遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) 研究成果レジストリ (HHT)
2024年3月4日 更新者：Unity Health Toronto
この研究の目的は、HHT、それが引き起こす症状と合併症 (「転帰」)、およびこの病気が人々の生活に与える影響をよりよく理解することです。
調査員は、北米の 4 つの HHT センター オブ エクセレンスから 1,000 人の HHT 患者を募集し、レジストリで一緒に情報を収集することを目指しています。
治験責任医師は、レジストリ内の人々に関する長期的な情報を収集し、治験責任医師が病気が時間の経過とともにどのように変化するか、およびどのような要因がそれらの変化に影響を与える可能性があるかを理解できるようにします.
最終的に、これは病気の治療法を改善するのに役立つはずです。
調査の概要
詳細な説明
背景と理論的根拠 HHT の有病率は 5000 人に 1 人と推定されており、複数の臓器で子供と大人に影響を与えています。
この疾患は、肺、肝臓、脳、脊髄の動静脈奇形 (AVM) を含む血管奇形 (VM) と、鼻、口、消化管のより小さい粘膜病変 (毛細血管拡張症) の存在によって特徴付けられます。
これらの病変は、急性および慢性の出血、脳卒中、心不全、および死亡につながります。
現在、治療は主に合併症の管理に限定されており、成人の約 90% は最善の外科的および医学的治療にもかかわらず、進行中の症状を抱えています。
血管新生に関連する最近の薬物開発により、効果的な新しい治療法が期待されています。
研究者、専門家、国際 HHT ガイドライン、製薬会社の代表者、CDC および HHT 患者擁護者 (curehht.org)
患者がこの分野での医薬品開発の爆発的な恩恵を受けることができるようにするために、臨床転帰の特徴付けとともに、この疾患の自然史データが緊急に必要であることに全員が同意しています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
287
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dewi S Clark, BSc, MHSc
- 電話番号：42887 416-360-4000
- メール：dewi.clark@unityhealth.to
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-北米に住む遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）の被験者
説明
包含基準:
- -キュラソー基準（3つ以上の臨床診断基準または遺伝子診断）によってHHTと診断された参加者。
- -本人または代理の意思決定者を介してインフォームドコンセントを与えることができる
- >18歳
除外基準:
- -直接または代理の意思決定者とのいずれかでインフォームドコンセントを与えることができない参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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北米のセンター オブ エクセレンスからの、HHT 患者のコホートにおける HHT の主要転帰の前向きかつ長期的な特徴付け。
時間枠：10年
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包括的なベースラインの臨床データ、人口統計データ、およびライフスタイル データが収集され、採用準備が整った新しく開発された OUR HHT レジストリに入力されます。
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10年
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北米コホートにおけるHHTの主要転帰の縦断的特徴付け
時間枠：10年
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年次結果データが収集され、採用に備えて新たに開発された OUR HHT レジストリに入力されます。
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10年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HHT の臨床転帰率を前向きかつ縦断的に測定することによる HHT の決定要因の特徴付け
時間枠：10年
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HHT の重篤な合併症の発生率が測定され、その決定要因が特徴付けられます。
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10年
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HHT の成人の 90% に影響を与える鼻出血は、臨床転帰の割合を測定することによって特徴付けられます。
時間枠：10年
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鼻出血の特徴と決定要因を研究します。
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10年
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HHT患者における臓器VMの将来の開発
時間枠：10年
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新しい VM の開発/VM の成長とその決定要因が測定されます。
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10年
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HHT 患者における静脈血栓塞栓症 (VTE) の発生率
時間枠：10年
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HHT 患者の静脈血栓塞栓症の発生率と決定要因は、前向きに測定されます。
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10年
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HHT 被験者の DNA リポジトリは、将来の遺伝学、薬理遺伝学、および標的療法研究のためのリソースとして作成されます。
時間枠：10年
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募集されたすべての被験者の唾液サンプルが収集され、DNAリポジトリが作成されます
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10年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者入力データ
時間枠：10年
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HHT の症状と知識に関する参加者からのデータ収集
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Marie E Faughnan, MD、Unity Health Toronto
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月1日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2019年9月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月31日
最初の投稿 (実際)
2019年11月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月4日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。