- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04150822
Rejestr wyników badań dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej (HHT). (HHT)
4 marca 2024 zaktualizowane przez: Unity Health Toronto
Celem tego badania jest lepsze zrozumienie HHT, objawów i powikłań, które powoduje („wyniki”) oraz wpływu choroby na życie ludzi.
Badacze mają na celu rekrutację i zebranie informacji w Rejestrze od 1000 pacjentów HHT z czterech Centrów Doskonałości HHT w Ameryce Północnej.
Badacze będą gromadzić długoterminowe informacje o osobach w Rejestrze, co pozwoli badaczom zrozumieć, jak choroba zmienia się w czasie i jakie czynniki mogą wpływać na te zmiany.
Ostatecznie powinno to pomóc w ulepszeniu metod leczenia tej choroby.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Tło i uzasadnienie HHT ma szacunkową częstość występowania 1 na 5000, dotykając dzieci i dorosłych, w wielu narządach.
Choroba charakteryzuje się obecnością malformacji naczyniowych (VM), w tym malformacji tętniczo-żylnych (AVM) płuc, wątroby, mózgu, rdzenia kręgowego oraz mniejszych uszkodzeń błony śluzowej (telangiektazji) nosa, ust i przewodu pokarmowego.
Zmiany te prowadzą do ostrych i przewlekłych krwawień, udarów mózgu, niewydolności serca i śmierci.
Leczenie jest obecnie w większości ograniczone do radzenia sobie z powikłaniami, podczas gdy około 90% dorosłych ma ciągłe objawy, pomimo najlepszych terapii chirurgicznych i medycznych.
Dzięki niedawnemu opracowaniu leków związanych z angiogenezą istnieje nadzieja na skuteczne nowe terapie.
Badacze, eksperci, International HHT Guidelines, przedstawiciele Pharma, rzecznicy pacjentów CDC i HHT (curehht.org)
wszyscy zgadzają się, że istnieje pilna potrzeba uzyskania danych dotyczących historii naturalnej tej choroby, wraz z charakterystyką wyników klinicznych, aby umożliwić pacjentom skorzystanie z eksplozji opracowywania leków w tej dziedzinie.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
287
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT), mieszkające w Ameryce Północnej
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy, u których zdiagnozowano HHT według kryteriów Curacao (3+ klinicznych kryteriów diagnostycznych lub diagnoza genetyczna).
- Zdolne do wyrażenia świadomej zgody osobiście lub za pośrednictwem zastępczego decydenta
- >18 lat
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy niezdolni do wyrażenia świadomej zgody osobiście lub z zastępczym decydentem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Prospektywna i podłużna charakterystyka głównych wyników HHT w kohorcie pacjentów z HHT z Centrów Doskonałości w Ameryce Północnej.
Ramy czasowe: 10 lat
|
Kompleksowe podstawowe dane kliniczne, demograficzne i dane dotyczące stylu życia zostaną zebrane i wprowadzone do nowo opracowanego rejestru NASZ HHT, gotowego do rekrutacji.
|
10 lat
|
Podłużna charakterystyka głównych wyników HHT w kohorcie północnoamerykańskiej
Ramy czasowe: 10 lat
|
Coroczne dane dotyczące wyników będą gromadzone i wprowadzane do nowo opracowanego rejestru NASZ HHT, gotowego do rekrutacji.
|
10 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Charakteryzowanie determinantów HHT poprzez prospektywny i podłużny pomiar wskaźników klinicznych wyników HHT
Ramy czasowe: 10 lat
|
Zmierzone zostaną wskaźniki ciężkich powikłań HHT i scharakteryzowane ich determinanty.
|
10 lat
|
Krwawienie z nosa, które dotyka 90% dorosłych z HHT, zostanie scharakteryzowane przez pomiar wskaźników wyniku klinicznego.
Ramy czasowe: 10 lat
|
Zbadane zostaną cechy i determinanty krwawienia z nosa.
|
10 lat
|
Perspektywiczny rozwój VM narządów u pacjentów z HHT
Ramy czasowe: 10 lat
|
Zmierzony zostanie rozwój nowych maszyn wirtualnych/wzrost maszyn wirtualnych i jego determinanty.
|
10 lat
|
Wskaźniki żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) u pacjentów z HHT
Ramy czasowe: 10 lat
|
Wskaźniki i determinanty żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej u pacjentów z HHT będą mierzone prospektywnie.
|
10 lat
|
Repozytorium DNA osób z HHT zostanie utworzone jako źródło przyszłych badań genetycznych, farmakogenetycznych i terapii celowanej.
Ramy czasowe: 10 lat
|
Próbki śliny wszystkich rekrutowanych osób zostaną zebrane w celu stworzenia repozytorium DNA
|
10 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Uczestnik wprowadził dane
Ramy czasowe: 10 lat
|
Zbieranie danych od uczestnika dotyczących objawów i wiedzy na temat HHT
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2018
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 września 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 października 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Wady wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia hemostatyczne
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Malformacje naczyniowe
- Choroby tętnic wewnątrzczaszkowych
- Malformacje naczyniowe ośrodkowego układu nerwowego
- Malformacje tętniczo-żylne
- Teleangiektazja
- Teleangiektazje, dziedziczna choroba krwotoczna
- Malformacje tętniczo-żylne wewnątrzczaszkowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- OURHHT
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .