Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT) Research Outcomes Register (HHT)

20. april 2026 oppdatert av: Unity Health Toronto
Målet med denne studien er å bedre forstå HHT, symptomene og komplikasjonene det forårsaker ("utfall") og hvordan sykdommen påvirker menneskers liv. Etterforskerne tar sikte på å rekruttere og samle informasjon sammen i registeret fra 1000 HHT-pasienter fra fire HHT Centers of Excellence i Nord-Amerika. Etterforskerne vil samle langsiktig informasjon om personene i registeret, slik at etterforskerne kan forstå hvordan sykdommen endrer seg over tid, og hvilke faktorer som kan påvirke disse endringene. Til syvende og sist bør dette bidra til å forbedre behandlingene for sykdommen.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn og begrunnelse HHT har en estimert prevalens på 1 av 5000, som påvirker barn og voksne, i flere organer. Sykdommen er karakterisert ved tilstedeværelsen av vaskulære misdannelser (VM), inkludert arteriovenøse misdannelser (AVM) i lunge, lever, hjerne, ryggmarg og mindre slimhinnelesjoner (telangiektasi) i nese, munn og mage-tarmkanalen. Disse lesjonene fører til akutte og kroniske blødninger, hjerneslag, hjertesvikt og død. Behandlinger er for tiden stort sett begrenset til å håndtere komplikasjoner, mens omtrent 90 % av voksne har pågående symptomer, til tross for beste kirurgiske og medisinske behandlinger. Med nyere medikamentutvikling relatert til angiogenese, er det håp om effektive nye terapier. Etterforskere, eksperter, de internasjonale HHT-retningslinjene, Pharma-representanter, CDC og HHT-pasientforkjempere (curehht.org) alle er enige om at det er et presserende behov for naturhistoriedata for denne sykdommen, med karakterisering av kliniske utfall, for å la pasienter dra nytte av eksplosjonen av medikamentutvikling i feltet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

296

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT), bosatt i Nord-Amerika

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere diagnostisert med HHT etter Curacao-kriteriene (enten 3+ kliniske diagnostiske kriterier eller genetisk diagnose).
  • I stand til å gi informert samtykke personlig eller via en stedfortreder
  • >18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som ikke kan gi informert samtykke verken personlig eller med en stedfortreder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prospektiv og longitudinell karakterisering av store utfall av HHT i en kohort av HHT-pasienter, fra Centers of Excellence i Nord-Amerika.
Tidsramme: 10 år
Omfattende baseline kliniske, demografiske og livsstilsdata vil bli samlet inn og lagt inn i det rekrutteringsklare nyutviklede VÅRT HHT-registeret.
10 år
Den langsgående karakteriseringen av store utfall av HHT i den nordamerikanske kohorten
Tidsramme: 10 år
Årlige utfallsdata vil bli samlet inn og lagt inn i det rekrutteringsklare nyutviklede VÅRT HHT-registeret.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering av determinantene til HHT ved prospektivt og longitudinelt å måle frekvensen av klinisk utfall av HHT
Tidsramme: 10 år
Hyppigheten av alvorlige komplikasjoner av HHT vil bli målt og deres determinanter karakterisert.
10 år
Neseblødning som rammer 90 % av voksne med HHT, vil karakteriseres ved å måle frekvensen av klinisk utfall.
Tidsramme: 10 år
Egenskapene og determinantene ved neseblødning vil bli studert.
10 år
Den potensielle utviklingen av organ-VM hos HHT-pasienter
Tidsramme: 10 år
Utvikling av nye VMer/vekst av VMer og dets determinanter vil bli målt.
10 år
Hyppigheten av venøs tromboembolisme (VTE) hos HHT-pasienter
Tidsramme: 10 år
Hyppighetene og determinantene for venøs tromboemboli hos HHT-pasienter vil bli målt prospektivt.
10 år
Et DNA-lager av HHT-fag vil bli opprettet som en ressurs for fremtidige studier av genetisk, farmakogenetikk og målrettet terapi.
Tidsramme: 10 år
Spyttprøver av alle rekrutterte forsøkspersoner vil samles inn for å lage et DNA-lager
10 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltaker la inn data
Tidsramme: 10 år
Datainnsamling fra deltaker relatert til symptomer og kunnskap om HHT
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Unity Health Toronto

Samarbeidspartnere

Dartmouth College
Cure HHT

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

23. juni 2023

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OURHHT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere