli Studi di Brescia
-
Firenze, Italien, 50139
- Universita degli Studi Firenze
-
L'Aquila, Italien, 67100
- UOC Immunoreumatologia
-
Milano, Italien, 20122
- Azienda Ospedaliera Gaetano Pini
-
Modena, Italien, 41121
- Modena University
-
Napoli, Italien, 80138
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Pavia, Italien, 27100
- IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italien, 00161
- Dip.to Med. Sperimentale -Polic.Umberto I -Univ. La Sapienza
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital, The Rebecca Macdonald Centre For Arthritis
-
-
-
-
-
Ciudad de México, Mexiko, 11850
- Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C.
-
Guadalajara, Mexiko, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA de CV
-
Jalisco, Mexiko, 44690
- Centro De Estudios De Investigation Basica Y Clinica S.C
-
Mexico, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- CLIDITER, S.A. de C.V.
-
San Luis Potosi, Mexiko, 78213
- Centro de Alta Especialidad en Reumatologia
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-369
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
-
Gdańsk, Polen, 80-211
- University Clinical Centre, Medical University of Gdansk
-
Katowice, Polen, 40-635
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
-
Warszawa, Polen, 00-001
- Klinika Dermatologii Szpital im. Dzieciątka Jezus
-
Warszawa, Polen, 02-637
- Klinika i Poliklinika Układowych Chorób Tkanki Łącznej Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Schweiz, 9007
- Cantonal Hospital St. Gallen - Klinik fuer Rheumatologie
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanien, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Barcelona, Spanien, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Materno Infantil Vall Dhebron
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Univ 12 de Octubre
-
Sevilla, Spanien, 41010
- Hospital Infanta Luisa Quirónsalud
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitari Dr.Peset
-
-
-
-
-
Chester, Storbritannien, CH2 1UL
- Countess of Chester Hospital
-
Leeds, Storbritannien, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital-Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bad Nauheim, Tyskland, 61231
- Kerckhoff Klinik GmbH, Abteilung für Rheumatologie und Klinische Immunologie Rheumatologie
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg- Klinik fuer Rheumatologie und Klinische Immunologie
-
Köln, Tyskland, 50937
- University Hospital of Cologne
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg
-
Tuebingen, Tyskland, 72076
- University Hospital of Tuebingen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Wuppertal, Tyskland, 42105
- Hospital St. Josef
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 1. Ålder ≥18 år (man eller kvinna) vid tidpunkten för skriftligt informerat samtycke
- Dokumenterad diagnos av SSc enligt ACR / EULAR kriterier 2013
- mRSS ≥ 15 och ≤ 45
- Sjukdomens varaktighet ≤ 5 år definierat som tiden från den första manifestationen av icke-Raynauds fenomen
- Försökspersoner inom de första 18 månaderna av sjukdomens varaktighet från den första manifestationen av icke-Raynauds fenomen.
Exklusions kriterier:
- Primär reumatisk autoimmun sjukdom annan än dcSSc, inklusive men inte begränsat till reumatoid artrit, systemisk lupus erythematosus, blandad bindvävsstörning, polymyosit och dermatomyosit, som fastställts av utredaren. Obs! eller myosit vid screening är inte uteslutna
- Positiva anti-centromer autoantikroppar vid screening
- Bevis på allvarlig kronisk njursjukdom med uppskattad glomerulär filtrationshastighet < 45 ml/min/1,73 m2 (beräknat av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-ekvationen) eller får dialys. Dessutom patienter med aktuell bekräftad diagnos av diabetes mellitus och som behöver medicinering, med eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 kommer att uteslutas från studien.
- Historik av dokumenterad trombotisk episod t.ex. PE, DVT, hjärtinfarkt, tromboembolisk stroke när som helst Obs! Tidigare ytlig tromboflebit mer än två år efter screening är inte uteslutande
- Dokumenterade trombofila abnormiteter inklusive hyperviskositet i blodet, protein S- eller protein C-brist, antitrombin-3-brist, plasminogenbrist, antifosfolipidsyndrom, faktor V Leiden-mutation, dysfibrinogenemi eller protrombin G20210A-mutation
- Mer än 3 angivna aktuella riskfaktorer för TEE (dokumenterade och aktuella tillstånd): förmaksflimmer, kranskärlssjukdom, diabetes mellitus, dyslipidemi, högt blodtryck, fetma (Body Mass Index ≥ 30 kg/m2), nyligen betydande trauma och orörlighet (rullstols- bunden eller sängliggande)
- Pågående aktiv allvarlig infektion vid screening (inklusive, men inte begränsat till, lunginflammation, bakteriemi/septikemi, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell meningit eller visceral abscess)
- Malignitet under de senaste 2 åren, med undantag för icke-melanom hudcancer, livmoderhalscancer in situ eller annan in situ cancer om den har skurits ut och behandlats under det senaste året
- Känd hypoalbuminemi, proteinförlorande enteropatier och eventuell proteinuri (definierad av total urinproteinkoncentration > 0,2 g/L)
- Känd IgA-brist eller serum-IgA-nivå < 5 % nedre normalgräns
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: IgPro10
10 % flytande formulering av humant immunglobulin för intravenös användning
|
10 % flytande formulering av humant immunglobulin för IVIG
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,5 % human albuminlösning stabiliserad med 250 mmol/L L-prolin
|
0,5 % human albuminlösning stabiliserad med 250 mmol/L L-prolin
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Svar på American College of Rheumatology Combined Response Index i Diffuse Systemic Sclerosis (ACR CRISS) poäng i IgPro10 vs Placebo
Tidsram: Över 48 veckor
|
Över 48 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel försökspersoner som uppfyller kriterierna för kardiopulmonell eller njursvikt i ACR CRISS steg 1-händelser
Tidsram: Över 48 veckor
|
Över 48 veckor
|
|
|
Andel svarande (ACR CRISS > 0,6)
Tidsram: Över 48 veckor
|
Över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Modified Rodnan Skin Score (mRSS)
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI)
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i förutsagd Forcerad Vital Capacity (FVC) %
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i lungans diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) % förutspått
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline in Physician Global Assessment (MDGA)
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
MDGA utvärderar den övergripande effekten av SSc på deltagaren enligt bedömningen av läkaren på en 11-gradig numerisk betygsskala från 0 (utmärkt) till 10 (extremt dålig)
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i Patient Global Assessment (PGA)
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
PGA utvärderar den övergripande effekten av SSc på deltagaren som bedömts av läkaren på en 11-gradig numerisk betygsskala från 0 (utmärkt) till 10 (extremt dålig)
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract 2.0 (UCLA SCTC GIT 2.0) totalpoäng och subskala
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Den här undersökningen består av 34 frågor och objekten poängsätts på en skala från 0 (bättre hälsa) till 3 (sämre hälsa).
Poäng kombineras för att bilda totalpoäng.
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i SSPRO-poäng (Sklerodermi Skin Patient Reported Outcome) i IgPro10 vs. Placebo
Tidsram: Baslinje och upp till 48 veckor
|
Baslinje och upp till 48 veckor
|
|
|
Andel svarande i mRSS
Tidsram: Upp till 48 veckor
|
Svaret är en minskning av mRSS ≥ 5 poäng och en förändring på ≥ 25 % från baslinjen i IgPro10 jämfört med placebo
|
Upp till 48 veckor
|
|
Tid till behandlingssvikt (tid från första infusion till tidpunkt för första händelse) i IgPro10 vs. Placebo
Tidsram: Över 48 veckor
|
Behandlingssvikt - definieras som förekomst av SSc-associerade komplikationer i ACR CRISS steg 1-händelser, digital ischemi (kräver sjukhusvistelse för IV prostacyklin, kirurgiskt ingrepp eller amputation), allvarliga gastrointestinala händelser (händelser som kräver parenteral näring på grund av SSc -såsom total parenteral nutrition eller enteral nutrition), dödlighet av alla orsaker
|
Över 48 veckor
|
|
Andel försökspersoner med händelser i vecka 48 i IgPro10 vs placebo
Tidsram: Över 48 veckor
|
Händelser definierade som förekomst av SSc-associerade komplikationer i ACR CRISS steg 1-händelser, digital ischemi (kräver sjukhusvistelse för IV prostacyklin, kirurgiskt ingrepp eller amputation), allvarliga gastrointestinala händelser (händelser som kräver parenteral näring på grund av SSc -såsom total parenteral nutrition eller enteral nutrition ), dödlighet av alla orsaker
|
Över 48 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i Cochin Hand Function Scale i IgPro10 vs Placebo
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) poäng i IgPro10 vs Placebo
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i muskelstyrka mätt med manuell muskeltestning 8 (MMT) i IgPro10 vs placebo
Tidsram: Baslinje och över 48 veckor
|
Baslinje och över 48 veckor
|
|
|
Antal försökspersoner med biverkningar (AE) inklusive eventuella AE, behandlingsuppkommande AE (TEAE), allvarliga AE (SAE) och AE av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Över 48 veckor
|
Över 48 veckor
|
|
|
Andel av försökspersoner med AE, TEAE, SAE, AESI
Tidsram: Över 48 veckor
|
Över 48 veckor
|
|
|
Koncentration av dal-IgG-nivåer i serum vid baslinjen och före första infusionen
Tidsram: Baslinje och upp till 72 veckor
|
Baslinje och upp till 72 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Modified Rodnan hudpoäng (mRSS)
Tidsram: Baslinje och över 72 veckor
|
Baslinje och över 72 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i Patient Global Assessment (PGA)
Tidsram: Baslinje och över 72 veckor
|
Baslinje och över 72 veckor
|
|
|
Andel svarande (ACR CRISS > 0,6)
Tidsram: Över 72 veckor
|
Över 72 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI)
Tidsram: Baslinje och över 72 veckor
|
Baslinje och över 72 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline i förutsagd Forcerad Vital Capacity (FVC) %
Tidsram: Baslinje och över 72 veckor
|
Baslinje och över 72 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i lungans diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO) % förutspått
Tidsram: Baslinje och över 72 veckor
|
Baslinje och över 72 veckor
|
|
|
Genomsnittlig förändring från Baseline in Physician Global Assessment (MDGA)
Tidsram: Baslinje och över 72 veckor
|
Baslinje och över 72 veckor
|
|
|
Antal försökspersoner med biverkningar (AE) inklusive eventuella AE, behandlingsuppkommande AE (TEAE), allvarliga AE (SAE) och AE av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Över 72 veckor
|
Över 72 veckor
|
|
|
Andel av försökspersoner med AE, TEAE, SAE, AESI
Tidsram: Över 72 veckor
|
Över 72 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
20 december 2019
Primärt slutförande (FAKTISK)
16 september 2020
Avslutad studie (FAKTISK)
16 september 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 oktober 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 oktober 2019
Första postat (FAKTISK)
24 oktober 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
17 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IgPro10_2001
- 2019-000906-31 (EUDRACT_NUMBER)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
CSL kommer att överväga förfrågningar om att dela individuella patientdata (IPD) från systemiska granskningsgrupper eller bonafide forskare. För information om processen och kraven för att skicka in en frivillig begäran om datadelning för IPD, vänligen kontakta CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.
Tillämplig landsspecifik sekretess och andra lagar och förordningar kommer att beaktas och kan förhindra delning av IPD.
Om begäran godkänns och forskaren har tecknat ett lämpligt datadelningsavtal kommer IPD som har anonymiserats på lämpligt sätt att vara tillgänglig.
Tidsram för IPD-delning
IPD-förfrågningar kan skickas till CSL tidigast 12 månader efter publicering av resultaten av denna studie via en artikel som görs tillgänglig på en offentlig webbplats.
Kriterier för IPD Sharing Access
Förfrågningar får endast göras av systematiska granskningsgrupper eller bonafide forskare vars föreslagna användning av IPD är icke-kommersiell till sin natur och har godkänts av en intern granskningskommitté.
En IPD-begäran kommer inte att behandlas av CSL om inte den föreslagna forskningsfrågan syftar till att besvara en viktig och okänd medicinsk vetenskaps- eller patientvårdsfråga som fastställts av CSL:s interna granskningskommitté.
Den begärande parten måste utföra ett lämpligt datadelningsavtal innan IPD kommer att göras tillgänglig.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .