- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04150822
Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT) Research Outcomes Register (HHT)
4. mars 2024 oppdatert av: Unity Health Toronto
Målet med denne studien er å bedre forstå HHT, symptomene og komplikasjonene det forårsaker ("utfall") og hvordan sykdommen påvirker menneskers liv.
Etterforskerne tar sikte på å rekruttere og samle informasjon sammen i registeret fra 1000 HHT-pasienter fra fire HHT Centers of Excellence i Nord-Amerika.
Etterforskerne vil samle langsiktig informasjon om personene i registeret, slik at etterforskerne kan forstå hvordan sykdommen endrer seg over tid, og hvilke faktorer som kan påvirke disse endringene.
Til syvende og sist bør dette bidra til å forbedre behandlingene for sykdommen.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn og begrunnelse HHT har en estimert prevalens på 1 av 5000, som påvirker barn og voksne, i flere organer.
Sykdommen er karakterisert ved tilstedeværelsen av vaskulære misdannelser (VM), inkludert arteriovenøse misdannelser (AVM) i lunge, lever, hjerne, ryggmarg og mindre slimhinnelesjoner (telangiektasi) i nese, munn og mage-tarmkanalen.
Disse lesjonene fører til akutte og kroniske blødninger, hjerneslag, hjertesvikt og død.
Behandlinger er for tiden stort sett begrenset til å håndtere komplikasjoner, mens omtrent 90 % av voksne har pågående symptomer, til tross for beste kirurgiske og medisinske behandlinger.
Med nyere medikamentutvikling relatert til angiogenese, er det håp om effektive nye terapier.
Etterforskere, eksperter, de internasjonale HHT-retningslinjene, Pharma-representanter, CDC og HHT-pasientforkjempere (curehht.org)
alle er enige om at det er et presserende behov for naturhistoriedata for denne sykdommen, med karakterisering av kliniske utfall, for å la pasienter dra nytte av eksplosjonen av medikamentutvikling i feltet.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
287
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Dewi S Clark, BSc, MHSc
- Telefonnummer: 42887 416-360-4000
- E-post: dewi.clark@unityhealth.to
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Personer med arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT), bosatt i Nord-Amerika
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere diagnostisert med HHT etter Curacao-kriteriene (enten 3+ kliniske diagnostiske kriterier eller genetisk diagnose).
- I stand til å gi informert samtykke personlig eller via en stedfortreder
- >18 år
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som ikke kan gi informert samtykke verken personlig eller med en stedfortreder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prospektiv og longitudinell karakterisering av store utfall av HHT i en kohort av HHT-pasienter, fra Centers of Excellence i Nord-Amerika.
Tidsramme: 10 år
|
Omfattende baseline kliniske, demografiske og livsstilsdata vil bli samlet inn og lagt inn i det rekrutteringsklare nyutviklede VÅRT HHT-registeret.
|
10 år
|
Den langsgående karakteriseringen av store utfall av HHT i den nordamerikanske kohorten
Tidsramme: 10 år
|
Årlige utfallsdata vil bli samlet inn og lagt inn i det rekrutteringsklare nyutviklede VÅRT HHT-registeret.
|
10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Karakterisering av determinantene til HHT ved prospektivt og longitudinelt å måle frekvensen av klinisk utfall av HHT
Tidsramme: 10 år
|
Hyppigheten av alvorlige komplikasjoner av HHT vil bli målt og deres determinanter karakterisert.
|
10 år
|
Neseblødning som rammer 90 % av voksne med HHT, vil karakteriseres ved å måle frekvensen av klinisk utfall.
Tidsramme: 10 år
|
Egenskapene og determinantene ved neseblødning vil bli studert.
|
10 år
|
Den potensielle utviklingen av organ-VM hos HHT-pasienter
Tidsramme: 10 år
|
Utvikling av nye VMer/vekst av VMer og dets determinanter vil bli målt.
|
10 år
|
Hyppigheten av venøs tromboembolisme (VTE) hos HHT-pasienter
Tidsramme: 10 år
|
Hyppighetene og determinantene for venøs tromboemboli hos HHT-pasienter vil bli målt prospektivt.
|
10 år
|
Et DNA-lager av HHT-fag vil bli opprettet som en ressurs for fremtidige studier av genetisk, farmakogenetikk og målrettet terapi.
Tidsramme: 10 år
|
Spyttprøver av alle rekrutterte forsøkspersoner vil samles inn for å lage et DNA-lager
|
10 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Deltaker la inn data
Tidsramme: 10 år
|
Datainnsamling fra deltaker relatert til symptomer og kunnskap om HHT
|
10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2018
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. september 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. oktober 2019
Først lagt ut (Faktiske)
5. november 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Medfødte abnormiteter
- Hematologiske sykdommer
- Hemoragiske lidelser
- Hemostatiske lidelser
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Misdannelser i nervesystemet
- Vaskulære misdannelser
- Intrakranielle arterielle sykdommer
- Vaskulære misdannelser i sentralnervesystemet
- Arteriovenøse misdannelser
- Telangiektase
- Telangiectasia, arvelig hemorragisk
- Intrakranielle arteriovenøse misdannelser
Andre studie-ID-numre
- OURHHT
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Arvelig hemorragisk telangiektasi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...FullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater, Israel
-
NobelpharmaFullførtGNE Myopati | Nonaka sykdom | Distal myopati med kantvakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan