유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 연구 결과 레지스트리 (HHT)
2024년 3월 4일 업데이트: Unity Health Toronto
이 연구의 목표는 HHT, 그것이 유발하는 증상 및 합병증("결과") 및 질병이 사람들의 삶에 미치는 영향을 더 잘 이해하는 것입니다.
조사관은 북미에 있는 4개의 HHT Centers of Excellence에서 1,000명의 HHT 환자로부터 등록소에서 함께 정보를 모집하고 수집하는 것을 목표로 하고 있습니다.
조사관은 등록부에 있는 사람들에 대한 장기 정보를 수집하여 조사관이 시간 경과에 따라 질병이 어떻게 변하고 그러한 변화에 영향을 미칠 수 있는 요인을 이해할 수 있도록 합니다.
궁극적으로 이것은 질병 치료를 개선하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
배경 및 근거 HHT는 여러 기관에서 어린이와 성인에게 영향을 미치는 5000명 중 1명의 추정 유병률을 가지고 있습니다.
이 질병은 폐, 간, 뇌, 척수의 동정맥 기형(AVM) 및 코, 입 및 위장관의 작은 점막 병변(모세혈관확장증)을 포함하는 혈관 기형(VM)의 존재를 특징으로 합니다.
이러한 병변은 급성 및 만성 출혈, 뇌졸중, 심부전 및 사망을 초래합니다.
현재 치료법은 대부분 합병증 관리에 국한되어 있으며, 최고의 수술 및 의학적 치료법에도 불구하고 성인의 약 90%가 증상이 지속되고 있습니다.
최근 혈관 신생과 관련된 약물 개발로 효과적인 신규 치료법에 대한 희망이 있습니다.
조사자, 전문가, 국제 HHT 지침, 제약 대표, CDC 및 HHT 환자 지지자(curehht.org)
환자들이 이 분야에서 폭발적으로 증가하는 약물 개발로부터 혜택을 받을 수 있도록 임상 결과의 특성화와 함께 이 질병에 대한 자연사 데이터가 시급히 필요하다는 데 모두 동의합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
287
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Dewi S Clark, BSc, MHSc
- 전화번호: 42887 416-360-4000
- 이메일: dewi.clark@unityhealth.to
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
북미 지역에 거주하는 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 환자
설명
포함 기준:
- Curacao 기준(3+ 임상 진단 기준 또는 유전 진단)에 의해 HHT 진단을 받은 참가자.
- 직접 또는 대리 의사 결정자를 통해 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
- 18세 이상
제외 기준:
- 직접 또는 대리 의사 결정자와 함께 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 참여자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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북미 Centers of Excellence의 HHT 환자 코호트에서 HHT의 주요 결과에 대한 전향적 및 종적 특성화.
기간: 10 년
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포괄적인 기본 임상, 인구 통계 및 라이프스타일 데이터가 수집되어 채용 준비가 된 새로 개발된 OUR HHT 레지스트리에 입력됩니다.
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10 년
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북미 코호트에서 HHT의 주요 결과에 대한 종단적 특성
기간: 10 년
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연간 결과 데이터가 수집되어 채용 준비가 된 새로 개발된 OUR HHT 레지스트리에 입력됩니다.
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10 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HHT의 임상적 결과 비율을 전향적으로 및 종적으로 측정하여 HHT의 결정요인 특성화
기간: 10 년
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HHT의 중증 합병증 비율을 측정하고 그 결정 요인을 특성화합니다.
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10 년
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HHT를 가진 성인의 90%에 영향을 미치는 비출혈은 임상적 결과의 비율을 측정하는 것으로 특징지어질 것입니다.
기간: 10 년
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비출혈의 특징과 결정 요인을 연구합니다.
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10 년
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HHT 환자의 장기 VM의 향후 개발
기간: 10 년
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새로운 VM의 개발/VM의 성장 및 그 결정요인이 측정될 것입니다.
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10 년
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HHT 환자의 정맥 혈전색전증(VTE) 비율
기간: 10 년
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HHT 환자의 정맥 혈전색전증의 비율과 결정요인은 전향적으로 측정될 것입니다.
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10 년
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HHT 피험자의 DNA 저장소는 미래의 유전학, 약리유전학 및 표적 치료 연구를 위한 자원으로 만들어질 것입니다.
기간: 10 년
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모집된 모든 피험자의 타액 샘플을 수집하여 DNA 저장소를 만듭니다.
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10 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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참가자가 입력한 데이터
기간: 10 년
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HHT의 증상 및 지식과 관련된 참가자의 데이터 수집
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 31일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OURHHT
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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