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Registre des résultats de recherche sur la télangiectasie hémorragique héréditaire (THH) (HHT)

20 avril 2026 mis à jour par: Unity Health Toronto
L'objectif de cette étude est de mieux comprendre le THH, les symptômes et les complications qu'il provoque (« résultats ») et comment la maladie affecte la vie des gens. Les chercheurs visent à recruter et à rassembler des informations dans le registre auprès de 1 000 patients HHT de quatre centres d'excellence HHT en Amérique du Nord. Les enquêteurs recueilleront des informations à long terme sur les personnes inscrites au registre, permettant aux enquêteurs de comprendre comment la maladie évolue au fil du temps et quels facteurs peuvent influencer ces changements. En fin de compte, cela devrait contribuer à améliorer les traitements de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Contexte et justification Le THH a une prévalence estimée à 1 sur 5 000, affectant les enfants et les adultes, dans plusieurs organes. La maladie se caractérise par la présence de malformations vasculaires (VM), y compris des malformations artério-veineuses (MAV) du poumon, du foie, du cerveau, de la moelle épinière et de plus petites lésions muqueuses (télangiectasies) du nez, de la bouche et du tractus gastro-intestinal. Ces lésions entraînent des saignements aigus et chroniques, des accidents vasculaires cérébraux, une insuffisance cardiaque et la mort. Les traitements se limitent actuellement pour la plupart à la gestion des complications, alors qu'environ 90 % des adultes présentent des symptômes persistants, malgré les meilleurs traitements chirurgicaux et médicaux. Avec le développement récent de médicaments liés à l'angiogenèse, il y a de l'espoir pour de nouvelles thérapies efficaces. Enquêteurs, experts, directives internationales HHT, représentants pharmaceutiques, défenseurs des patients CDC et HHT (curehht.org) tous conviennent qu'il existe un besoin urgent de données sur l'histoire naturelle de cette maladie, avec caractérisation des résultats cliniques, pour permettre aux patients de bénéficier de l'explosion du développement de médicaments dans le domaine.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

296

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Sujets atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH), vivant en Amérique du Nord

La description

Critère d'intégration:

  • Participants diagnostiqués avec HHT selon les critères de Curaçao (soit 3+ critères de diagnostic clinique ou diagnostic génétique).
  • Capable de donner un consentement éclairé en personne ou par l'intermédiaire d'un mandataire spécial
  • >18 ans

Critère d'exclusion:

  • Participants incapables de donner leur consentement éclairé en personne ou avec un mandataire spécial

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractérisation prospective et longitudinale des principaux résultats du HHT dans une cohorte de patients HHT, provenant de centres d'excellence en Amérique du Nord.
Délai: 10 années
Des données cliniques, démographiques et de style de vie de base complètes seront recueillies et entrées dans le registre OUR HHT nouvellement développé et prêt pour le recrutement.
10 années
La caractérisation longitudinale des principaux résultats du THH dans la cohorte nord-américaine
Délai: 10 années
Les données annuelles sur les résultats seront recueillies et saisies dans le nouveau registre OUR HHT, prêt pour le recrutement.
10 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractériser les déterminants du THH en mesurant de manière prospective et longitudinale les taux de résultat clinique du THH
Délai: 10 années
Les taux de complications sévères du THH seront mesurés et leurs déterminants caractérisés.
10 années
L'épistaxis, qui touche 90 % des adultes atteints de THH, sera caractérisée en mesurant les taux de résultats cliniques.
Délai: 10 années
Les caractéristiques et les déterminants de l'épistaxis seront étudiés.
10 années
Le développement prospectif des machines virtuelles d'organes chez les patients HHT
Délai: 10 années
Le développement de nouvelles machines virtuelles/la croissance des machines virtuelles et ses déterminants seront mesurés.
10 années
Les taux de thromboembolie veineuse (TEV) chez les patients HHT
Délai: 10 années
Les taux et les déterminants de la thromboembolie veineuse chez les patients HHT seront mesurés de manière prospective.
10 années
Un référentiel d'ADN de sujets HHT sera créé en tant que ressource pour les futures études génétiques, pharmacogénétiques et thérapeutiques ciblées.
Délai: 10 années
Des échantillons de salive de tous les sujets recrutés seront collectés pour créer un référentiel d'ADN
10 années

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Données saisies par le participant
Délai: 10 années
Collecte de données auprès des participants concernant les symptômes et la connaissance du THH
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Unity Health Toronto

Collaborateurs

Dartmouth College
Cure HHT

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

23 juin 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2019

Première publication (Réel)

5 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OURHHT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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