- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04150822
Registro de resultados de investigación de telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT) (HHT)
4 de marzo de 2024 actualizado por: Unity Health Toronto
El objetivo de este estudio es comprender mejor la HHT, los síntomas y las complicaciones que provoca ("resultados") y cómo la enfermedad afecta la vida de las personas.
Los investigadores tienen como objetivo reclutar y recopilar información en el Registro de 1000 pacientes de HHT de cuatro Centros de Excelencia de HHT en América del Norte.
Los investigadores recopilarán información a largo plazo sobre las personas en el Registro, lo que les permitirá comprender cómo cambia la enfermedad con el tiempo y qué factores pueden influir en esos cambios.
En última instancia, esto debería ayudar a mejorar los tratamientos para la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Antecedentes y Justificación La HHT tiene una prevalencia estimada de 1 en 5000, afectando a niños y adultos, en múltiples órganos.
La enfermedad se caracteriza por la presencia de malformaciones vasculares (MV), incluidas las malformaciones arteriovenosas (MAV) del pulmón, el hígado, el cerebro, la médula espinal y lesiones mucosas más pequeñas (telangiectasia) de la nariz, la boca y el tracto GI.
Estas lesiones provocan hemorragias agudas y crónicas, accidentes cerebrovasculares, insuficiencia cardíaca y muerte.
Actualmente, los tratamientos se limitan principalmente a controlar las complicaciones, mientras que aproximadamente el 90 % de los adultos tienen síntomas continuos, a pesar de las mejores terapias quirúrgicas y médicas.
Con el reciente desarrollo de fármacos relacionados con la angiogénesis, existe la esperanza de nuevas terapias efectivas.
Investigadores, expertos, las Directrices Internacionales de HHT, representantes de Pharma, CDC y defensores de los pacientes de HHT (curehht.org)
todos están de acuerdo en que existe una necesidad urgente de datos de la historia natural de esta enfermedad, con caracterización de los resultados clínicos, para permitir que los pacientes se beneficien de la explosión del desarrollo de fármacos en el campo.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
287
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Dewi S Clark, BSc, MHSc
- Número de teléfono: 42887 416-360-4000
- Correo electrónico: dewi.clark@unityhealth.to
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Sujetos con telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), que viven en América del Norte
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes diagnosticados con HHT según los criterios de Curazao (ya sea 3+ criterios de diagnóstico clínico o diagnóstico genético).
- Capaz de dar consentimiento informado en persona o a través de un tomador de decisiones sustituto
- >18 años
Criterio de exclusión:
- Participantes incapaces de dar su consentimiento informado ya sea en persona o con un tomador de decisiones sustituto
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterización prospectiva y longitudinal de los principales resultados de HHT en una cohorte de pacientes de HHT, de los Centros de Excelencia en América del Norte.
Periodo de tiempo: 10 años
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Se recopilarán datos completos de referencia clínicos, demográficos y de estilo de vida y se ingresarán en el registro OUR HHT recientemente desarrollado y listo para el reclutamiento.
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10 años
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La caracterización longitudinal de los principales resultados de HHT en la cohorte de América del Norte
Periodo de tiempo: 10 años
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Los datos de resultados anuales se recopilarán y se ingresarán en el registro OUR HHT recientemente desarrollado y listo para el reclutamiento.
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10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterización de los determinantes de HHT mediante la medición prospectiva y longitudinal de las tasas de resultado clínico de HHT
Periodo de tiempo: 10 años
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Se medirán las tasas de complicaciones graves de la HHT y se caracterizarán sus determinantes.
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10 años
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La epistaxis que afecta al 90% de los adultos con HHT, se caracterizará midiendo las tasas de resultado clínico.
Periodo de tiempo: 10 años
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Se estudiarán las características y determinantes de la epistaxis.
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10 años
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El desarrollo prospectivo de VM de órganos en pacientes HHT
Periodo de tiempo: 10 años
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Se medirá el desarrollo de nuevas máquinas virtuales/crecimiento de máquinas virtuales y sus determinantes.
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10 años
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Las tasas de tromboembolismo venoso (TEV) en pacientes con HHT
Periodo de tiempo: 10 años
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Las tasas y los determinantes del tromboembolismo venoso en pacientes con HHT se medirán prospectivamente.
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10 años
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Se creará un depósito de ADN de sujetos HHT como recurso para futuros estudios genéticos, farmacogenéticos y de terapia dirigida.
Periodo de tiempo: 10 años
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Se recolectarán muestras de saliva de todos los sujetos reclutados para crear un depósito de ADN
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10 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Datos introducidos por el participante
Periodo de tiempo: 10 años
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Recopilación de datos de los participantes que relacionan los síntomas y el conocimiento de HHT
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
5 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos hemostáticos
- Anomalías cardiovasculares
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Malformaciones Vasculares
- Enfermedades Arteriales Intracraneales
- Malformaciones Vasculares del Sistema Nervioso Central
- Malformaciones arteriovenosas
- Telangiectasias
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
- Malformaciones arteriovenosas intracraneales
Otros números de identificación del estudio
- OURHHT
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .